硼替佐米作为单一疗法或与卵毛的脂质体阿霉素或地塞米松结合使用,用于治疗成年多发性多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者至少接受过1例先前的疗法,并且已经接受过或不适合hematopoietic hematopoietic actopoietic actopoietic actopoietic hematopoietic hematopoietic hematopoietic hematopoietic hematopoietic hematopoietic hemapoietic hemapoietic hematopoietic hematopoietic。bortezomib与Melphalan和泼尼松结合使用,用于治疗先前未经治疗的多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者不符合造血干细胞移植的高剂量化疗。bortezomib与地塞米松或地塞米松和丘里度胺结合使用,以诱导治疗先前未经治疗的多发性多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者有资格接受血液中性干细胞的高剂量化学疗法。bortezomib与利妥昔单抗,环磷酰胺,阿霉素和泼尼松的结合使用,可用于治疗先前未经治疗的地幔细胞淋巴瘤的成年患者,这些患者不适合出血性干细胞移植。
或其他可能抑制免疫反应的药物:高剂量皮质类固醇(即每天≥20毫克泼尼松或等效药物)、烷化剂、抗代谢物、移植相关的免疫抑制药物、归类为严重免疫抑制的癌症化疗药物、肿瘤坏死因子(TNF)阻滞剂或其他具有免疫抑制或免疫调节作用的生物制剂“
罗伯特(Robert),现年59岁,每四周每四个星期接受尼沃鲁马布作为辅助治疗,以降低他切除高风险黑色素瘤后复发的风险。几个月后,他经历了亚急性的劳累呼吸困难,他认为这是由于体重增加而引起的。随后,他发展出干咳嗽,并对COVID-19的阴性测试。在与他的全科医生(GP)的例行任命下,罗伯特提到了这些症状,GP要求进行胸部X射线检查和血液测试,这是不可变的。他的GP随后组织了胸部的计算机断层扫描,该扫描显示出轻度的双侧斑点浸润。罗伯特(Robert)的GP通知他的医学肿瘤学家,他安排罗伯特(Robert)以1 mg/kg/day的口服泼尼松龙开始,并通过肿瘤学部门的症状和紧急护理诊所进行定期评论。幸运的是,罗伯特的症状迅速在48小时内迅速改善,泼尼松龙在一个月内断奶。nivolumab停止了,罗伯特接受了监视。
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场,也不一定代表审查部门或办公室的最终立场。我们已向本咨询委员会提交了一份补充新药申请,申请将奥拉帕尼与阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙联合用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 患者,以获取委员会的见解和意见,背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题,而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成所有审查之前,FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。
大多数新诊断的 HL 患者都可以治愈。虽然治疗取决于 HL 的类型和患者的整体健康状况,但大多数接受 HL 治疗的患者都会接受某种形式的化疗,有时随后会接受放射治疗作为第一治疗。I 期或 II 期 HL 的标准一线(初始)化疗是 ABVD(阿霉素、博来霉素、长春花碱和达卡巴嗪),可联合或不联合放射治疗或其他药物。ABVE-PC(阿霉素、博来霉素、长春花碱、依托泊苷、泼尼松和环磷酰胺)化疗方案通常是高风险儿科患者的标准方案。对于病情更晚期的患者,可能会建议使用其他化疗方案(如 BEACOPP,其中包括博来霉素、依托泊苷、阿霉素、环磷酰胺、长春新碱、丙卡巴嗪和泼尼松)。抗体药物偶联物 brentuximab vedotin (Adcetris) 也可与阿霉素、长春花碱和达卡巴嗪 (A+AVD) 联合用于 III 期或 IV 期 cHL 的一线治疗。
Polatuzumab vedotin 属于一类称为抗体-药物偶联物的靶向药物。它专门针对癌细胞上的 CD79b 蛋白,阻止癌细胞生长。对于未经治疗的 DLBCL 患者,该药物与其他四种药物(利妥昔单抗、环磷酰胺、阿霉素和泼尼松)联合使用,以缓慢滴注的方式注入静脉(静脉内)。
在排除了许多其他慢性肠病原因之后,还达到了犬或猫炎性肠病(IBD)的诊断。犬IBD的预后很公平。在苏格兰的一项回顾性研究中,在免疫抑制治疗后,只有81只(26%)的IBD狗中只有21只(26%)狗完全缓解,而间歇性临床症状仍在40(50%)中,而10(13%)必须因难治性疾病而被安乐死。在一项对70只瑞士慢性肠道疾病的狗的前瞻性研究中,对治疗的反应甚至更糟,11/21只被诊断为IBD的狗(52%)对免疫抑制类固醇的剂量难治性。中的九个(82%的难治性狗或所有具有IBD的狗的42%)最终由于治疗失败而被安乐死。低血清白蛋白(<2 g/dL)和/或钴胺素浓度被证明是负预后因素。但是,美国最近的一项前瞻性研究报告说,在用泼尼松或泼尼松和甲硝唑的组合进行3周治疗后,IBD的狗的缓解率> 80%。在IBD的猫中,这种情况可能并不那么困难,在免疫抑制类固醇治疗后,据报道,成功率高达80%。然而,IBD和饮食淋巴瘤,肠间疾病或严重的肠炎是猫类物种面临兽医面临的挑战。演示文稿的目标
简介药物重新利用是一种有效的策略,可以以时间和成本效益的方式向市场运送药物。罕见疾病可以从这种策略中受益最大,因为它们通常是致命的,迅速进行的并且具有很高的未满足临床需求(1)。Duchenne肌肉营养不良症(DMD)是一种与这些标准相匹配的造成巨大疾病,使其成为药物再利用的良好候选者。在DMD中,由于最长的人类基因DMD突变,肌肉缺乏细胞骨架中的函数肌营养不良蛋白。这种缺乏导致肌肉脆弱性,失调的离子通道和复杂的病理生理学导致骨骼肌的长期变性(参见参考2)。心脏和平滑肌也受到影响,以及表达肌营养不良蛋白同工型(例如血管内皮,大脑)的其他组织类型,但程度较小。DMD患者依靠轮椅大约12年(3,4),并最终死于成年初期的心肺衰竭(约26岁)(4)。皮质类固醇(即,泼尼松/泼尼松[Pred],Deflazacort)已成为20年以上的标准护理药物治疗,将移动损失延迟了2 - 3年,并大大降低了脊柱纠正手术和机械通风和机械通风和机械性通风和Cardiomyopty(5)的要求(5)。但是,他们的长期使用与