磨练和缩放:•可杠杆基础指示,扩张机会的广度•遗传学不仅能使候选人的永久涌入;不仅仅是替代疗法•对ASO和基因疗法平台的投资增加管道广度和流量
抗菌抗性(AMR)是一项关键的全球健康挑战,在本文文章中,我们研究了传统治疗方法的局限性和替代疗法的新兴作用。通过检查传统治疗失败的原因,包括单药一种酶方法的不足,AMR的复杂演变以及药物生物转化的影响,我们更好地了解了传统治疗原因的原因。此外,该评论讨论了几种替代疗法,包括基于RNA的治疗方法,适体,基于肽的疗法,噬菌体疗法和益生菌,讨论其应用,优势和局限性。此外,我们讨论了开发这些疗法的障碍,包括资金短缺,监管障碍和公众看法。这种全面的分析旨在洞悉AMR的未来,强调对创新策略和实用方法的需求。
摘要:agalsidase alfa作为Fabry病(FD)(FD)的临床使用自2001年以来已经扩散,并且已经收集了大量证明其有效性的证据。本评论介绍了已发表在文献中的agalsidase alfa获得的临床和实验室结果。agalsidase alfa输注减慢或停止肾脏损伤的进展,这是通过肾小球过滤率的年度下降或稳定而表达的;肾小球滤过率(斜率)的年度降低有时会降低到稳定为止。ert可防止或减少肥厚性心肌病的发生,或者如果已经存在,则随着时间的流逝而减慢增加。此外,关于神经系统表现,ERT改善了神经性疼痛和生活质量,最近的数据表明,它也可能阻止脑血管疾病的负担。除了ERT的临床益处外,还分析了关键主题,例如最合适的开始治疗时间和抗药物抗体(ADA)的作用。用agalsidase alfa治疗FD患者的治疗可大大改善其结局,并提高FD患者的生活质量。关键词:Fabry病,Agalsidase Alfa,酶替代疗法,Fabry治疗患者的临床结果
临床和生化研究表明,此类疗法可以提高血浆中的 alpha 1-PI 水平,并且肺上皮衬液中功能活性 alpha 1-PI 的水平也会相应提高。由于一些 alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症患者不会发展为肺气肿,因此只有有此类疾病证据的患者才应考虑使用 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)进行慢性替代疗法。具有 PiMZ 或 PiMS 表型的 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症患者似乎患肺气肿的风险很小,因此不应考虑此类治疗。目前还没有关于使用 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)对 alpha 1-抗胰蛋白酶缺乏症患者进行慢性替代疗法的长期效果的临床数据。迄今为止,只有成年受试者接受过 Alpha 1-蛋白酶抑制剂(人用)。
这是一种广泛存在的代谢紊乱,已成为全球面临的重大健康挑战。糖尿病的特征是因胰岛素分泌、胰岛素作用或两者兼有缺陷而导致的慢性高血糖,如果不及时治疗会导致严重的并发症。近年来,替代疗法,尤其是源自阿育吠陀和草药配方的替代疗法,由于其疗效好、价格低廉、与传统对抗疗法相比副作用小而备受关注。[2,9] 在印度,与糖尿病相关的死亡率很高,每年约有 100 万人死亡。全球患病率正在迅速上升,世界卫生组织 (WHO) 预测,到 2030 年,成人糖尿病病例将几乎翻一番。根据国际糖尿病联合会的数据,仅印度在 2017 年就有超过 7200 万例糖尿病患者,
临床和生化研究表明,通过此类疗法,可以提高血浆中的 alpha 1 -PI 水平,并且肺上皮衬液中功能活性的 alpha 1 -PI 水平也会相应增加。由于某些 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者不会发展为肺气肿,因此只有那些有此类疾病证据的患者才应考虑使用 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)进行慢性替代疗法。具有 PiMZ 或 PiMS 表型的 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者不应考虑接受此类治疗,因为他们患肺气肿的风险似乎很小。目前尚无关于使用 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)对 alpha 1 -抗胰蛋白酶缺乏症患者进行慢性替代疗法所产生的长期效果的临床数据。迄今为止,只有成年受试者接受过 alpha 1 -蛋白酶抑制剂(人用)。
a和b显示了按收入水平快速CKD进展的调整后比值比;和C和D,根据收入水平启动KRT的调整危险比。y轴显示了优势比(a,b)和危害比(c,d)的对数尺度;圈子是点估计值;误差线表示95%顺式。收入十分位数为1表示最低,10表示最高。对年龄,性别,吸烟,体重指数,腰围,血红蛋白,收缩压,低密度脂蛋白胆固醇,高密度脂蛋白胆固醇,甘油三甘油三酸酯,血糖,血糖,尿酸,尿酸,尿酸,高血压,心血管疾病,癌症,蛋白质症,耐蛋白质症和耐受性。CKD表示慢性肾脏疾病; KRT,肾脏替代疗法。CKD表示慢性肾脏疾病; KRT,肾脏替代疗法。
如果不可能安全地撤回皮质类固醇,或使用替代疗法充分控制临床体征,我们建议在测试和解释结果之前尽可能多地减少剂量。还请参考我们有关在NextMunelaboratories.co.uk进行测试的最佳时机的指南注释。
特纳综合征是女性最常见的性染色体异常,大约有2,000例活产。它的主要特征是身材矮小和性腺功能障碍,通常导致延迟或不存在的青春期和不育。特纳综合征的早期诊断至关重要,因为它允许及时启动多学科管理计划,从而解决该病的身体和社会心理方面。生长激素疗法在改善受影响个体的身高预后,尤其是从小就开始时起着关键作用。此外,雌激素替代疗法对于启动继发性特征,维持子宫健康以及确保适当的骨矿化以防止骨质疏松症的发展至关重要。我们报告了一个10岁的女童,她的身材矮小,钩颈和间距广泛。在临床检查和评估后,患者表现出与特纳综合征一致的表型特征。通过核分型分析染色体分析证实了该诊断。 早期治疗干预,包括生长激素和计划的雌激素替代疗法,旨在优化生长和发育结果。 此案强调了早期识别和量身定制治疗方法在改善特纳综合症患者生活质量方面的重要性。通过核分型分析染色体分析证实了该诊断。早期治疗干预,包括生长激素和计划的雌激素替代疗法,旨在优化生长和发育结果。此案强调了早期识别和量身定制治疗方法在改善特纳综合症患者生活质量方面的重要性。
denali Therapeutics正在进行一项持续的DNL310(NCT04251026)的I/II期试验,这是一种旨在治疗猎人综合征的外围和中枢神经系统表现的酶替代疗法。该试验的初始数据证明了DNL310的安全性。DNL310(NCT05371613)的II/III期试验始于2022年,目前正在进行中。在这项试验中,6岁以下的患者被随机分配,以盲目的方式接受DNL310或IDURSULFase(Elaprase)2年。ELAPRASE是FDA批准的酶替代疗法,用于治疗猎人综合征已有15年以上。小脑膜不会穿过血脑屏障,因此不处理猎人综合征的中枢神经系统表现。dnl310是I2融合到Denali专有酶的运输载体,该酶经过精心设计,可通过受体介导的大脑跨脑胞菌病穿越血脑屏障。