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World File Search System衰弱的
引导全球基因组治疗公平性，扩大潜在变革性疗法的可及性，造福有需要的人，需要 g
2023 年 12 月，美国食品药品监督管理局和英国药品和保健产品管理局首次批准了镰状细胞病的基因组疗法。这项批准为患有这种使人衰弱的遗传病的人们带来了希望。然而，一些障碍可能会阻碍全球患者获得治疗，包括高昂的治疗费用、未成年人获得知情同意、公共卫生基础设施不足以及监管监督不足。这些障碍反映了全球卫生治理固有的结构性不平等，患者获得治疗往往取决于社会和制度安排。本文讨论了知情同意、治疗费用和患者获得治疗方面的担忧，并提出了相应的政策改革。我们认为，这些讨论应该在更广泛的全球背景下进行，考虑社会和制度结构、全球研究重点以及对健康公平的承诺。
Mediar Therapeutics与Lilly签订了全球许可协议，以促进一流的
BOSTON, Mass., (January 10, 2025) – Mediar Therapeutics, Inc. , a clinical stage biotechnology company advancing a portfolio of first-in-class therapies designed to halt fibrosis progression, announced a global licensing agreement with Eli Lilly and Company to advance MTX-463 into a Phase 2 clinical trial for idiopathic pulmonary fibrosis (IPF).MTX-463是一种一流的人IgG1抗体，旨在中和几种令人衰弱的疾病中的Wisp1介导的纤维化信号传导。最近在健康的志愿者中完成了1期研究，并显示MTX-463在所有测试剂量上都具有良好的耐受性和参与的WISP1。第2期IPF研究旨在评估患者的安全性，药代动力学和功效。该试验预计将在2025年上半年开始，并将由Mediar进行。第二阶段研究完成后，礼来公司将有权领导该计划的所有进一步临床开发和商业化。
2024 财年
我们的发明和市场开拓传统经久不衰，这在我们多元化的产品组合中可见一斑。脉冲场消融 (PFA) 就是明证，我们正处于医疗技术领域的黄金时期，新技术正在迅速改变疾病的治疗方式。电池技术、传感能力和多种设备连接能力的增强也取得了重大进展。我们正在应用这些发展成果来解决多种临床状况，从治疗糖尿病（闭环技术几乎模仿人类胰腺）到治疗帕金森病等使人衰弱的神经系统疾病（技术可以捕获有价值的数据和见解，以个性化治疗）。我们的第一个闭环脊髓刺激器正在改变我们治疗慢性疼痛的方式，它每秒自动感应和调整刺激 50 次，全天候运行，无需患者干预。感应和闭环技术正在成为基础。它正在重振市场，我们处于明显领先地位。
下一代罕见病药物政策
美国将罕见病定义为影响该国不到 20 万人的疾病或“没有合理预期”可以收回研发成本的疾病。1 罕见病的例子包括与基因有关的癌症、囊性纤维化和使人衰弱的儿科疾病，如戈谢病和脊髓性肌萎缩症。尽管每种罕见病的患者人数相对较少，但据估计，已知的罕见病有 7,000 种，每 10 个美国人中就有 1 个受到影响。2 研究表明，如果可用，罕见病的治疗方法平均比治疗更常见疾病的药物带来更大的健康益处。不幸的是，超过 90% 的罕见病仍然缺乏美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的任何针对特定疾病的治疗方法，许多罕见病领域的患者和家庭的未满足需求仍然非常高。3,4
数字碰撞。指挥官决定。以数字转换的年龄>中的命令和控制
运营的集成，协同，效率和速度从真正的战场的高质量数字代表中流动。实现这一愿景，挑战是人性化的挑战。数字C2不是灵丹妙药。数据环境可能持有无关或不准确的数据。数据质量和数据相关性的细微差别可能会使很难辨别什么是事实与评估的内容。人类的判断力和机器生成的见解仅与它们的使用方式一样有价值，因此可靠性和信任变得至关重要。C2输出可能会因真实活动的不准确或陌生的虚拟模型而偏向。误解了对数据流的出处或错误应用可能会造成令人衰弱的效果。进入C2节点的数据可能会淹没指挥官或人员，从而产生比清晰度更多的摩擦。虚拟数据的描绘将需要裁缝在风险最大的情况下非常相关。
三位一体三角洲-Redx Pharma
REDX Pharma的分化岩石抑制剂资产在治疗各种严重且可怕的纤维化条件方面具有很大的希望。因此，第二块岩石计划RXC008的I期试验的开始是重要的里程碑。RXC008的临床前数据是广泛的，如果在诊所中复制，则表明RXC008在治疗纤维化苯甲酸Crohs病的治疗中可能具有独特的作用，这是一种令人衰弱的疾病，需要重复的手术干预措施。同时，IPF的铅岩石资产zelasudil（特发性肺纤维化）的数据是REDX的关键催化剂，在H124期间仍将预期。REDX还继续在其管道中执行业务发展机会，与爵士队签署了第三笔交易；一旦RXC004数据在H124中获得，就可以将进一步的交易催化。我们更新的RNPV估值为3.86亿英镑，或每股99便士。
基孔肯雅病毒 VLP 疫苗：青少年和成人的 3 期试验
基孔肯雅病是由基孔肯雅病毒 (CHIKV) 引起的，通过受感染的蚊子叮咬传播给人类。急性 CHIKV 病的典型症状是使人衰弱的多关节痛，超过 90% 的病例都会出现这种症状。1 感染的其他急性临床表现包括高烧、皮疹、头痛、恶心、疲劳和肌痛。1,2,3,4 急性症状可能在感染后持续 1 至 2 周，并可能严重影响日常工作效率，主要是因为关节疼痛导致活动能力下降。在某些情况下，慢性症状会持续数月或数年，对生活质量产生重大影响。5,6 目前，一种减毒活疫苗已获准用于预防 18 岁及以上、接触 CHIKV 风险较高的个人的 CHIKV 疾病。7,8 目前尚无针对 18 岁以下青少年的上市疫苗。
主题：Donanemab-Azbt（Kisunla）静脉输注
阿尔茨海默氏病（AD）是一种逐步的，进行性痴呆症，通常在65岁及以上的患者中影响记忆和认知。其患病率估计为小于或等于65岁的患者的1-2％，并随着年龄的增长增加到85岁的患者的大约30-50％。AD发展的危险因素包括糖尿病，高血压，血脂异常，代谢综合征，肥胖，吸烟，脑血管损伤，女性性，AD的家族史以及APOE基因的Epsilon-4的存在。与AD一致的神经系统发现包括Tau蛋白和β-淀粉样斑块的神经原纤维缠结的存在。AD是一种使人衰弱的疾病，因为它最终会损害患者进行日常活动的能力并引起其他心理症状，包括但不限于焦虑，抑郁，混乱，躁动，妄想，妄想和幻觉。在60-69岁的诊断后，估计的中位生存期约为6.7岁。
弧：阿尔茨海默氏病的治疗中心。
随着世界人口的年龄，阿尔茨海默氏病（AD）有望达到流行水平。目前尚无治疗方法可以阻止这种使人衰弱的疾病。我们最近的发现，记忆基因弧调节与AD病理生理学相关的许多基因的表达为一种新的治疗方法奠定了阶段，这种方法并非基于迄今为止大多数研究的淀粉样假说在结构上基于结构上。神经元活性依赖性弧表达由包含两种酶的染色质调节复合物控制：TIP60和PHF8。在这里，我们表明针对这些蛋白质的小分子抑制了弧表达。这一发现为对抗阿尔茨海默氏病的新型治疗方法奠定了基础。靶向ARC开设了“多目标”疗法的新领域，旨在同时干预该疾病的多个方面。由于ARC在控制与AD中有关的多个基因和途径的表达中的作用，它可以用作治疗中心。
影响对带状疱疹疫苗接种政策的行动
带状疱疹，也称为带状疱疹，是一种特别令人衰弱的疫苗预防疾病（VPD），可显着影响一个人的功能和生活质量。超出了典型的皮疹，带状疱疹可能会引起痛苦。（2）毛刺后神经痛是持续数月和几年的最常见并发症。带状疱疹是由水痘带状疱疹病毒（VZV）的重新激活引起的，该病毒（VZV）也称为引起水痘的病毒。重新激活通常是由于免疫反应减弱而产生的几十年后。（3）有水痘的任何人都有经历带状疱疹的风险。（3）当前的数据表明，三分之一的成年人将在其一生中经历带状疱疹，大多数年龄超过50岁。（4）带状疱疹的普遍性将继续影响大部分老年人和几代老年人。尽管有证据表明，带状疱疹疫苗在预防和降低疾病严重程度方面具有疗效；缺乏意识和整合到强大的免疫政策中，其价值受到了阻碍。