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World File Search System基因编辑
通过 Cas9 介导的 ReMOT 控制对 Chagas 病媒介 Rhodnius prolixus 进行基因编辑
。CC-BY 4.0 国际许可证下可用（未经同行评审认证）是作者/资助者，他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是此预印本的版权持有者此版本于 2023 年 8 月 15 日发布。；https://doi.org/10.1101/2023.08.14.553172 doi：bioRxiv 预印本
基因编辑的地理和政治
本文通过对该主题出版物进行定量和定性分析，追溯了有关基因编辑政治的争论的轮廓和动态。我们对科学出版物进行了科学计量分析；通过分析所涉及的规模和空间术语讨论了基因编辑的地理分布；并对争论的框架和公众的定位进行了词汇计量分析。我们对科学文章的科学计量分析表明，多年来，越来越多的学科和国家开始讨论基因编辑的治理和监管。随着这种国际化和“跨学科化”，我们看到争论的“基础”发生了质的转变：虽然作者最初倾向于反思基因编辑，但近年来，越来越多的人呼吁根据现有知识采取行动。在我们研究的国家（美国、英国、德国、中国、澳大利亚、日本和加拿大）中，我们的词汇计量分析表明，在基因编辑的讨论方式方面只有少数差异。虽然辩论的总体框架被广泛认同，但我们观察到的差异涉及基因编辑的应用或好处，以及表达公众参与重要性的方式。我们认为，将多种方法结合起来可以对基因编辑的政治进行丰富而多方面的讨论，并开启地理学、社会学和政治学之间的富有成效的对话。
GREPore-seq：通过长距离 PCR 和纳米孔测序检测基因编辑后变化的强大工作流程
为了充分发挥基因编辑技术在临床治疗中的巨大潜力，需要彻底评估靶向编辑和非预期编辑的后果。然而，目前缺乏一种全面、流水线化、大规模且经济的工作流程来检测基因组编辑结果，特别是插入或删除大片段。在这里，我们描述了一种通过对条形码长距离 PCR 产物进行纳米孔池测序来有效准确地检测 CRISPR-Cas9 编辑后的多个基因变化的方法。为了克服纳米孔测序的高错误率和插入缺失，我们开发了一种流程，通过对纳米孔扩增子测序 (GREPore-seq) 的读取进行 grepping 来捕获条形码序列。GREPore-seq 可以检测 NHEJ 介导的双链寡脱氧核苷酸 (dsODN) 插入，其准确度与 Illumina 下一代测序 (NGS) 相当。GREPore-seq 还可以识别 HDR 介导的大基因敲入，这与 FACS 分析数据高度相关。还检测到了 HDR 编辑后的低水平质粒骨架插入。我们建立了一个实用的工作流程来识别遗传变化，包括量化 dsODN 插入、敲入、质粒骨架插入和 CRISPR 编辑后的大片段缺失。该工具包用于对汇集的长扩增子进行纳米孔测序，在评估靶向 HDR 编辑和超过 1 kb 的意外大插入缺失方面应具有广泛的应用。GREPore-seq 可在 GitHub 上免费获取（https://github.com/lisiang/GREPore-seq）。
通过 CRISPR 辅助 ssODN 介导的同源定向修复对绵羊进行 Otoferlin 基因编辑
OTOF 基因编码耳蜗内毛细胞中表达的耳蜗蛋白，其不同突变会诱发一种耳聋，而耳聋是人类无综合征隐性听觉神经病谱系障碍的主要原因。我们报告了使用与不同 Cas9 成分（mRNA 或蛋白质）相关的 CRISPR 系统，在单链寡脱氧核苷酸 (ssODN) 辅助下诱导同源定向修复 (HDR)，生成了第一个 OTOF 突变大型动物模型。使用不同浓度的两个靶向外显子 5 和 6 的 sgRNA 与 Cas9 mRNA 或蛋白质 (RNP) 结合，并与靶向外显子 5 中 HDR 的 ssODN 模板混合，该模板包含两个 STOP 序列。共出生 73 只羔羊，其中 13 只出现插入/缺失突变（17.8%），其中 8 只（61.5%）通过 HDR 发生敲入突变。较高浓度的 Cas9-RNP 能更有效地诱导靶向突变，但对胚胎存活率和妊娠率有负面影响。本研究首次报道了 OTOF 破坏绵羊的产生，这可能有助于更好地理解和开发与遗传疾病相关的人类耳聋的新疗法。这些结果支持使用 ssODN 辅助的 CRISPR/Cas 系统作为牲畜基因编辑的有效工具。
crispr-cas9基因编辑使用nexiguran ziclumeran用于atter tartyomyopathy
在最近的研究中有12个月内显而易见。3,7,8,18即使在接受治疗的患者中，仍然有
下一代基因编辑工具为癌症和医学研究提供增强的能力
ONJCRI 首席执行官兼拉筹伯大学癌症医学院院长 Marco Herold 教授表示：“我们确信这项工作将鼓励其他研究团队使用这种 Cas12a 临床前模型，该模型与筛选库相结合，是一套强大的新基因编辑工具，可提高我们对许多不同癌症背后机制的理解。”
个性化医疗中的创新精准基因编辑工具...
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 的发展引发了继锌指核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶之后的基因组工程浪潮，并使基因编辑成为预防和治疗遗传疾病的一种有前途的策略。然而，由于一些技术问题对其安全性和有效性构成挑战，并且缺乏适当的临床法规使其在不影响人类伦理的情况下向改善人类健康的方向发展，基因编辑尚未在临床上得到广泛应用。通过系统地研究基因编辑工具的肿瘤学应用及其医学转化的关键挑战因素，基因组编辑对癌症驱动基因的发现、肿瘤细胞表观基因组正常化、靶向递送、癌症动物模型的建立以及临床上的癌症免疫治疗和预防有着重大贡献。以 CRISPR 为代表的基因编辑工具有望成为精确控制癌症发生和发展的有前途的策略。然而，在将 CRISPR 纳入下一代分子精准医学之前，一些技术问题和伦理问题是需要妥善解决的严重问题。鉴于此，本文讨论了限制脱靶效应的新技术发展，并重点介绍了使用基因编辑方法治疗无法治愈的癌症。
基因编辑为患有遗传性疾病的人带来希望
到目前为止，唯一获批的 CRISPR 疗法 CASGEVY 用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。然而，CASGEVY 是一种体外 CRISPR 疗法，从患者体内取出细胞并在体外进行编辑然后再重新注入，而 NTLA-2002 是一种体内 CRISPR 疗法，其中靶向基因编辑直接发生在体内。
基因编辑（GE）在新西兰Aotearoa 2025及以后 - 资源小册子
这一相同的病毒输送过程可以应用于提供特别有助于个人的医学活性蛋白质，进一步促进了我们制造个性化药物的能力，该药物完全适合由个人的遗传代码控制的代谢。简单的GE CRISPR贴片或注射可以使医生使用患者自己的身体提供治疗方法，以特别精确地治疗疾病。在英国和美国，CRISPR已经成功地用于治疗患有β地中海贫血和镰状细胞疾病的患者，这两者都是由基因序列错误引起的。在新西兰，正在使用遗传编辑的T细胞进行临床试验，以独特有效地治疗癌症患者。