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World File Search System血栓性
情感的疗法：更新2023
肾脏病，透析和肾脏移植部；法国淀粉样蛋白病的参考中心和其他单克隆IG沉积物，大学医院，POITIERS，法国单克隆肾上腺病具有肾脏意义（MGRS）是指由分泌的Monoclonal Ig（Migig（Migig）引起的肾脏疾病的小型B-cell Clone的关联，肾脏不适的肾脏疾病与肾脏差异有关。肿瘤负担的肾脏病变受肿瘤负担的独立，受MIG的物理化学特征的约束，涉及直接（MIG沉积或沉淀）或间接（自身抗体活性，补体活化激活）机制。与MGRS相关的肾脏疾病的频谱广泛，涵盖了拟南芥疾病（Fanconi综合征，晶体储存组织细胞增多症）和肾小球疾病。后者根据肾小球沉积物的组成和超结构外观分为三类：1）肾小球病（GP），带有有组织的MIG沉积物（免疫球蛋白[AL和AH}溶质膜[Al and ah} 8oloidisis [Al and ah} 8oloilidisis，Cyoglobobulobulic ogglobulic gp，Cyroglobulic GP，Immunotactactoid Gp，Light Chapoid Gp，Light Chandelline Cyry）Cyry）compy-Cyry）pody pody pody; 2）具有非组织沉积物的GP（单克隆IG沉积疾病[LCDD，HCDD，LHCDD]，带有MIG沉积物[PGNMID]的增殖性肾小球肾炎[PGNMID]）； 3）无IG沉积的GP（与MIG相关的C3GP和血栓性微血管病）。通过分析肾脏症状，尤其是蛋白尿，以及存在暗示性的肾上腺外表现，提出了每种特有MGRS相关的肾脏疾病的诊断。在大多数情况下，需要进行轻度，免疫荧光和电子显微镜研究，有时需要通过细胞瘤分析完成，在大多数情况下进行诊断确认是需要进行的。有必要识别和定量致病性MIG（SPEP，UPEP，血清和尿液免疫固定，无血清光链）的详细血液学检查，并用于表征下面的克隆（骨髓流式细胞仪，细胞遗传学）。敏感技术，例如基于RNA的Ig库测序，可能可用于检测微妙的克隆。早期诊断和通过以克隆为目标的化学疗法快速实现深血液学反应是影响长期肾脏和患者结局的主要因素。对浆细胞克隆的处理主要依赖于硼酸和基于抗CD38单克隆抗体的方案，这些方案不需要剂量适应，并且在肾脏损害患者中具有有利的疗效/毒性比。肾移植是选定的终末期肾脏疾病患者的宝贵选择，如果在手术之前已经实现了深层稳定的血液学反应（≥VGPR）。
抗凝药物：了解其机制和临床应用
抗凝药物在预防和治疗血栓性疾病中起着至关重要的作用，这些疾病与血液凝结过多有关。这些药物通过抑制凝血级联反应的各种成分而起作用，从而降低了血栓形成及其潜在并发症的风险。此摘要提供了抗凝药物的概述，包括其作用机理，治疗应用和该领域的新兴趋势。凝血级联反应由一系列复杂的酶促反应组成，最终导致纤维蛋白的形成，纤维蛋白是一种参与血凝块形成的关键蛋白。抗凝药物可以针对该级联的不同步骤，例如抑制凝血因子的合成或功能或预防血小板聚集。常用的抗凝药物包括肝素，维生素K拮抗剂（例如Warfarin），直接口服抗凝剂（DOAC）和抗血小板剂。肝素，无论是未分流和低分子量肝素，都通过增强蚂蚁凝血酶的活性，蚂蚁凝血酶是一种自然的抗凝蛋白，使凝血因子失活。它们被广泛用于预防和治疗静脉血栓栓塞和某些医疗程序。维生素K拮抗剂，例如WARFARIN，干扰维生素K依赖性凝血因子的合成，通常在诸如心房颤动和深静脉血栓形成等条件下为长期抗凝而开处方。DOAC提供了比传统抗凝剂的几个优点，例如可预测的药代动力学，较少的药物相互作用，并且不需要常规监测。直接口服抗凝剂（DOAC），包括直接凝血酶抑制剂（例如Dabigatran）和因子Xa抑制剂（例如Rivaroxaban，apixaban），直接靶向凝血级联反应中的特定因素。它们越来越多地用于各种适应症，包括预防静脉纤维化和治疗静脉血栓栓塞的卒中。除了既定的抗凝剂外，该领域的新兴趋势还包括开发新型抗凝药物和探索靶向疗法。正在调查的新药物包括因子XI抑制剂，旨在选择性地阻止凝血级联的特定步骤，从而有可能降低与广泛抗凝治疗相关的出血风险。有针对性的疗法涉及鉴定特定的生物标志物或遗传因素，以调整对个别患者的抗凝治疗，从而最大程度地提高功效并最大程度地减少不良反应。是预防和治疗血栓性疾病的重要治疗剂。他们通过各种机制发挥作用，靶向凝血级联的不同组成部分。抗凝治疗的演变的特征是开发具有提高功效和安全性概况的新药物，以及优化治疗结果的个性化方法。进一步的研究和临床研究对于继续前进抗凝治疗并改善血栓性疾病治疗的患者护理是必要的。
1补充附录。建议的评分...
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尖峰蛋白质致病性研究库
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补体 C5 抑制剂
• Piasky (crovalimab-akkz) • 依库珠单抗药物 (Soliris、Bkemv、Epysqli) • Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 依库珠单抗、ravulizumab 和 crovalimab 是单克隆抗体，可与补体蛋白 C5 结合并抑制其酶促裂解，从而防止形成终末补体复合物。Soliris 和 Ultomiris 获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 和全身性重症肌无力 (gMG)。Piasky (crovalimab-akkz) 仅获批用于治疗 PNH。Epysqli 是参考产品 Soliris 的生物仿制药。Bkemv 被指定为参考产品 Soliris 的可互换生物仿制药。这两种药物均已获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)：PNH 是一种罕见的获得性造血干细胞疾病，与多种非特异性临床特征有关，包括但不限于溶血性贫血、疲劳、平滑肌张力障碍和非典型静脉血栓形成。治疗方案有限，但可能包括使用治疗性抗凝、异基因造血细胞移植和/或补体抑制剂，具体取决于症状严重程度、溶血程度和血栓形成史。抗补体疗法用于减少血管内溶血、减少或消除输血需求并降低血栓形成风险。如果患者停止接受依库珠单抗、拉维珠单抗或克罗伐单抗治疗，且未改用其他 PNH 治疗，则应在停止治疗后分别密切监测患者至少 8 周、16 周或 20 周，以检测溶血情况。非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)：aHUS 是一种罕见的血液疾病，其特征是微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤。治疗方案有限，包括血浆疗法（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）、肾移植或补体抑制剂。依库珠单抗和拉维珠单抗对 aHUS 的疗效基于它们抑制补体介导的血栓性微血管病 (TMA) 并从而改善肾功能的能力。如果停药，停药后必须密切监测（例如：从停药的那一周开始定期进行实验室监测，包括全血细胞计数、外周涂片、乳酸脱氢酶、肾功能和尿蛋白，然后每周监测 4 周，每 2 周监测 1 个月，然后每月监测 3 个月，由治疗医生决定）。全身性重症肌无力 (gMG)：gMG 是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是波动性运动无力，导致呼吸困难、吞咽困难、复视、构音障碍和眼睑下垂。全身性重症肌无力通常由针对神经肌肉接头的 IgG 自身抗体介导。治疗策略包括对症治疗（使用抗胆碱酯酶药物，如吡啶斯的明）、使用类固醇或其他免疫抑制药物（如硫唑嘌呤、环孢菌素或甲氨蝶呤）的慢性免疫治疗、快速免疫治疗（使用血浆置换或静脉注射免疫球蛋白）和/或手术治疗。依库珠单抗和雷维珠单抗是阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱受体抗体引发的补体激活的免疫疗法。较新的疗法，包括 Vyvgart、Vyvgart Hytrulo 和 Rytiggo，通过与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合来减少自身抗体。美国重症肌无力基金会 (MGFA) 国际共识指南在 FcRn 抑制剂和 Ultomiris 获批之前发布，建议对在充分试用吡啶斯的明后仍未达到治疗目标的患者使用免疫抑制药物和/或皮质类固醇。指南指出，在其他免疫疗法试验失败后，可考虑使用 Soliris 治疗严重、难治性 MG。视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)：NMOSD 是一种严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，由免疫介导的脱髓鞘和轴突损伤引起，主要针对视神经和脊髓。这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，这些抗体是 NMOSD 的诊断标准之一。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致进行性视力障碍和瘫痪。治疗可能包括非说明书规定的免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、这种损伤是由抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体引发的，而这些抗体在 NMOSD 的诊断标准中被考虑在内。该疾病的特征是视神经炎或横贯性脊髓炎发作成群，发作间期部分恢复。反复发作可能导致视力逐渐受损和瘫痪。治疗可能包括标签外免疫抑制疗法，包括利妥昔单抗、
临床试验附录Q1 2021结果更新
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