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(未通过同行评审认证)是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此预印本版的版权持有人于2025年2月1日发布。 https://doi.org/10.1101/2025.02.01.636062 doi:Biorxiv Preprint
1 斯科尔科沃科学技术学院生命科学中心,莫斯科 143026,俄罗斯,2 UMR7156 - 分子遗传学、基因组学、微生物学,斯特拉斯堡大学和法国国家科学研究中心 (CNRS),斯特拉斯堡 67000,法国,3 罗格斯新泽西州立大学瓦克斯曼微生物研究所,皮斯卡塔韦 08854,美国,4 白俄罗斯国家科学院物理有机化学研究所生物共轭化学实验室,明斯克 220072,白俄罗斯,5 库尔恰托夫基因组学中心,国家研究中心“库尔恰托夫研究所”,莫斯科 123098,俄罗斯,6 莫斯科罗蒙诺索夫国立大学生物学院,莫斯科 119991,俄罗斯和 7 俄罗斯科学院基因生物学研究所精准基因组编辑和生物医学遗传技术中心科学院,莫斯科 119334,俄罗斯
该试验是一项随机、安慰剂对照和双盲研究,旨在评估超重或肥胖人群皮下注射阿米克林后的安全性、耐受性、药代动力学和概念验证。该试验分为 5 个部分:单次递增剂量(A 部分)用于确定药代动力学和第一个多剂量组的起始剂量,其中使用剂量递增探索安全性和耐受性,直至总治疗持续时间为 36 周(B 部分)。最后,在概念验证部分,通过分别递增至 1.25 毫克、5 毫克和 20 毫克的剂量水平,共 12 周,探索长达 36 周的给药体重减轻情况(E、D 和 C 部分)。
最终进度报告和最终无罪释放状态提供了所有项目完成的确认,英联邦接受最终报告。最终报告应提供证据和描述性摘要,以完成每个资助项目的完成。它还应包括有关每个资助项目的所有收入和支出的信息,并由相关国务院的高级官员签署为真实而准确的记录,该公司已有代表团批准最终报告和无罪释放。
• Topline data from the chronic cohort is expected in Q2 2025 • Institutional Review Board (IRB) protocol amendment changes approved, and screening has been initiated for subacute cohort This news release constitutes a “designated news release” for the purposes of NervGen's prospectus supplement dated December 19, 2024 to its short form base shelf prospectus dated November 25, 2024.VANCOUVER, Canada, January 2, 2025 – NervGen Pharma Corp. (TSX-V: NGEN) (OTCQB: NGENF) , a clinical-stage biotech company dedicated to developing neurorestorative therapeutics , today announced that it has enrolled the 20 th and final subject in the chronic cohort of its Phase 1b/2a proof-of-concept, double-blind, randomized安慰剂对照临床试验(NCT05965700)评估其主要候选人NVG-291,对脊髓损伤的人(SCI)。此外,该公司已获得IRB的批准,以修改其1B/2A期临床试验,并启动了该研究亚急性队列的受试者筛查。“我们很高兴分享入学率在创伤性脊髓损伤的1B/2A期临床试验的慢性队列中完成,” Nerven首席医疗官Daniel Mikol博士Daniel Mikol博士说。“在为最后一个入学的患者进行了为期16周的试验结束后,我们可以继续下一步,即确保所有数据得到彻底收集和审查,包括数据库锁,未闪烁和对结果的深入分析。“团队现在将把重点转移到亚急性队列中的主题。我们在2024年和2025年取得了重大进展,这对于神经和SCI社区来说都是关键的一年。当完成这些关键步骤时,我们预计今年第二季度将宣布Topline结果。” Nerven的总裁兼首席执行官Mike Kelly说:“完成慢性队列的入学率是Nerven的激动人心的至关重要的里程碑。”我们相信,在过去的一年中,我们在慢性队列招募的经验以及最近获得批准的亚急性队列的协议修正案,还可以帮助改善第二个队列的招聘过程,除了使参与者的负担减轻。”凯利先生补充说:“这个里程碑是我们继续推进临床开发工作的一年的好方法。我们仍然完全致力于通过临床和监管过程来推进NVG-291,其目标最终使SCI的个人广泛使用,其中绝大多数人仍然没有任何治疗选择。”关于第1B/2A阶段试验,双盲,安慰剂对照证明阶段1B/2A临床试验(NCT05965700)评估了NVG-291在两个单独的脊髓脊髓损伤的个体中NVG-291的安全性和有效性:在Injury后1-10岁(1-10岁)和下次下的效果(20-10 superied)(20-9-90 insifery fefferial),在20-90天(20-90 sipery),在20-90天中,精心策划)慢性和急性脊髓损伤该试验旨在评估固定剂量的NVG-291使用多种临床结果指标以及客观的电生理和MRI成像指标和血液生物标志物的疗效,这些措施将共同提供有关功能恢复程度的全面信息,重点是改善运动功能。具体来说,主要目的是评估
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在第 1 页,我们刊登了一篇在 JAIDS 上发表的有关 HIV-1 疫苗开发的文章。我们报道了 Kogie Naidoo 教授被任命为结核病转化科学组副主席的消息。在第 3 页,我们刊登了 Spotlight 中的评论文章以及 UKZN、CAPRISA 和 AHRI 为纪念 2024 年世界艾滋病日共同举办的活动。在第 4 页,我们祝贺 CAPRISA 高级科学家 Rubeshan Perumal 教授获得 UKZN 副教授职位并获得 UKZN 副校长研究奖。我们在第 5 页介绍了 CAPRISA 新任命的系主任。在第 6 页,我们重点介绍了 CAPRISA 员工和学生参加在印度尼西亚巴厘岛举行的世界肺部健康大会的情况。在第 7 页,我们报道了 Quarraisha 教授参加在京都举行的 STS 论坛和在柏林举行的 CLIENT 会议的情况。
戈斯利(比利时),2024 年 12 月 19 日(欧洲中部时间 08:30)—— Bioxodes SA 是一家临床阶段生物制药公司,致力于开发预防和治疗血栓和炎症疾病的新型疗法,该公司已招募了其主要资产 BIOX-101 的开放标签、随机对照 2a 期临床试验中的前 16 名患者,该试验针对脑出血性中风 (ICH) 患者。根据试验方案,对前 16 名患者的治疗将触发中期分析。这些患者的数据将在保密条件下提供给投资者,就像目前可用的患者数据一样。BIOX-101 是一种专有的新型治疗候选药物,是 Bioxodes 从蜱唾液中发现的一种蛋白质中开发出来的一种肽。 Bioxodes 首席执行官 Marc Dechamps 表示:“我们在 BIOX-101 研发方面已到达一个关键点,我们相信,该药物可防止脑出血性中风患者受到有害的继发性损害,从而挽救生命并改善生活质量。脑出血性中风是一种毁灭性的疾病,目前尚无治疗方法。我期待明年 3 月看到首批 16 名患者的完整中期分析报告。”BIRCH 试验将共招募 32 名患者,其中 24 名接受 BIOX-101 治疗,8 名接受标准治疗。在研究中,BIOX-101 在发病后的几个小时内通过静脉注射。该研究在比利时的 10 个中风科室进行,由世界领先的中风权威、鲁汶大学医院临床负责人 Robin Lemmens 教授领导。仅有 13% 的中风被归类为 ICH,但这些中风却占所有中风相关死亡的 40%,使许多幸存者留下永久或长期残疾。标准治疗主要包括监测和稳定患者,而不使用可能加重出血的抗凝药物。ICH 在美国和欧洲是一种孤儿病。与针对其他适应症的药物相比,针对孤儿适应症开发的药物通常具有相对快速且具有成本效益的上市途径。 Bioxodes 本月在美国和欧洲申请了孤儿药资格,这可能会在 2025 年第一季度得到这两个地区监管机构的回应。与此同时,该公司正准备加大 BIOX-101 的产量,以进行潜在的注册国际 2b 期试验,计划于 2027 年第一季度开始招募受试者。BIOX-101 是从蜱虫唾液中的一种蛋白质中开发出来的,旨在减少出血性中风后发生的有害继发性脑损伤。它的工作原理是防止血栓形成
目的:该标准参考材料 (SRM) 用于人类基因组脱氧核糖核酸 (DNA) 定量材料的值分配,主要用于定量聚合酶链式反应 (qPCR)。注意:有关可识别的私人信息,请参阅第 2 页的“使用和隐私协议”。描述:一个 SRM 2372a 单位包含三种特征明确的人类基因组 DNA 材料,溶于 pH 8.0 水性缓冲液中。这些成分来自人类白膜样本,标记为 A、B 和 C。成分 A 包含来自单个男性供体的基因组 DNA。成分 B 包含来自单个女性供体的基因组 DNA。成分 C 包含基因组 DNA 的重量混合物(1 份男性供体和 3 份女性供体)。一个 SRM 单位包含每个成分一个 0.5 mL 无菌小瓶,每瓶约含有 50 µL DNA 溶液。每个小瓶都贴有标签,并用彩色编码的螺帽密封。认证值:认证值列于下表。这些认证值是根据 8 条染色体上的 10 个独特靶标的液滴数字聚合酶链式反应 (ddPCR) 检测计数、稀释因子和液滴体积测量值确定的。NIST 认证值是 NIST 对其有最高信心的值,因为已考虑了所有已知或可疑的偏差来源 [1]。拷贝数值在计量学上可追溯到自然单位计数 1 和比率 1 以及国际单位制 (SI) 得出的体积单位。DNA 质量浓度值在计量学上可追溯到自然单位计数和比率 1 以及 SI 得出的质量和体积单位。
