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RNA 生物疗法的“复兴”1
Bruno Pitard 1，Irène Pitard 2 许多疾病源于某种蛋白质的表达不足或表达缺陷。对于其中一些来说，缺失的蛋白质正在循环中，并且可以在外源输送时被细胞吸收。在这种情况下，治疗最初包括施用从人体组织中提取的治疗性蛋白质。随后，基因工程引入相应基因后，可以通过细胞发酵生产蛋白质。对于许多其他疾病来说，缺失的蛋白质无法通过外源方式提供。因此，细胞本身内源性地生产治疗性蛋白质是必要的。信使RNA（mRNA）技术与其前身DNA一样，旨在补充细胞内产生治疗性蛋白质所需的遗传信息。然而，与 DNA 疗法不同的是，mRNA 转移允许目的蛋白质的瞬时表达，这在许多疾病中是一种优势。然而，控制治疗性 mRNA 编码的蛋白质的数量、质量和时空调控对于这种方法的发展来说是一个重大挑战。
2021 年 ARN 技术报告 - Argentina.gob.ar
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DNA和RNA采样质量控制程序
-260/280和260/230比率。纳米体。技术支持公告。（可在：https：//www.nhm.ac.uk/content/dam/nhmwww/rour-science/dpts-facilities-staff/coreeresearchlabs/nananodrop.pdf）。- 自动DNA存储的协作设计，可进行快速，准确，大规模的研究。Scott Mahan，Kristin G. Ardlie，Kevin F. Krenitsky，Gary Walsh和Graham Clough。测定和药物开发技术第2卷，第6卷，2004年。-260/280和260/230比率。纳米体。技术支持公告。（可在：https：//www.nhm.ac.uk/content/dam/nhmwww/rour-science/dpts-facilities-staff/coreeresearchlabs/nananodrop.pdf）。- DNA/ RNA提取和资格。CIT计划的质量控制平台（Carte d´endititéde Tumeurs）。（可在：https：//cit.ligue-cancer.net/cit_public/images/Stories/cit/cit/pdf/website%20cit-pr.20qc%20pf%20pf%20saint-louis％207％207％207％207％20.pdf）。- 260/230比率在确定核酸纯度中的重要性。Hillary Luebbehusen，2010年。260/230比率在确定核酸纯度中的重要性。（可在：http：//www.bcm.edu/mcfweb/?pmid=3100。
针对克服前列腺癌耐药性的代谢脆弱性：apalutamide和复杂I抑制作用的双重治疗
摘要：前列腺癌（PCA）经常变得耐药，对有效的管理提出了重要的挑战。尽管对雄激素剥夺治疗的初始治疗可以控制晚期PCA，但随后的耐药机制允许肿瘤细胞继续生长，需要采取替代方法。这项研究深入研究了不同PCA亚型的特定代谢依赖性，并探讨了结合雄激素受体（AR）抑制（ARN具有线粒体复合物I抑制（IACS））的潜在协同作用。我们检查了正常前列腺上皮细胞（PNT1A），雄激素敏感细胞（LNCAP和C4-2）的代谢行为以及与雄激素独立的细胞（PC-3）使用ARN，IACS或组合时。结果发现了跨PCA亚型的不同线粒体活性，雄激素依赖性细胞表现出增强的氧化磷酸化（OXPHOS）。在多个PCA细胞系中，ARN和IACS辅助细胞增殖的结合。细胞生物能分析表明，IACS减少了OXPHOS，而ARN阻碍了某些PCA细胞中的糖酵解。另外，送乳糖补充破坏了代谢重编程引起的补偿性糖酵解机制。值得注意的是，葡萄糖抑制条件提高了PCA细胞对线粒体抑制的敏感性，尤其是在抗性PC-3细胞中。总体而言，这项研究阐明了PCA中AR信号传导，代谢适应性和治疗耐药性之间的复杂相互作用。这些发现提供了对亚型特异性代谢纤维文件的有价值的见解，并提出了一种有前途的策略，通过利用其代谢脆弱性来靶向PCA细胞。
JAK抑制剂有效治疗加速性类风湿结节病：2例病例描述及文献综述
20-30% 的类风湿关节炎 (RA) 患者 [1] 可发现类风湿结节 (RN)，可能表现为经典类风湿结节 (CRN)、类风湿结节病或加速性类风湿结节病 (ARN) [2,3]。据报道，接受常规合成或生物抗风湿药物 (cs/bDMARDs) 治疗的患者会出现 ARN，例如甲氨蝶呤 (MTX) [3-5]、来氟米特 (LFN) [6]、硫唑嘌呤 [7]、抗 TNFα 药物 [8-14] 和抗白细胞介素 6 疗法 [15,16]。术语“加速”是指快速发作和进展或原有结节的扩大。开始服用致病药物和出现结节之间的间隔从几周到几年不等，与累积药物剂量无关。与 CRN 不同，ARN 通常发生在关节炎缓解期的患者中。
使用CRISPR来识别某些基因在蝴蝶活动工作表中的功能
再次回顾遗传序列。 div>包含与先前的引导RNA一致的客观DNA。 div>识别上链（5'至3'）中唯一的PAM序列，该序列毗邻目标DNA序列。 div>（在PAM之前的上游序列，在5'方向上，必须与导向RNA中下划线的序列相吻合，这会导致DNA链与下划线的序列相反。请记住，RNA U等同于DNA t）。 div>
生物身份
在生物学中，表达影响生物体特征的核苷酸的谨慎和遗传序列。生物体的所有基因和非编码设备构成其基因组。一个基因在物种的基因组中具有给定的位置，我们谈到了基因基因座。该序列通常由脱氧核糖核苷酸形成，因此是染色体内的DNA序列（在某些病毒的情况下是由形成RNA的核糖核苷酸）。她通过转录说话，也就是说，DNA序列的副本为RNA分子。RNA可以进行翻译，产生蛋白质（所谓的“编码”基因的情况，产生Messenger RNA）或直接活跃（所谓的“非编码”基因的情况）。在这两种情况下，RNA在转录后都经历了不同的成熟阶段，特别是剪接，其中包括切除转录本的部分，称为内含子。因此，成熟的RNA由其余部分，即外显子组成。取决于该
Steinert病的2024年晚期
基于RNA的候选药物 - 几个实验室已合成了能够特异性结合DMPK Messenger RNA并导致其降解的小RNA片段。Depending on its size and chemical composition, researchers distinguish several kinds: antisen oligonucleotides, interferential small RNAs (Small Interfering RNA in English, or Sirna), micro-arn ... to allow them to penetrate more effectively inside muscle cells, they were optimized: Del-desiran and Dyne-101 are associated with Fragment of antibodies which will bind to a receiver on the surface of muscle cells (the TFR1转铁接收器）虽然PGN-edoDM1和VX-670与能够越过细胞膜的肽有关。
CRISPR-CAS13系统
CRISPR及其相关蛋白质（CRISPR-CAS）构成了一种适应性的非常多样化的procaryote免疫系统。该防御系统中的主要参与者是使用Crarn（CRISPR RNA）指南来靶向入侵寄生虫的其他核酸的核酸酶（有关更大的描述，请参见文档“ Cas9 Systems”）。最近发现的CRISPR-CAS系统是CRISPR-CAS13。cas13有效蛋白通常包含两个RNase，例如RNase，具有真核核糖核苷酸和上原核生物（HEPN）。这两个HEPN结构域形成一个单个催化位点，该催化位点在通过其引导的基础和相应的靶RNA激活时闭合RNA。
基因疗法创新中的DNA div>
由于转录发生在构成DNA的两个霉菌链上，因此结果是单一生物RNA，后来将提交给翻译过程。 div>然而，这种转录的RNA被称为主要转录，必须经过一系列旨在使其成为功能性RNA的修改。 div>一方面，在此RNA的5'末端，通过一系列包含在封盖酶复合物中的酶添加了鸟根的caperuza（capping）。 div>另一方面，发生3'末端的多培养基发生，增加了大约200个腺嘌呤核苷酸，其功能是保护转录物免受酶促降级的影响。 div>此外，应考虑到在真核细胞中，基因具有真正的编码片段，称为外显子和其他对蛋白质编码无用的空间，称为内在。 div>因此，第一个转录的转录的成熟需要确切的切割，以消除内含子并在称为剪接的过程中使外显子团结起来，该过程由Espliceosys指示，并产生Messenger RNA（RNAM）。 div>