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肿瘤科服务
Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta) .................................................................................. 2 Brexucabtagene Autoleucel (Tecartus) .................................................................................. 3 Ciltacabtagene Autoleucel (Carvykti) .................................................................................. 3 Idecabtagene Vicleucel (Abecma) .................................................................................. 3 Lisocabtagene Maraleucel (Breyanzi) ........................................................................................ 4 Tisagenlecleucel (Kymriah) ...................................................................................................... 5 Cemiplimab-rwlc (Libtayo) .................................................................................................. 5 Copanlisib (Aliqopa) .................................................................................................................. 6 Durvalumab (Imfinzi) .................................................................................................................. 6 Ibritumomab Tiuxetan (Zevalin) .................................................................................................. 7 Lutium Lu 177 Dotatate (Lutathera) ................................................................................ 7 Sipuleucel-T (Provenge) ...................................................................................................................... 7 曲妥珠单抗-anns，生物仿制药 (Kanjinti) ................................................................................................... 8
CAR-T治疗公司医疗政策
• axicabtagene ciloleucel (Yescarta ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • brexucabtagene autoleucel (Tecartus ® ) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • ciltacabtagene autoleucel (Carvykti™) intravenous infusion for administration by a healthcare professional • idecabtagene vicleucel （ABECMA®）医疗保健专业人员的静脉输注•Lisocabtagene Maraleucel（Breyanzi®）静脉输注医疗专业人员•Tisagenlecleucel（kymriah®）静脉输液，用于由医疗专业保健专业保健专业
关于嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞的事实...
前两种自体 CAR-T 细胞疗法 tisagenlecleucel (Kymriah®) 和 axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) 于 2017 年获得美国食品药品管理局批准。2020 年，FDA 批准了 brexucabtagene autoleucel (Tecartus TM )。Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi®) 和 idecabtagene vicleucel (Abecma®) 于 2021 年获得批准。Ciltacabtagene autoleucel (Carvykti TM ) 于 2022 年 3 月获得批准。这些产品和其他目前正在开发的产品要投入临床实践，需要各方充分了解在癌症患者中使用这些个性化“活”生物制剂的技术和医疗管理。本出版物将解释 CAR T 细胞疗法背后的原理，描述已批准的疗法，总结迄今为止的疗效结果，详细说明已出现的重大风险，提供实用的医疗管理信息，并强调该疗法预期融入临床实践所涉及的一些独特挑战。
2024 年 3 月 15 日肿瘤药物咨询委员会会议
附件包含美国食品药品管理局 (FDA) 为咨询委员会小组成员准备的背景信息。FDA 背景资料包通常包含由 FDA 个别审阅人员撰写的评估和/或结论和建议。此类结论和建议不一定代表个别审阅人员的最终立场，也不一定代表审查部门或办公室或中心的最终立场。我们将 Abecma (idecabtagene vicleucel) [BLA 125736/S218] 提交给本咨询委员会，以获取委员会的见解和意见，背景资料包可能不包括与最终监管建议相关的所有问题，而是旨在重点关注机构确定的供咨询委员会讨论的问题。在考虑了咨询委员会流程的意见并完成所有审查之前，FDA 不会就手头的问题做出最终决定。最终决定可能会受到咨询委员会会议上未讨论的问题的影响。
Beinfeld.-JMCP.-2021.-多发性骨髓瘤.pdf
需要在这些接受过大量治疗的人群中找到新的治疗方案。临床和经济评论研究所 (ICER) 进行了系统的文献综述和成本效益分析，以评估 3 种针对 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 的新疗法对接受过大量治疗的 RRMM 患者的健康和经济结果。BCMA 优先在浆细胞上表达，使其成为 MM 的一个有吸引力的治疗靶点。Belantamab mafodotin blmf (Blenrep，葛兰素史克) 是一种抗体药物偶联物，其中单克隆抗体与细胞毒药物相连。Belantamab 在接受过大量治疗（6-7 种先前治疗）的 TCRMM 患者（大多数四重和五重耐药，通常定义为对前面提到的所有 3 种药物类别中的 4 种或 5 种药物均有耐药性）中进行研究。 Idecabtagene vicleucel（ide-cel、Abecma、Bristol Myers Squibb 和 bluebird bio）和 ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel、Janssen 和 Legend biotech）是嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，涉及设计患者自身的 T 细胞以靶向 BCMA。
关于再生医学和CCRM的快速事实
再生医学，包括细胞和基因疗法，可以利用（干）细胞，生物材料，分子和遗传修饰的能力修复，再生或替代患病的细胞，组织和器官。这种方法正在破坏传统的生物技术和制药行业，并有望为诸如心脏病，糖尿病和癌症等毁灭性疾病的革命性新疗法提供新的治疗方法。行业•2018年全球再生医学市场的价值为23.8B美元，预计到2026年，预测在预测期内的复合年增长率为26.1％。1•全球，再生医学公司在2020年筹集了超过19.9亿美元的筹集费用，超过了2018年创下的13.5B美元的先前记录。2•仅在美国，预计将在2030年之前使用细胞和基因疗法进行治疗。3•截至2020年底，在国际监管机构批准的再生医学和先进疗法产品中进行了1,220个临床试验，其中包括III期开发中的152个。2•大多数临床试验是在肿瘤学中（554），其次是中枢神经系统（94）和单基因疾病（87）。2•与其他工业化国家相比，加拿大生物医学研发的成本竞争力排名第二。4•北美拥有39％的全球再生医学市场。5再生医学行业活动的强度增加。•2021年2月，加拿大的Notch Therapeutics宣布关闭超额认购的A系列A融资。_______________ *除非另有说明，否则美元金额为CAD。最近，我们已经看到了以下几点：•选择新细胞和基因疗法的最新认可包括布里斯托尔·迈尔斯·斯皮布布（Bristol Myers Squibb）的Abecma（2021年5月），诺华Zolgensma（2020年12月），卢克斯特纳（Luxturna），卢克斯特纳（Luxturna）（2020年10月）和凯姆利亚（Kymriah）（2018年9月），加拿大加拿大卫生部，布里斯托尔·米尔斯·米尔斯·米尔斯·米尔斯·米尔斯·米勒·米尔·米尔·米兰（Hearne） （2020年7月）和耶斯卡塔（2018年3月），以及美国食品药品监督管理局的诺华Zolgensma（2019年5月），以及欧洲药品协会的Bluebird Bio Bio的Zynteglo（2019年3月）。在2019年11月，同种异体治疗剂和加拿大的Notch Therapeutics宣布了一项合作，以研究和开发用于血液学癌症适应症的多能干细胞衍生的同种异体疗法。Notch Therapeutics于2019年启动，是CCRM孵化计划的第一个“研究生”。•2020年10月，Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因发现CRISPR/CAS9遗传编辑工具而被授予诺贝尔化学奖2020年•2019年8月，拜耳对BlueRock AG的1B $ 1B收购，2019年8月向Toronto展示了Toronto的研究能力研究，制造和商业化。Bluerock Therapeutics的心脏计划利用多伦多大学健康网络的Gordon Keller博士利用知识产权，CCRM支持制造平台。•2018年7月，Avrobio在纳斯达克的首次公开募股中筹集了超过1亿美元。Avrobio由CCRM共同创立，并已从CCRM当前的投资组合公司清单中退出。网站，2021年2月2日再生医学联盟2020年年度报告3 Quinn等。（2019）。健康期刊的价值，22（6）。1通过产品（细胞疗法，基因疗法，组织工程，富含血小板的血浆）的再生医学市场规模，份额和行业分析，通过应用（骨科，伤口护理，肿瘤学），分销渠道（医院，诊所）和区域预测，2019 - 2026年。估计细胞和基因疗法的临床管道及其对美国医疗保健系统的潜在经济影响。621-626。 https://doi.org/10.1016/j.jval.2019.03.014 4 kpmg竞争替代品，2016年5全球再生药物市场 - 分析和预测（2017-2025）（重点是治疗，应用，应用，应用，市场份额，22个国家份额分析，22个国家分析，竞争性景观）。reportlinker.com。网站，2020年3月