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AAVRH10矢量纠正MPS IIIA小鼠的疾病病理学，并在大型动物大脑中达到SGSH的广泛分布
IIIA型粘多糖化病（MPS IIIA）患者缺乏溶酶体酶磺酰酶（SGSH），这对于硫酸乙酰肝素（HS）的降解而言是可重点的。尚未依赖的HS的积累会导致严重的进行性神经变性，目前尚无治疗。在MPS IIIA的小鼠模型中评估了载体腺相关病毒（AAV）RH.10-CAG-SGSH（LYS-SAF302）纠正疾病病理的能力。lys-SAF302以三种不同剂量（8.6e+08、4.1e+10和9.0e+10+10个载体基因组[VG]/动物）注射到尾状pe虫/纹状体/纹状体和thalamus的三种不同剂量（8.6e+08、4.1e+10和9.0e+10和9.0e+10载体基因组[VG]/动物）中施用。lys-SAF302能够依赖于纠正剂量或显着降低HS储存，GM2和GM3神经节蛋白的继发性积累，泛素反应性轴突球体，溶酶体膨胀，溶酶体膨胀以及毒液膨胀在12周和25周后的神经毒素流量。要研究大动物大脑中的SGSH分布，将LYS-SAF302注入了狗的皮层白质（1.0e+12或2.0e+12 Vg/Animal）和cynomolgus猴子（7.2e+11 Vg/an-imal）。在78％（注射后4周）中检测到78％的SGSH酶活性至少高于内源水平的20％（狗）的增加至少高于内源性水平。综上所述，这些数据验证了脑室内AAV的给药，作为实现MPS IIIA中疾病疾病的广泛酶分布和纠正的有前途的方法。
VIIIA ORDER CEP 认证 - 新泽西州
关于 PL 2023、C.158 的事项，该法案在某些情况下延长了某些太阳能发电设施的完工和商业运营的最后期限，PJM INTERCONNECTION LLC（“PJM”）的收费事件通知和认证以及协议处理 HAMMS LANDFILL SOLAR FARM, LLC – 太阳能法案第 (T) 款，区块 14，地块 33.01 OXFORD MILL SOLAR FARM 申请第 (T) 款，太阳能法案，区块 33，地块 4.02 和 4.03 SOUTHERN OCEAN WARETOWN SOLAR FARM, LLC – 第 (T) 款，区块 6，地块4.04 和 4.05；第 7 区块，第 1.01、2、3、5 和 6.01 地段贝尔福德港太阳能发电场 – 子区 (T) 太阳能法案申请，第 306 区块，第 66 地段，贝尔福德垃圾填埋场米德尔敦镇，蒙茅斯县 CEP 可再生能源 VINELAND NEWFIELD 太阳能发电场有限责任公司 CHANGEWATER 太阳能发电场 – 子区 (T) 太阳能法案申请，第 82 区块，第 16 地段，180 E. ASBURY-ANDERSON 路，华盛顿镇，沃伦县 CEP 可再生能源 HERITAGE 太阳能发电场有限责任公司。
案例报告：新辅助和辅助克里唑替尼在IIIA-N2阶段ALK阳性非小细胞肺癌
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