1,巴勒莫大学手术,肿瘤学和口腔科学系,意大利90127; campisi@odonto.unipa.it(g.c. ); odifede@odonto.unipa.it(o.d.f. ); antonio.locasto@unipa.it(a.l.c. ); panzarella@odonto.unipa.it(v.p。) 2 IAC-ONJ(意大利盟军ONJ委员会),意大利90100 Piazza Marina的临时主席; francesco.bertoldo@univr.it(f.b。 ); giordanabettini@gmail.com(G.B. ); fusco.dott.vittorio@gmail.com(v.f. ); paolo.vescovi@unipr.it(p.v. ); claudio.marchetti@unibo.it(c.m. ); alberto.bedogni@unipd.it(A.B。) 3生物医学和牙科科学系与形态功能成像,墨西拿大学,意大利98124; antoniam@hotmail.it(a.m.); oterig@unime.it(g.o。) 4维罗纳大学医学系,意大利维罗纳大学37134 5号区域预防,诊断和治疗与辐射与放射相关的骨疾病的骨骼疾病,帕多瓦大学,帕多瓦大学35128 Padova,意大利6号帕德瓦大学6医学,外科和健康科学系,Trieste,Trieste,34129 Triesty,Iteste,Iterse,Iteste,Iteste; M.Biasotto@fmc.units.it 7坎帕尼亚大学医学,外科和牙科专业系“ Luigi Vanvitelli”,意大利80138 NAPLES; giuseppe.colella@unicampania.it 8手术,牙科和形态学系与移植手术,肿瘤学和再生医学相关性,摩德纳大学和雷吉奥·埃米利亚大学,意大利41125 Modena; ugo.consolo@unimore.it 9 Bari Aldo Moro大学跨学科医学系,意大利Bari 70124;教授gfavia@gmail.com 10 Azienda ospedaliera ss。1,巴勒莫大学手术,肿瘤学和口腔科学系,意大利90127; campisi@odonto.unipa.it(g.c.); odifede@odonto.unipa.it(o.d.f.); antonio.locasto@unipa.it(a.l.c.); panzarella@odonto.unipa.it(v.p。)2 IAC-ONJ(意大利盟军ONJ委员会),意大利90100 Piazza Marina的临时主席; francesco.bertoldo@univr.it(f.b。 ); giordanabettini@gmail.com(G.B. ); fusco.dott.vittorio@gmail.com(v.f. ); paolo.vescovi@unipr.it(p.v. ); claudio.marchetti@unibo.it(c.m. ); alberto.bedogni@unipd.it(A.B。) 3生物医学和牙科科学系与形态功能成像,墨西拿大学,意大利98124; antoniam@hotmail.it(a.m.); oterig@unime.it(g.o。) 4维罗纳大学医学系,意大利维罗纳大学37134 5号区域预防,诊断和治疗与辐射与放射相关的骨疾病的骨骼疾病,帕多瓦大学,帕多瓦大学35128 Padova,意大利6号帕德瓦大学6医学,外科和健康科学系,Trieste,Trieste,34129 Triesty,Iteste,Iterse,Iteste,Iteste; M.Biasotto@fmc.units.it 7坎帕尼亚大学医学,外科和牙科专业系“ Luigi Vanvitelli”,意大利80138 NAPLES; giuseppe.colella@unicampania.it 8手术,牙科和形态学系与移植手术,肿瘤学和再生医学相关性,摩德纳大学和雷吉奥·埃米利亚大学,意大利41125 Modena; ugo.consolo@unimore.it 9 Bari Aldo Moro大学跨学科医学系,意大利Bari 70124;教授gfavia@gmail.com 10 Azienda ospedaliera ss。2 IAC-ONJ(意大利盟军ONJ委员会),意大利90100 Piazza Marina的临时主席; francesco.bertoldo@univr.it(f.b。); giordanabettini@gmail.com(G.B.); fusco.dott.vittorio@gmail.com(v.f.); paolo.vescovi@unipr.it(p.v.); claudio.marchetti@unibo.it(c.m.); alberto.bedogni@unipd.it(A.B。)3生物医学和牙科科学系与形态功能成像,墨西拿大学,意大利98124; antoniam@hotmail.it(a.m.); oterig@unime.it(g.o。)4维罗纳大学医学系,意大利维罗纳大学37134 5号区域预防,诊断和治疗与辐射与放射相关的骨疾病的骨骼疾病,帕多瓦大学,帕多瓦大学35128 Padova,意大利6号帕德瓦大学6医学,外科和健康科学系,Trieste,Trieste,34129 Triesty,Iteste,Iterse,Iteste,Iteste; M.Biasotto@fmc.units.it 7坎帕尼亚大学医学,外科和牙科专业系“ Luigi Vanvitelli”,意大利80138 NAPLES; giuseppe.colella@unicampania.it 8手术,牙科和形态学系与移植手术,肿瘤学和再生医学相关性,摩德纳大学和雷吉奥·埃米利亚大学,意大利41125 Modena; ugo.consolo@unimore.it 9 Bari Aldo Moro大学跨学科医学系,意大利Bari 70124;教授gfavia@gmail.com 10 Azienda ospedaliera ss。Antonio E Biagio E Cesare Arrigo,Azienda opedaliera nazionale ss。Antonio E Biagio E Cesare Arrigo,15121年意大利亚历山德里亚11手术,医学和分子病理学系和重症监护医学,皮萨大学,意大利56126 PISA; mario.gabriele@med.unipi.it 12福吉亚大学临床与实验医学系,意大利71121 Foggia; lorenzo.lomuzio@unifg.it 13临床专业和牙科科学系,马尔凯理工大学,意大利60126; marcomascitti86@hotmail.it(M.M. ); andrea.santarelli@sta效应。 marco.meleti@unipr.it 15神经科学系,繁殖和odontostomatomology Sciences,那不勒斯大学费德里科二世,80131年,意大利纳波利; mignogna@unina.it 16罗马萨皮恩扎大学口腔和颌面科学系,意大利罗马00161; umberto.romeo@uniroma1.it 17博洛尼亚大学生物医学和神经科学系,意大利博洛尼亚40125Antonio E Biagio E Cesare Arrigo,15121年意大利亚历山德里亚11手术,医学和分子病理学系和重症监护医学,皮萨大学,意大利56126 PISA; mario.gabriele@med.unipi.it 12福吉亚大学临床与实验医学系,意大利71121 Foggia; lorenzo.lomuzio@unifg.it 13临床专业和牙科科学系,马尔凯理工大学,意大利60126; marcomascitti86@hotmail.it(M.M.); andrea.santarelli@sta效应。 marco.meleti@unipr.it 15神经科学系,繁殖和odontostomatomology Sciences,那不勒斯大学费德里科二世,80131年,意大利纳波利; mignogna@unina.it 16罗马萨皮恩扎大学口腔和颌面科学系,意大利罗马00161; umberto.romeo@uniroma1.it 17博洛尼亚大学生物医学和神经科学系,意大利博洛尼亚40125
欧洲专家将在 11 月底举行的首届“Aeson® 欧洲用户大会”上分享经验 巴黎,2024 年 11 月 13 日 – 中欧时间上午 7:00 CARMAT(FR0010907956,ALCAR)是世界最先进全人工心脏的设计者和开发者,旨在为患有晚期双心室心力衰竭的人提供治疗替代方案(“公司”或“CARMAT”),介绍了 Aeson® 人工心脏在欧洲作为移植桥梁的应用情况。 欧洲越来越多地采用 Aeson® 作为移植桥梁解决方案 截至 2024 年 10 月底,已有 30 名患者在 Aeson® 人工心脏的支持下成功接受了心脏移植,证实了该设备能够为每位患者提供量身定制的生理支持,使他们能够在有人体移植物可用时以最佳身体状态接受心脏移植。在 7 个不同国家 1 进行的 30 例移植手术中(包括法国的 16 例和德国的 5 例),有 16 例是在 2024 年初之后进行的,这表明欧洲采用 Aeson® 作为移植前过渡解决方案的速度明显加快。这 30 名患者在移植前平均 156 天受益于 Aeson® 支持(记录的最长持续时间为 308 天)。提醒一下,Aeson® 人工心脏已获得 CE 标志,可用于“移植前过渡”适应症。因此,它可以在欧洲(以及其他认可 CE 标志的国家)上市,更具体地说,适用于患有终末期双心室心力衰竭(Intermacs 1-4 级)的患者,他们无法从最大程度的药物治疗或左心室辅助装置 (LVAD) 中受益,并且很可能在植入后 180 天内接受心脏移植。医学界对 Aeson® 表现出浓厚兴趣
欢快地,欢快地 即将展开的同性婚姻投票大战继续获得当地两派的资金支持。最新向禁止同性婚姻措施运动捐款的是 Lakeside 的“Adamo Construction Management”,捐款 10,000 美元。另一方面,Center Advocacy Project Issues PAC 向洛杉矶的反对该提案的运动委员会 Equal-ity for All 捐赠了 100,000 美元。Center Advocacy 组织是 Hillcrest 的 LGBT 社区中心的政治衍生组织。…《联合论坛报》老板 David Copley 向加州大学洛杉矶分校捐赠 600 万美元,以他的名义建立一家电影服装学院,这让一些当地慈善机构感到不安。《联合论坛报》报道称,这笔钱来自海伦·K 和詹姆斯·S·科普利基金会,讽刺的是,该基金会的起源可以追溯到 20 世纪 30 年代由《联合论坛报》出版商 Ira Copley 为贫困儿童设立的鞋基金。他是 Jim Copley 的父亲,Jim Copley 于 1965 年收养了 David。科普利基金会长期以来一直是当地事业的主要资金来源,这些事业对这笔钱虎视眈眈。该基金会于去年 11 月提交的 2006 年财务披露声明显示,在 2006 年全年,该基金会捐赠总额高达 1,729,730 美元。最大的两笔捐款分别是夏普医疗基金会(夏普医院是科普利接受心脏移植手术的地方)和拉霍亚剧院的 50 万美元。两笔款项都是多年期承诺的部分付款。剧院在 2005 年共收到 150 万美元;到 2015 年底,夏普将收到总计 500 万美元。当地的罗马天主教教区也承诺获得 200 万美元,还有 120 万美元尚未支付,“取决于建设阶段”。
> 在原始文章 [1] ( ➜ ) 发表仅仅 10 年后,基因组编辑就成为多种人类疾病治疗的基础,即将获得监管机构的批准,而基因组编辑海啸才刚刚开始:在 Pubmed 上搜索“基因编辑人体临床试验”一词,截至 2023 年 5 月底可找到 332 篇文章,在 Clinicaltrial.gov 上可找到 91 项试验,而 2021 年 10 月只有 25 项 1 。因此,基因组编辑将满足常见遗传疾病(如镰状细胞病和β地中海贫血 [2] ( ➜ ))和较罕见疾病(如转甲状腺素蛋白淀粉样变性)的需求。它还将通过促进 CAR-T 细胞(嵌合抗原受体 T 细胞)的生产来加强癌症免疫疗法。随着首例转基因猪心脏人体移植手术的完成,异种移植领域已开始复苏。我们从一开始就注意到,治疗是并且将基于多种方法:体外或体内基因组编辑、使用 Cas9 的基因无效化、使用碱基编辑或主要编辑进行不切割的校正。一朵非凡的花朵,值得更加细致的关注。让我们先来概述一下已经上市或即将上市的治疗方法。 2023年4月,Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics向美国监管机构美国食品药品监督管理局(FDA)提交了申请,授权其基于CRISPR-Cas9技术的镰状细胞病和β地中海贫血的体外治疗,其野蛮名称为exagamglogene autotem-cel(“Exa-cel”)。这些疾病是由血红蛋白b亚基的突变引起的,血红蛋白b亚基使红细胞能够携带氧气。与β地中海贫血相关的突变导致血红蛋白的缺失。在镰状细胞病或镰状细胞性贫血中,这种突变会导致红细胞聚集在一起,造成痛苦的血管闭塞危机和溶血,从而导致多器官受累的慢性贫血。这两种情况下的风险都是致命的,患者必须定期输血。 Exa-cel 切割 BCL11A 基因(一种胎儿血红蛋白基因表达的抑制因子)的 DNA,以使其沉默 [3]。这种切割是在患者体内取出的造血干细胞中进行的,重新注入的干细胞产生的红细胞将产生足以弥补缺失的胎儿血红蛋白
概述 OPTN 董事会每三年通过一项新的战略计划,以指导 OPTN 及其委员会的工作。战略计划在设定高层社区目标和允许委员会灵活设计具体政策项目之间保持平衡。2021-24 年的拟议计划围绕四个主要目标制定。最重要的是目标 1:增加移植数量。其他三个目标是提供移植机会的公平性、促进活体捐献者和移植接受者的安全以及改善候补候选人、活体捐献者和移植接受者的结果。2021-2024 年的拟议目标与当前战略计划中的高层目标相似,但有一个方面不同。当前战略计划包括一个提高系统效率的高层目标。关于拟议战略计划的讨论表明,人们强烈倾向于使系统更高效的项目——目的是促进更多的移植。因此,符合该标准的举措,即移植服务的效率,现已纳入目标 1:增加移植数量。目标 1 包括继续努力改进绩效指标,从一两个指标转向更全面的仪表板方法。它还包括提高利用率和提高系统效率的工具。它还呼吁 OPTN 探索增加 DCD 器官移植使用的方法,并审查政策以确定是否需要进行任何更改以促进新兴器官灌注技术。目标 2,公平,包括努力更好地定义多器官移植的要求,继续发展持续分配政策制定方法,并确保 OPTN 董事会和委员会决策者的多样性。目标 3,成果,包括数据工具,以便更好地了解器官提供、活体捐赠和移植结果。传统上,目标 3 和 4(安全性和成果)之间的区别在于时间。安全事件是短期移植手术问题,成果是指长期、移植后移植物和患者存活率。目标 4,安全,包括教育和协作努力,以在社区内分享专业知识,从而改善安全实践。拟议的战略计划为四个战略目标中的每一个设定了分配委员会资源的目标,这些目标并不相等。该计划建议将委员会所有时间和规划工作的一半用于增加移植数量的项目。该计划建议将 30% 分配给公平项目,15% 分配给成果项目,5% 分配给安全项目。
紧急工作组已设定了一个宏伟目标,即在 2026 年完成 60,000 例移植手术。为支持实现这一宏伟目标,工作组评估了可能对利用率和效率造成障碍的 OPTN 政策和章程。MPSC 对移植后移植物存活率的审查被确定为一个潜在障碍,因为人们认为 MPSC 对移植项目进行移植后移植物存活率审查的可能性会导致规避风险的行为。MPSC 不支持暂停对所有移植后结果的审查,理由是担心患者安全以及患者和公众的看法,并认识到 MPSC 对项目的审查可以推动积极的变化,从而增加对项目的机构支持。讨论了潜在的替代方案,包括考虑更改审查的标记阈值、风险调整模型改进和额外的教育工作。1 OPTN 执行委员会要求 MPSC 考虑调整移植后结果指标标记阈值,从而通过标记更少的项目来消除增加移植的障碍。 OPTN 执行委员会要求 MPSC 还考虑调整要约接受标记阈值,以涵盖更多项目,从而为移植项目接受更多器官创造更强的激励。MPSC 建议将成人移植接受者 90 天移植物存活率和 1 年(以 90 天移植物存活率为条件)的标记阈值从移植项目风险比大于 1.75(比预期高 75%)的 50% 概率更改为移植项目风险比大于 2.25(比预期高 125%)的 50% 概率。对于移植后移植物存活率指标,1.0 风险比表示移植项目在考虑到捐赠者和接受者特征的情况下表现符合预期,而更高的风险比表示项目表现比预期差。MPSC 指出,2.25 风险比的阈值将继续识别最需要改进的移植项目,并且大多数严重的患者安全问题都是通过其他监测活动发现的。这一阈值变化应能减少移植项目对 MPSC 潜在绩效监控的担忧,并鼓励移植项目接受和移植更复杂的供体器官,从而让更多候选人更快地接受移植。MPSC 决定不改变录取率标记阈值,因为自 2023 年 7 月实施该指标以来,还没有足够的时间来评估移植项目对录取率的审查效果,也为进一步开发适用于所有器官的强大多标准录取过滤器提供了机会。
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