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体内 RNAi：生物分布、递送和应用。
图 1：100% 人血清中未修饰和 siSTABLE v2 修饰 siRNA 的稳定性。未修饰 siRNA 几乎立即降解，而 siSTABLE siRNA 可保持完整性长达 5 天。
基因的非临床生物分布考虑因素...
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S12基因治疗产品的非临床生物分布考虑
国际对人类使用药品的技术要求协调委员会（ICH）的使命是在全球范围内实现更大的监管统一，以确保以最具资源效率的方式开发，有效和高质量的药物。通过协调世界各地的监管期望，ICH指南大大降低了重复的临床研究，防止了不必要的动物研究，标准化的安全报告和营销应用程序提交，并为全球药物开发和制造业质量以及患者可用的产品提供了许多其他改进。ich是一个共识驱动的过程，涉及监管机构和行业各方的技术专家，以详细的技术和科学的协调工作，导致ICH指南的制定。全球监管机构对基于共识的指南的一致采用的承诺对于实现对患者和行业的安全，有效和高质量药物的好处至关重要。作为ICH的创始监管成员，食品药品监督管理局（FDA）在每种ICH指南的制定中都起着重要作用，FDA随后采用和问题作为行业指导。
S12：基因治疗产品的非临床生物分布考虑因素
人用药品注册技术要求国际协调会 (ICH) 的使命是实现全球监管的更大协调，以确保以最节省资源的方式开发、注册和维护安全、有效和高质量的药品。通过协调世界各地区的监管期望，ICH 指南大大减少了重复的临床研究，避免了不必要的动物研究，标准化了安全报告和上市申请提交，并促进了全球药物开发和制造以及患者可用产品的质量的许多其他改进。ICH 是一个以共识为导向的过程，监管机构和行业各方的技术专家参与详细的技术和科学协调工作，最终制定出 ICH 指南。全球监管机构承诺一致采用这些基于共识的指南，对于实现安全、有效和高质量的药物对患者和行业的好处至关重要。作为 ICH 的创始监管成员之一，美国食品药品管理局 (FDA) 在每项 ICH 指南的制定中发挥着重要作用，这些指南随后被 FDA 采纳并发布作为行业指导。
ICH S12基因治疗产品的非临床生物分布考虑
预计该提案将解决什么问题/问题？ich Q9已为制药行业和监管机构提供了在其工作中运用质量风险管理（QRM）原则的共同框架。，尽管有将近15年的指南，但ICH Q9所设想的QRM的好处尚未完全实现。有迹象表明当前的QRM方法还没有足够的有效性，这也限制了其他ICH指南的价值实现，例如ICH Q8和Q10，这些准则期望基于科学和风险的方法。在监管机构和监管行业之间，关于QRM的ICH指南的解释尚不一致。对ICH Q9的修订将有助于提供一致性和清晰度，有助于改善质量制造。因此，它可能有助于减少短缺和/或召回的数量。
Fc 修饰和 IgG 亚类对 L1CAM 人源化抗体生物分布的影响
1 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心放射科；2 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心儿科；3 日本福冈九州大学医院临床和转化研究中心；4 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心分子药理学项目；5 纽约威尔康奈尔医学院药理学系；6 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心格斯特纳斯隆凯特琳生物医学科学研究生院；7 纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心、威尔康奈尔医学院和洛克菲勒大学比较病理学三机构实验室；8 纽约威尔康奈尔医学院放射科；和 9 放射化学和分子成像探针核心，纪念斯隆凯特琳癌症中心，纽约，纽约
单细胞ICP-MS的性能用于与细菌的银相互作用的定量生物分布研究
当电感耦合等离子体质谱法（ICP- MS）以单个颗粒模式进行以分析生物颗粒，例如细胞，细菌，微藻或酵母等生物颗粒时，可以获得单个生物颗粒的元素信息，这是众所周知的为单个细胞（SC）ICP-MS。 6个SC-ICP-MS可用于量化单个生物颗粒中的两个内源元素，以及分离元素和纳米颗粒的吸收和生物蓄积。SC-ICP-MS能够提供有关每个细胞元素质量的信息，细胞群中的质量分布以及包含特定元素的细胞的浓度。5,6从概念上讲，ICP-MS的单个粒子和单细胞分析基于相同的基本面，因此与SP-ICP-MS相关的大多数概念和程序可以直接应用于SC-
评估非人类灵长类动物的新型AAV CAPSID具有广泛的中枢神经系统和外围生物分布
与腺相关病毒（AAV）已成为神经基因治疗的首选递送载体，因为它们的安全性良好，并且在有丝分裂后细胞中转基因表达的寿命。然而，由于自然发生的AAV无法广泛传递人脑，因此基于AAV的基因疗法的临床翻译受到限制。我们在这里报告了一种新型病毒AAV.GMU1的开发，与CNS-Tropic AAVRH10相比，非人类灵长类动物中枢神经系统（CNS）的转基因表达改善。
评估人类未成熟牙髓干细胞（Nestacell®）通过静脉内给药的生物分布：一种非临床研究
我们使用专门的DP外植物方法成功地掌握了DPSC的分离，从而通过连续的DP机械转移来促进细胞增殖，从而产生了人类未成熟的牙髓基质/干细胞（HIDPSC）[8,11]。我们的发现支持了这一独特的成年MSC子集的潜力，该子集是从六到十二岁的儿童的落叶牙中分离出来的，作为治疗神经退行性疾病的有希望的候选者[2,8,10,12-15]。This promise stems from their ectomesenchymal origin (neural crest), which inherently triggers hIDPSCs to produce and release various neural factors, including nestin (a marker of neural stem/progenitor cells) [16,17] and high level of brain- derived neurotrophic factor (BDNF, which is depleted in patients with Huntington's disease – HD) [3,11,18].尽管观察到来自各种组织和HIDPSC的MSC之间的差异，但它们明确地符合国际细胞治疗学会定义多能MSC的所有标准[19,20]。