成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR) 和 CRISPR 相关 (Cas) 蛋白是细菌和古菌所特有的,构成了针对外来移动遗传元素的适应性免疫系统。1,2 CRISPR-Cas 系统分为第 1 类(使用多个 Cas 蛋白)和第 2 类系统(使用单个多结构域 Cas 蛋白),根据复杂性和特征蛋白又细分为六种类型(I 型至 VI 型)。3 作为第 2 类系统的成员,II-A 型 CRISPR-Cas9 得到了最广泛的研究和开发,成为基因组编辑和治疗工具。 4 Cas9 具有两个核酸酶位点——His – Asn – His (HNH) 和 RuvC 样结构域,可在双 CRISPR RNA (crRNA) 和反式激活 crRNA (transcrRNA) 向导介导的特定位点实现双链 DNA (dsDNA) 的精确切割。5,6
完整作者列表: Maruyama, Jun;大阪工业技术研究所,环境技术研究部 Maruyama, Shohei;大阪工业技术研究所, Kashiwagi, Yukiyasu;大阪市立技术研究所, Watanabe, Mitsuru;大阪工业技术研究所,电子材料研究部 Shinagawa, Tsutomu;大阪工业技术研究所,电子材料研究部 Nagaoka, Toru;大阪工业技术研究所,材料科学与工程研究部 Tamai, Toshiyuki;大阪工业技术研究所,森之宫中心 Ryu, Naoya;熊本工业研究所,材料开发部 Matsuo, Koichi;广岛大学 Ohwada, Mao;东北大学,先进材料多学科研究中心 Chida, Koki;东北大学, Yoshii, Takeharu;东北大学,先进材料多学科研究中心 Nishihara, Hirotomo;东北大学先进材料多学科研究中心 Tani, Fumito;九州大学材料化学与工程研究所 Uyama, Hiroshi;大阪大学,