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美国将罕见病定义为影响该国不到 20 万人的疾病或“没有合理预期”可以收回研发成本的疾病。1 罕见病的例子包括与基因有关的癌症、囊性纤维化和使人衰弱的儿科疾病，如戈谢病和脊髓性肌萎缩症。尽管每种罕见病的患者人数相对较少，但据估计，已知的罕见病有 7,000 种，每 10 个美国人中就有 1 个受到影响。2 研究表明，如果可用，罕见病的治疗方法平均比治疗更常见疾病的药物带来更大的健康益处。不幸的是，超过 90% 的罕见病仍然缺乏美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的任何针对特定疾病的治疗方法，许多罕见病领域的患者和家庭的未满足需求仍然非常高。3,4
下一代罕见病药物政策
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