› Immune Thrombocytopenia (ITP), or › Human Immunodeficiency Virus (HIV)-Infected Infants and Children to Prevent Recurrent Infections, or › Guillain Barre Syndrome, or › Multiple Sclerosis (MS), Acute Severe Exacerbation or Relapses, or › Autoimmune Mucocutaneous Blistering Diseases (Pemphigus Vulgaris, Pemphigus叶子,大肠spemphigoid,粘膜刺激器[cacatricial -pemphigoid]和表皮分解脂肪bulosiakisita)或›慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)或多层肌酸酯(Motile)或Motor› Motor›皮肌炎或多聚肌炎,或›肌无力重症肌炎,或› Lambert-eaton肌无力综合征(LEMS)或›自身免疫性溶血性贫血,或›僵硬的人综合征(Moersch-Woltman综合征)(Moersch-Woltman综合征),或•先前使用•持续治疗或持续治疗的历史。
1利兹风湿病研究所,利兹大学,英国利兹大学2 NIHR LEEDS生物医学研究中心,利兹教学医院NHS Trust,NHS NHS Trust,英国利兹,英国3号。英国Thames 5 Norwich练习,英国诺里奇6号卫生中心6风湿病学系,Stockport NHS基金会信托基金会,英国Stockport,英国Stockport 7 Powys教学委员会,英国Brecon,Brecon Bronllys医院8 Norwich医学院,East Anglia,East Anglia,UK 9 Norwich,UK 9 Norwich,UK 9 Norwich,PMRGCAUK,PMRGCAUK,PMRGCAUK,PMRGCAUK,INSPRAIMS NOSSES,普通医院,及其流动性疾病。风湿病学,诺森比亚医疗保健NHS基金会信托基金会,纽卡斯尔,英国泰恩河12号伦敦国王学院和盖伊和盖伊和圣托马斯宠物中心诺福克和诺里奇大学医院NHS基金会信托基金会的风湿病学系,英国诺里奇,与:Max Yates,Norwich医学院,Bob Chambion Research and Education Building,第2楼,East Anglia大学,诺里奇NR4 NR4 7UQ,英国。电子邮件:m.yates@uea.ac.uk电子邮件:m.yates@uea.ac.uk
一名 58 岁女性,有 10 年稳定性 RA 病史,每日服用来氟米特 (20 mg) 治疗,出现左腰椎、臀部和腿部疼痛,持续一个月,并在过去十天内恶化。患者自诉近期无疾病、受伤或旅行史,也没有肌炎家族史。她的 RA 病情稳定,无明显关节肿胀或疼痛。体格检查时,发现左髂和腰部有压痛,可触及皮下肿块,左下肢活动受限。实验室检查显示炎症标志物升高,包括 CRP(172.6 mg/ L)、血清淀粉样蛋白 A(>320.0 mg/L)、丙氨酸氨基转移酶(60 U/L)、天冬氨酸氨基转移酶(115 U/L)、CK(2408 U/L)和乳酸脱氢酶(428 U/L)。抗核抗体、抗中性粒细胞胞浆抗体、抗肌炎谱抗体、结核感染T细胞、肿瘤标志物等检查均为阴性。磁共振成像(MRI)显示左侧髂腰肌、腰大肌、竖脊肌弥漫性肿胀,怀疑感染(图1)。超声引导下穿刺活检显示横纹肌局部成纤维细胞增生及炎性细胞浸润(图2)。初始治疗使用左旋沙星和塞来昔布无效,进一步使用头孢曲松和莫西沙星治疗也无效,并伴有反复低烧。风湿病科会诊提示可能为RA相关肌炎。静脉注射甲基强的松龙(每日 40 毫克)治疗可显著改善疼痛和发烧,并降低炎症标志物。然而,患者不愿继续接受类固醇治疗,并被转至传染病科。在另一家医院的重新评估和肌肉活检显示胶原纤维增生和慢性
本指南的目的是协助赞助商在整个疾病范围内治疗医疗产品(即人类药物和治疗生物学产品)的临床开发(即人类药物和治疗生物产品)。此更新的指导是FDA与各自疾病领域的疾病特定社区首次合作的结果。FDA邀请Duchenne社区(包括患者,父母和护理人员,临床医生,学术专家和行业)开发了FDA对良好指导实践规定的解释所提供的早期版本。收到2014年6月25日指南的第一次迭代后,FDA开了案卷并与DMD社区和其他专家举行了进一步的会议,从而根据2015年6月发布的监管和法定要求和其他公开数据进行了修订(请参阅2015年6月(请参阅请参阅参见) https://www.parentprojectmd.org/wp-content/uploads/2021/07/2014_community_guidance.pdf)。这些活动提供了动力,并为FDA奠定了基础,以开发自己对DMD和相关肌营养不良的行业的简化指南,这是特定稀有
这些还原版本的肌营养不良蛋白的共同点是删除了亲本蛋白的中心杆状区域和 C 末端结构域,而保留了蛋白质的基本功能结构域,特别是富含半胱氨酸 (CR) 的结构域。
椎间盘炎 (SD) 通常是一个或多个椎体(骨髓炎、脊椎炎)、椎间盘(椎间盘炎)和椎旁软组织的感染性炎症。1 从病因上讲,SD 可由细菌化脓性引起,由结核病或真菌肉芽肿性引起,或由寄生虫(例如包虫)引起。1 最常见的传染性病原体是金黄色葡萄球菌(90% 的病例)和链球菌。2 在大多数情况下,病原体通过血源性播散到达椎体前部。2 较少见的是,播散是通过持续性播散(例如从椎旁脓肿)或通过手术、腰椎穿刺或创伤直接接种而发生的。 2 导致 SD 发生的危险因素包括高龄、糖尿病、败血症、静脉注射药物滥用、静脉注射管污染、尿路感染、免疫缺陷、既往脊柱手术或创伤。3 SD 的患病率估计为每年 5 – 6/100,000。2
2024 年 11 月 20 日,欧洲中部时间上午 7:00 荷兰阿姆斯特丹 — argenx SE(泛欧交易所和纳斯达克股票代码:ARGX)是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司,今天宣布决定继续开发 efgartigimod 皮下注射 (SC)(efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc)用于正在进行的 ALKIVIA 第 2/3 期研究中的特发性炎症性肌病 (IIM 或肌炎) 成人患者,此前对该研究第 2 阶段部分的顶线数据进行了分析。ALKIVIA 将继续在研究中招募三种肌炎亚型中的每一种患者,包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。 “Efgartigimod SC 继续为患有慢性自身免疫性疾病的患者带来希望,”argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士、哲学博士表示。“特发性炎症性肌病是一种使人衰弱的疾病,可导致肌肉无力、影响多个器官,并严重影响患者的生活质量,包括发病率增加和早期死亡率。我们很高兴继续开发 efgartigimod SC 的所有三种亚型,这使我们能够探索这种精准疗法的广泛潜力,为那些目前类固醇、血浆衍生疗法和广泛免疫抑制剂等治疗方法仍未满足需求的患者提供帮助。我们感谢参与 ALKIVIA 研究的患者和研究人员,并希望尽快将 efgartigimod 带给肌炎患者。”决定继续对三种肌炎亚型中的每一种进行 efgartigimod SC 的临床开发,这一决定得到了无缝 2/3 期 ALKIVIA 研究的第 2 期部分的疗效和安全性结果的支持。总体而言,该研究达到了其主要终点,在第 24 周显示平均总改善评分 (TIS) 具有统计学意义的治疗效果,并且与安慰剂相比,efgartigimod SC 在 TIS 的所有六个核心指标上均有改善。观察到的安全性和耐受性特征与其他临床试验中显示的结果一致。 ALKIVIA 研究设计 ALKIVIA 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的 2/3 期研究,旨在研究 efgartigimod SC 治疗三种亚型特发性炎症性肌病(IIM 或肌炎),包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。ALKIVIA 研究将总共招募 240 名患者,分两个阶段进行,前 90 名患者完成研究后,将对临床试验的 2 期部分进行分析,如果在第 2 期部分观察到信号,则进行第 3 期部分。主要终点是治疗期结束时(第 2 阶段 24 周,第 3 阶段 52 周)所有接受治疗的患者(IMNM、ASyS、DM)与安慰剂组相比的平均总改善评分 (TIS)。关键次要终点包括治疗结束时的反应率
简介................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................. 2
放线菌Odontolyticus(AO),聚集的放线菌ceTemcetemComitans(AA),弯曲杆菌薄(CG),弯曲杆菌矫正(CR),弯曲杆菌表演(CS),Fusobacterium cobacterium nucLeatum nucleatum(FN),Sp。 div>naviforme,fusobacterium nucleatum(fn)sp。 div>核,镰刀菌核(Fn)sp。 div>多晶,烟杆菌(FP),流感嗜血杆菌(HI),螺旋杆菌(PM),Prevotella(P),卟啉单胞菌(P),Pseudomonas aeraiosa(Pa),aphoccus anaerobius(saphyloccus anaocius othoccus andyoccus anaoccus andyoccus anaoccus andyoccus)溶血症(SK),链球菌(SI),轻度链球菌(SM),Tannerella(TF),Terry(TD),Treponema Socranskii(TS),Veillonella(vp) div) div>