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患有血管畸形的儿童和成人接受低靶水平雷罗莫司治疗的临床差异 - 一项全国性试验。Harbe
慢流血管畸形患者的临床表现非常多样化。他们共同的特点是临床负担重，随后健康相关生活质量下降。对于这些患者，手术和栓塞等常规治疗要么效果不佳，要么技术上不可行，存在未满足的医疗需求。据报道，雷帕霉素对大多数患者有效，总体耐受性良好。然而，雷帕霉素的主要限制是其毒性高，尤其是当目标浓度为 10-15 ng/mL 时。我们报告了一项 IIB 期单组开放标签临床试验的结果，该试验包括 68 名（67 名处于激发阶段，68 名处于再激发阶段）可评估患者（儿童 n = 33，成人 n = 35），表明低雷帕霉素目标浓度（4-10 ng/mL）治疗有效
杜氏肌营养不良症患者接受高剂量 rAAV9 基因治疗后死亡
来自耶鲁大学医学院遗传学系、纽黑文（AL、KM、SH、KW、S. Pajusalu、ML）和治愈罕见疾病中心、伍德布里奇（RH）——均位于康涅狄格州；麻省大学陈医学院儿科（BW、AK、RA、DK、TF）和神经内科（ARB）以及 Horae 基因治疗中心和李伟博罕见疾病研究所（AK、MB、K. Sylvia、ARB、RA、DK、S. Parajuli、TG、TF）、伍斯特、波士顿儿童医院和哈佛医学院病理学系（JP、CKC、HL）、遗传学分部（JMS）和心脏病学系（JL）（JP、CKC、HL）、波士顿和威尔明顿 Charles River 实验室（LB、K. Sutton）——均位于马萨诸塞州；塔尔图大学临床医学研究所临床遗传学系（S. Pajusalu）和塔尔图大学医院遗传学与个性化医学诊所（S. Pajusalu）——均位于爱沙尼亚塔尔图；以及北卡罗来纳州罗利监管创新中心（DB）。Flotte 博士的联系方式为 terry.flotte@umassmed.edu。
新闻稿dupixent SBLA接受了FDA优先审查的靶向治疗，以对大胆的pemphigoid
•如果获得批准，dupixent将是美国第一个也是唯一的有针对性药物治疗BP的药物； FDA decision expected by June 20, 2025 • Priority review granted based on positive pivotal results demonstrating significant improvements in sustained disease remission with Dupixent compared to placebo • BP is a chronic, debilitating and relapsing skin disease with underlying type 2 inflammation characterized by intense itch and blisters, reddening of the skin and painful lesions Paris and Tarrytown, NY, February 18, 2025.美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查Dupixent（Dupilumab）的补充生物制品申请（SBLA），以用大胆的Pemphigoid（BP）治疗成年人。SBLA受到一项关键研究的数据支持，该研究评估了106名中度至重度BP成年人的Dupixent的功效和安全性。与安慰剂相比，达到了主要终点，五倍的夫人患者可以增加持续的疾病缓解。持续的疾病缓解被定义为完全临床缓解，通过在第16周完成口服皮质类固醇（OCS）锥度（OCS）锥度（OCS OCT治疗，仅在36周治疗期间不复发且无需救援治疗）而无需复发治疗。这项研究还表明，与安慰剂相比，偶像可显着降低疾病的严重程度，瘙痒和OCS的使用。不良事件更常见（至少3例患者）包括外周水肿，腹痛，背痛，视力模糊，高血压，哮喘，结膜炎，便秘，上呼吸道，上呼吸道感染，肢体感染，LIMB损伤和失眠症。关于dupixentbp是一种慢性，令人衰弱和复发性皮肤病，其潜在的2型炎症通常发生在老年人群中。它的特征是强烈的瘙痒和水泡，皮肤发红以及疼痛的病变。水泡和皮疹会在大部分身体上形成，并导致皮肤出血和外壳，从而导致患者更容易感染并影响其日常功能。美国大约有27,000名成年人生活在全身性皮质类固醇中无法控制的BP。优先审查授予寻求批准疗法的监管应用，这些疗法有可能在治疗，诊断或预防严重状况方面有显着改善。dupixent以前曾被FDA授予BP的孤儿药物名称，该药物适用于用于治疗美国少于20万人的稀有疾病的研究药物。dupixent在BP中的安全性和功效目前正在临床评估中，尚未由任何监管机构评估。
利用人类代理来提高人类机器互动的信心和可接受性
hal是一个多学科的开放访问档案，用于存款和传播科学研究文件，无论它们是否已发表。这些文件可能来自法国或国外的教学和研究机构，也可能来自公共或私人研究中心。
对患有1型糖尿病的儿童和青少年的简短接受和承诺疗法
在过去的几年中，放射性药物疗法已成为一种开创性的治疗方式，利用放射性核素的独特特性以高精度提供分子靶向疗法，并改善精确肿瘤学和个性化药物的景观。它的发展反映了数十年来核医学，化学和癌症生物学的进步。，直到最近，还没有确定的临床证据将其确定为治疗计划，很少有大量的随机对照临床研究。过去二十年来见证了范式的转变，并进行了三项成功的3阶段研究，阐明了放射性药物治疗。本文简要概述了当前活跃的第三阶段研究，以突出该临床领域的活力和希望以及正在处理的各种癌症。
意大利语的统一接受和使用技术问卷的理论：试点验证研究
在过去的几十年中，独自生活和需要护理的老年人数量增加了，科学研究越来越多地提供了证据，证明社会辅助机器人技术（SAR）可能在支持老年使用者方面成功应用。详细说明，SAR代表了一类技术设备，将社会互动与辅助技术相结合，以支持个人，尤其是老年人或需要在日常活动中辅助的个人。因此，最近的研究（Cavallo等，2018; Di Nuovo等，2016; Di Nuovo等，2018; Olaronke et al。，2017）表明，SAR可以成功地在医疗保健环境中使用，因为它们能够提供适应能力的社交技能的个性化治疗。另一项研究（Van Dam等人，2022年）对使用SAR在增加执行功能障碍者在残疾护理中的独立性方面表现出令人鼓舞的结果。
可接受使用政策
日期 版本 变更原因 2004/1/13 1.0 初始政策 2004/4/5 2.0 版权和知识产权编辑 2009/4/5 3.0 扩大范围，包含多媒体和移动设备 2013/1/9 4.0 添加章节：安全、隐私和公共记录、社交媒体、政策修订。澄清章节：简要政策摘要（替换理由或目的）、适用性/资格、授权访问、资产和信息保护、恶意软件预防、骚扰和其他禁止活动，并包括首席信息安全官的角色 2015/2/17 5.0 添加：保护部门帐户并要求学生工人使用 SE 帐户访问校园网络上的文件和文件夹。 2016 年 3 月 10 日 6.0 纳入组织变革 2024 年 1 月 30 日 7.0 更新政策以纳入技术环境和额外安全控制的变化。
家庭忽视对自闭症儿童接受度的影响：教师的观点
自闭症被认为是一种疾病，其特征是社交沟通能力的质性障碍、刻板行为的存在和兴趣范围的受限，应尽早发现。2 因此，与疑似患有自闭症的儿童住在一起的人必须有足够的信息，才能敏感地感知到疑似的临床状况。一个没有被广泛探讨的方面是父母不在场的情况，这些孩子经常被拒绝，由其他家庭成员照顾，如祖父母、叔叔或其他接受他们非典型特征的人，无论是否有诊断。这个过程会进一步阻碍神经非典型个体（如自闭症患者）的社会环境发展。在这方面，更换照顾者造成的情绪不稳定是一个挑战，可以通过不足感和不安全感表现出来。因此，理想的情况是让负责孩子的新照顾者了解孩子和疾病的固有特征，以便他们促进一个安全、支持和理解的环境。1
