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World File Search System新疗法
雷特综合征科学会议：超越基因治疗。正在进行的临床试验和新疗法的开发雷特综合征：其他治疗方法
- 人们对基因治疗试验的结果特别感兴趣，因为这些结果看起来很有希望。但研究不能止步于此或只集中于此一条路线，还有许多问题需要解决而且需要的时间很长。继续并行探索不同的治疗方法至关重要。 AIRett 决定组织这次科学
新疗法显示出对致命神经疾病的有望：研究
最终，如果它证明了这一点，Agar表示，他希望它可以成为Biogen的Qalsody的共同治疗，Biogen的Qalsody是一种突破性的方案，该方案在2023年获得了食品药品监督管理局的加速认可，该疗法通过减少SOD1基因的数量来生产该人体产生的SOD1基因的数量。
第6届翻译肿瘤学癌症类器官作为可靠的疾病模型，以推动新疗法的临床发展罗马，Septemb肺癌：肺癌：
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三重抑制剂组合有望成为治疗侵袭性癌症的潜在新疗法
“这是一项多年来耐心而长期的合作工作，如今已趋于成熟。我们很高兴该平台是一项成功的投资，现在正在发挥其全部潜力。我要感谢参与的许多人，特别是负责 IDIBELL 小鼠实验室平台的 Juana Fernandez 博士，他是这一成功的关键。我还要感谢神经纤维瘤病研究基金会的持续支持，即使在困难时期，他们的宝贵和持续支持也使该平台得以开发，”该研究的资深作者之一 Lázaro 博士提到。
增强 Epstein Barr 病毒相关鼻咽癌 T 细胞免疫力的新疗法
肿瘤免疫疗法 - ImmunoPDT 和癌症免疫疗法部。F-59000 Lille, 法国；sarah.renaud@immune-insight.com (SR)；anthony.lefebvre@ibl.cnrs.fr (AL)；serge.mordon@inserm.fr (SM) 2 Immune insighT, Institut de Biologie de Lille, 59021 Lille France * 通信地址：olivier.morales@ibl.cnrs.fr (OM)；nadira.delhem@ibl.cnrs.fr (ND)；
orgavads：从头和颈部鳞状细胞癌中建立肿瘤器官，以评估其对创新疗法的反应
©作者2023。Open Access本文是根据Creative Commons Attribution 4.0 International许可获得许可的，该许可允许以任何媒介或格式使用，共享，适应，分发和复制，只要您对原始作者和来源提供适当的信誉，请提供与创意共享许可证的链接，并指出是否进行了更改。本文中的图像或其他第三方材料包含在文章的创意共享许可中，除非在信用额度中另有说明。如果本文的创意共享许可中未包含材料，并且您的预期用途不受法定法规的允许或超过允许的用途，则您需要直接从版权所有者那里获得许可。要查看此许可证的副本，请访问http：//创建ivecommons。org/licen ses/by/4。0/。Creative Commons公共领域奉献豁免（http：//创建ivecommons。Org/publi cdoma in/Zero/1。0/1。0/）适用于本文中提供的数据，除非在数据信用额度中另有说明。
血红蛋白疾病的创新疗法
-珠蛋白基因转移已被用作造血干细胞（HSC）基因治疗的范例，但遇到了重大困难，例如缺乏选择遗传校正的HSC的选择，需要对治疗基因的高级表达和细胞特异性转移的表达。It took more than 40 years for scientists and physicians to advance from the cloning of globin gene and discovering globin gene mutations to improving our understanding of the pathophysiological mechanisms involved, the detection of genetic modifiers, the development of animal models and gene transfer vectors, comprehensive animal testing, and demonstrations of phenotypic improvement in clinical trials, culminating in the authorization of the first gene therapy product for -2019年的地中海贫血。研究主要集中在慢病毒基因疗法媒介的发展上，表达了-珠蛋白基因的变体，或者最近针对的是靶向-蛋白抑制剂，其中一些人已经进入临床测试，并应很快将可用的治疗方法多样化并促进价格竞争。这些结果令人鼓舞，但我们尚未达到故事的结尾。正在开发新的分子和细胞工具，例如基因编辑或诱导多能干细胞的发展，预示了替代产物的出现，正在研究其效力和安全性。血红蛋白疾病构成了测试这些高级技术的利弊的重要模型，其中一些已经处于临床阶段。在这篇综述中，我们专注于高级产品的开发以及最新的技术创新，这些创新可能会在不久的将来进行临床试验，并为对这些严重条件的确定治愈提供了希望。
IIH Pressure - 一种治疗特发性颅内高压脑压升高的新疗法
简明英语摘要背景和研究目标特发性颅内高压 (IIH) 是一种原因不明的疾病。该疾病会导致脑压升高，并可能导致每日头痛和视力丧失，这可能是永久性的。脑压升高会挤压眼睛的神经（也称为视乳头水肿），这会影响视力并导致失明。超过 90% 的 IIH 患者超重，减肥是最有效的治疗方法。目前，其他 IIH 治疗方法几乎没有证据支持其使用，而且一般很少有治疗方法可以治疗脑压升高。肠道神经肽是一组由肠道释放的激素，在中枢神经系统中具有特定作用。GLP-1 是一种已知在肾脏中具有降低血压作用的激素。初步研究表明，这种机制与调节脑内液体分泌的机制相似。进一步的初步研究表明，GLP-1 可降低动物模型中的颅内压。GLP-1 药物目前用于治疗糖尿病和帮助减肥。本研究旨在调查 GLP-1 药物艾塞那肽对颅内压的影响，并评估五种常见药物对颅内压的影响。
整合基因组学凸显了针对胆囊癌肿瘤微环境的创新疗法的机会
Stephanie Roessler、Julien Edeline、Peter Schirmacher、Cédric Coulouarn。整合基因组学强调了针对胆囊癌肿瘤微环境的创新疗法的机会。《肝脏病学杂志》，2021 年，74 (5)，第 1018-1020 页。�10.1016/j.jhep.2020.12.024�。�hal-03156698�
囊性纤维化肺病的新型抗炎方法：分子靶点的识别和创新疗法的设计
囊性纤维化 (CF) 是白种人中最常见的遗传性疾病，估计全世界有超过 70,000 人患有此病。严重且持续的支气管炎症和慢性细菌感染以及气道粘液阻塞是 CF 肺病的标志，并参与其进展。因此，抗炎疗法对于 CF 肺病尤其有意义。此外，对 CF 气道感染和炎症所涉及的分子机制的深入了解已导致开发出新的治疗方法，这些方法目前正在临床试验中进行评估。这些专门针对 CF 炎症的新策略旨在治疗不同的失调方面，例如氧化应激、细胞因子分泌和失调通路的靶向作用。在这篇综述中，我们总结了目前对导致 CF 肺部异常炎症的细胞和分子机制的理解，以及通过探索新的分子靶点和新的药物方法为 CF 患者提出的新的抗炎策略。