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Donidalorsen 是一种新型药物，是一种基于 RNA 的疗法，被归类为反义寡核苷酸 (ASO)，具有固有优势。这些优势包括无交叉诱变风险、瞬时效应、易于开发和制造以及成本效益。5 与 donidalorsen 一起使用的 GalNAc 3 结合策略可将效力提高至未结合反义寡核苷酸的 30 倍。这一发现支持使用较低剂量和较低频率的给药（每月一次），从而减少全身暴露，并具有良好的安全性。3,6 选择性抑制血浆前激肽释放酶的产生被认为可以减少 HAE 发作的频率和疾病负担。3 如果获得许可，donidalorsen 将为患有 HAE 的青少年和成年患者提供额外的预防性治疗选择。
2024 年 4 月健康技术简报
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