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Zydus 宣布获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药称号……
印度艾哈迈达巴德，2025 年 1 月 22 日 Zydus 是一家领先的、以发现为基础的全球制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局已授予新型口服 NLRP3 抑制剂 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。美国食品药品监督管理局孤儿药办公室授予孤儿药资格以支持开发用于治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物。在谈到这一进展时，Zydus Lifesciences Limited 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国食品药品监督管理局授予的这一孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 以治疗致命的神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要。Zydus 致力于开拓神经科学的新前沿，并为 ALS 患者开发 Usnoflast。”患有 ALS 的人从确诊到死亡的平均存活期约为 2 至 5 年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退化。轴突神经退化会导致神经丝形成，这些神经丝首先在 ALS 患者的脑脊液中积聚，然后慢慢进入血液循环。由于快速神经退化，ALS 患者逐渐丧失移动、说话、进食的能力，最终导致呼吸、瘫痪和死亡。根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的统计数据，ALS 影响了美国约 32,000 人，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断出患有此病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) 和多发性硬化症 (MS) 的几种临床前模型中进行了研究。美国食品药品监督管理局此前已授予 Zydus “孤儿药称号”，用于
PD1/PDL1 免疫疗法开发策略比较
数据与分析 截至 2021 年 9 月 10 日，从市售药品数据库 Pharmcube 收集了针对 PD-1/PD-L1 且已进入临床开发阶段的药物。基本特征包括产品类型（例如单克隆抗体、双特异性抗体、小分子抑制剂）、来源地（在中国本土开发 [国内] 或在中国境外开发，主要是在美国、欧洲和日本 [海外]）和全球最先进的开发阶段（I 期研究、关键研究、新药申请/生物制品许可申请 [NDA/BLA]，或已获得上市许可 [批准]）。对于已批准的 PD-1/PD-L1 产品，汇编了美国 FDA 和中国国家药品监督管理局 (NMPA) 的批准信息（包括适应症和批准日期），以及一种俄罗斯产品在俄罗斯的批准信息。还从 Pharmcube 检索了涉及已获批准或正在研究的抗 PD-1/PD-L1 免疫检查点抑制剂的临床试验，主要从 ClinicalTrials.gov 临床试验注册中心整理，并与欧盟药品监管机构临床试验数据库 (EudraCT)、中国国家药品监督管理局药品临床研究注册和信息公开平台以及 Japic 临床试验信息进行交叉核对。关键疗效试验被定义为由申办方发起的（可能）用于获得上市批准或上市后确认性疗效研究的研究，于 2021 年 9 月 10 日之前在 ClinicalTrials.gov 或其他临床试验注册中心发布。数据根据试验阶段、测试药物、药物来源地、联合方案、样本量、适应症、开始和完成日期进行了手动验证。
氧化还原/pH 响应的可生物降解硫醇-透明质酸/壳聚糖电荷反转纳米载体用于触发药物释放
1 北京大学口腔医学院·医院口腔材料科，北京 100081；dandan66x@126.com (DX)；yuanshenpo@163.com (SY) 2 口腔数字化医疗与材料国家工程实验室，国家口腔疾病临床研究中心，口腔数字医学与材料北京市重点实验室，国家药品管理局口腔材料重点实验室，卫生部数字化口腔工程与技术研究中心，北京 100081；drwangfeilong@126.com 3 北京大学口腔医学院·医院修复科，北京 100081 4 国家药品管理局医疗器械技术审评中心，北京市海淀区 100081；panshuo@cmde.org.cn * 通信地址：liuyunsong@hsc.pku.edu.cn (YL)； xuyx@hsc.pku.edu.cn （YX）
瑞马唑仑（BYFAVO）国家药品专论附录
• 本附录审查了 21 项研究，这些研究比较了在接受各种外科手术的患者中使用瑞马唑仑和丙泊酚进行全身麻醉诱导或诱导和维持。大多数研究纳入的患者不到 100 名；在美国以外的单个中心进行；并且由于在让麻醉师对研究药物盲测方面存在挑战（例如药物颜色、需要适当给药等），因此采用单盲法。大多数试验纳入了被归类为美国麻醉师协会体能状态 I-III（ASA I-III）的 3-23 名患者。 • 有几项研究在非劣效性设计的临床试验中比较了瑞马唑仑和丙泊酚。两项研究比较了瑞马唑仑加氟马西尼与丙泊酚的麻醉恢复时间。 • 主要结果指标包括比较瑞马唑仑和丙泊酚的麻醉诱导效果、适当麻醉深度的维持、不良血流动力学影响、血管活性药物的使用、麻醉恢复和不良事件。• 瑞马唑仑用于麻醉诱导和维持的剂量在各研究中有所不同，包括使用推注或输注进行诱导，以及使用不同的输注速率来维持适当的麻醉深度（双频或 BIS 指数在 40-60 之间）直至手术结束。• 疗效数据总结在表 1 中
基于单臂试验的美国食品药品监督管理局批准的抗癌药物的缓解率
摘要背景：近年来，越来越多的抗癌药物根据单臂试验（SAT）的结果获得批准。SAT 中的客观缓解率（ORR）的大小对于监管决策很重要，但目前尚无明确的指导意见规定批准的 ORR 程度。方法：通过 FDA 网站查找 2016 年 1 月至 2019 年 12 月期间美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有抗癌药物。从中，我们根据 SAT 选择了批准用于实体瘤的药物。对于每种适应症，从标准治疗中选择一种方案作为最佳对照疗法（BCT），该方案被定义为针对同一肿瘤和治疗线的最新方案。我们将研究产品的 ORR 与 BCT 的 ORR 进行了比较。结果：在确定的31种实体瘤适应症中，有28种选择了BCT。在28种适应症中，有23种（82.1%）研究产品的ORR超过了BCT，其中16种（69.6%）研究产品的ORR的95%置信区间（CI）下限超过了BCT ORR的点估计值。7种产品的95% CI下限低于BCT ORR的点估计值，差异范围为1.0%至3.4%。结论：SAT中新药ORR的95% CI下限超过BCT ORR的点估计值可能是获得监管部门批准的重要因素。关键词：抗癌药物，关键性试验，缓解率，单臂试验
批准对 Covid-19 进行第二次临床试验......
国际网络 ICMRA – 全球药品机构管理 每两周召开一次电话会议 (TC) 世界卫生组织委员会 疫苗优先排序 动物研究 临床试验设计 检测参考材料 HMA – 欧洲国家药品管理局管理 业务连续性 可用性 EMA – 欧洲药品管理局 通过滚动审查加速审批 业务连续性
HUA MEDICINE 华领医药
2020年8月17日，相关方就华堂宁®在中国的商业化达成合作并签署了相关独家推广服务协议（“协议”）。根据协议，拜耳被授予华堂宁®在中国的独家商业化权利。自达成合作以来，拜耳已实现华堂宁®相关的多个里程碑，包括：2022年10月华堂宁®获得中国国家药品监督管理局批准在中国销售；自2024年1月1日起被纳入中国国家医保药品目录；截至本公告日，华堂宁已进入中国2,000多家医院；并于近期被中华医学会糖尿病学分会纳入《中国糖尿病防治指南（2024年版）》。
联合健康保险社区和州
• CMS – 医疗保险和医疗补助服务中心 • DOS – 服务日期 • EDI – 电子数据交换 • EOB – 福利说明 • FDA – 食品药品管理局 • HCFA – 医疗保健财务管理局 • INN – 网络内 • NDC – 国家药品代码 • OON – 网络外 • PAR – 参与 • RFP – 参与请求 • UHC – 联合健康保险
