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CRISPR/Cas9基因编辑技术安全性研究进展
Invest , 2021 , 41 ( 1 ): 1-7.[7] 中华医学会 , 中华医学会杂志社 , 中华医学会全科医学分会 , 等 .
利用“全内”技术在肝细胞中进行离体/体内基因编辑...
肝脏是细胞和基因治疗以及基因编辑的首选器官，因为遗传性疾病众多且常常危及生命。已证明酪氨酸血症小鼠作为模型生物的 HDR 可以纠正该疾病，尽管不诱导 DSB 的同源重组效率非常低（Paulk 等人，2010 年；Junge 等人，2018 年）。在类似的小鼠模型中，通过流体动力学 DNA 注射（Yin 等人，2014 年）和非病毒 Cas9 mRNA 与腺相关病毒 (AAV) 载体介导的 HDR 模板递送相结合（Yin 等人，2016 年）证明了 CRISPR/Cas9 介导的表型拯救。AAV 载体已成为肝脏的基因递送载体，据报道在人体临床试验中具有令人印象深刻的治疗效果（Nathwani 等人，2014 年）。最近，在一个载体上编码化脓性链球菌 Cas9 (SpCas9) 表达盒，在另一个载体上编码引导 RNA (gRNA) 和修复模板的双 AAV 载体系统的应用，逆转了新生小鼠鸟氨酸转氨甲酰酶基因的突变 ( Yang et al., 2016 )。这种体内基因编辑工具在两个载体上的分段归因于 AAV 的拟议包装尺寸限制，即 4.9 kb ( Grieger and Samulski, 2005 ) 至 5 kb ( Wu et al., 2010 )。两种不同的 AAV 载体共同递送是可行的，每种载体编码所需成分的一部分，这些成分在细胞内通过转剪、同源重组或内含肽重新结合（ Truong 等人， 2015 ），但在体内发生率较低（ Xu 等人， 2004 ）。
OTS - 基因编辑专利.docx
Prime 编辑通过使用向导 RNA 将 Prime 编辑复合物引导至 DNA 内的特定位置来实现这一点。该复合物含有一种经过修饰的 Cas9 蛋白，称为“Prime 编辑器”，与逆转录酶融合 (2)。Prime 编辑器旨在识别特定的 DNA 序列并切割双螺旋的一条链，从而使逆转录酶能够使用未切割的链作为模板，在切割位点添加或删除特定核苷酸。
对基于CRISPR的基因编辑交付的最新进步的全面理解
div>duškoLainšček博士提供了有关脂质纳米颗粒（LNP）的一般知识，并在各种货物交付中有效地使用了它们。组成（可离子脂质，辅助脂质，胆固醇）也阐明了，还讨论了PEG脂质和DOTAP添加的作用，以分别辅助特定细胞的靶向和提高RNP封装效率。有关剂量和管理途径的研究。此外，提出了使用LNP的临床方面的临床方面是基于ASS CRISPR的临床试验，并提出了使用LNP的临床试验。LNP可以用mRNA或RNP的形式用作CRISPR/CAS系统的强大交付工具。Jure Bohinc，一名博士生也在众议院建立的重组CAS9蛋白隔离和纯化的方案中提出。LNP产生以及递送，生物抗化和吸收机制。特别强调体内递送以及如何实现被动和主动靶向，尤其是在体内递送大脑，绕过了LNP的局限性及其血脑屏障的局限性。2。Dhanu Gupta（半页）
使用 CRISPR/Cas9 对无融合生殖四倍体草皮和牧草（Paspalum notatum Flügge ́）进行多等位基因编辑
多倍体在禾本科植物中很常见，对传统育种提出了挑战。基因组编辑技术绕过了杂交和自交，能够在一代中对多个基因拷贝进行有针对性的修改，同时保持许多多倍体基因组的杂合背景。巴哈草（Paspalum notatum Flügge ́；2 n =4 x =40）是一种无融合生殖的四倍体 C4 物种，在美国东南部广泛种植，作为肉牛生产和公用事业草坪的饲料。叶绿素生物合成基因镁螯合酶（MgCh）被选为在四倍体巴哈草中建立基因组编辑的快速读出目标。含有 sgRNA、Cas9 和 npt II 的载体通过基因枪法递送到愈伤组织培养物中。通过基于 PCR 的检测和 DNA 测序对编辑植物进行了表征，并观察到高达 99% 的 Illumina 读数的诱变频率。野生型 (WT) 巴哈草的测序显示，MgCh 的序列变异水平很高，这可能是因为存在至少两个拷贝，可能包含八种不同的等位基因，包括假基因。MgCh 突变体表现出明显的叶绿素消耗，叶片绿度降低了 82%。两种品系显示出随时间推移的编辑进展，这与体细胞编辑有关。获得了嵌合 MgCh 编辑事件的无融合生殖后代，并允许在一系列叶绿素消耗表型中识别出统一编辑的后代植物。高度编辑的突变体的 Sanger 测序显示 WT 等位基因的频率升高，可能是由于频繁的同源定向修复 (HDR)。据我们所知，这些实验是首次报道将基因组编辑应用于多年生暖季草皮或牧草。该技术将加速巴哈草品种的开发。
课程计划：基因编辑：我们应该走多远？
基因由 DNA 组成，本质上是生命的指令。它们决定了我们的身体特征和特性。几个世纪以来，人类一直在培育植物和动物以选择特定的遗传特性，但直到最近，生物技术的进步才使我们能够物理地操纵生物体的基因。CRISPR 是一种可以针对特定基因的基因编辑工具，可让科学家进行精确的基因组编辑。能够以这种方式编辑基因可能会对我们预防疾病的方式产生巨大影响。但是，使用这项技术也引发了巨大的生物伦理问题。2018 年末，一名中国研究人员透露，他创造了有史以来第一个基因编辑婴儿。他在双胞胎女孩出生前改变了她们的 DNA，这意味着这些基因变化将传递给后代。基因编辑有朝一日甚至可以用来让父母为未出生的孩子选择特定的特征。人类在改变生命时应该走多远？
Kelly CRISPR和基因编辑技术ETF- XDNA
根据OCC规则807，对可交付成果进行调整的股本期权合约要求现金 - 只有交货将受到未偿还期权系列的到期日期的加速。（请参阅OCC Information Memo 23707）此外，在所有帐户类型中，到期级别的练习（ex by Ex）阈值将为$ .01。所有系列的Kelly CRISPR和基因编辑技术ETF选项的到期日期是在01-19-2024之后的到期日期的到期日期至01-19-2024。在01-19-2024之前发生的到期日（例如，Flex选项）将保持不变。所有Kelly CRISPR和基因编辑技术ETF选项将使用$ .01的运动阈值。