Olufemi于2010年以尼日利亚拉各斯大学的牙科手术学士学位开始了他的学术旅程,在那里他在临床牙科方面奠定了坚实的基础。随后,他与尼日利亚国家研究生医学院获得了口腔和上颌面手术的临床奖学金。2018年,Olufemi获得了约翰·霍普金斯彭博公共卫生学院的公共卫生硕士学位(MPH)。Olufemi在约翰·霍普金斯(Johns Hopkins)期间,在全球烟草控制研究所工作,在那里他对烟草控制研究和政策产生了热情。Olufemi目前正在获得博士学位的第三年。内华达大学里诺(UNR)的公共卫生候选人资格,重点是社会和行为健康。他的博士研究涉及了解电子烟在有兴趣远离香烟的药物使用障碍的患者中戒烟的作用。这项研究有助于越来越多的知识体系,该知识旨在改善边缘化人群的戒烟策略,并创建既有效又公平的公共卫生干预措施。
机构必须仔细平衡个人的职责和责任与 AMO 的职责和责任。必须评估个人在质量控制/保证和/或安全管理系统中的工作,以确定潜在有害“态度”的“风险”。换句话说,如果人为因素考虑是人们更有可能偏离标准操作程序,则必须在更复杂的 AMO 实施制衡,同时必须考虑对在非复杂飞机上工作的个人进行关于潜在有害“态度”的定期培训。因此,即使您无法衡量“态度”,您也可以提醒个人违反规则(偏离标准)将受到罚款和证书行动。
o Verview Lenmeldy是一种自体造血干细胞(HSC)基于基因治疗,用于治疗症状前婴儿晚期(PSLI),症状前早期青少年(PSEJ)或早期症状早期(PSEJ)或早期幼年(ESEJ)早期(ESEJ)过通(ESEJ)过通(Esej)过通(ESEJ)过通(ESEJ)过通(ESEJ),儿童(Mldomation Childron in Childron)(Mldstrantic tryprophy)(Mldstrymlatimation)(Mld)。1 lenmeldy作为一次性(每生)单剂量通过静脉输注给出。1最低建议的lenmeldy剂量基于MLD疾病亚型,为4.2 x 10 6分化34+(CD34+)细胞/kg,9 x 10 6 cd34+细胞/kg和6.6 x 10 6 x 10 6 CD34+细胞/kg患者的PSLI,PSEJ,PSEJ,PSEJ和ESEJ MLD相应地相应地相应;所有疾病亚型的最大建议剂量为30 x 10 6 CD34+细胞/kg。整个治疗过程涉及多个步骤。lenmeldy是根据儿童自己的HSC制备的,这些HSC是通过动员和放置程序收集的。此过程需要一天或多天才能收集足够数量的干细胞来制造Lenmeldy。收集的干细胞被发送到制造部位,用于制造Lenmeldy;这需要5到6周。在收到Lenmeldy之前,在合格的治疗中心进行了几天的化学疗法(与Busulfan),以准备骨髓以接受新细胞。完成骨髓性调节后,在输注Lenmeldy之前必须至少进行24小时的冲洗。在输注Lenmeldy后,该儿童在合格的治疗中心保持了4至12周的时间来监测恢复。用编码人类芳基硫酸酶A(ARSA)基因的慢病毒载体转导基因疗法。代理将ARSA基因的功能副本添加到孩子自己的HSC中。在患有PSLI,PSEJ和ESEJ MLD的儿童中已经建立了Lenmeldy的安全性和有效性。1涉及Lenmeldy治疗的20名PSLI儿童,7个患有PSEJ的儿童和10名ESEJ MLD儿童的临床试验;儿童的年龄在8个月和19个月之间(中位数12个月),11个月至5.56岁(中位年龄为2.57岁)和2.54岁至11.64岁(中位年龄为5.84岁)。尚未在患有该疾病晚期的儿童中确定Lenmeldy的安全性和功效。疾病概述MLD是由于ARSA基因突变引起的罕见的,遗传性的,常染色体隐性的,神经退行性的溶酶体储存疾病。2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。 MLD患者的ARSA活性降低(通常2-4 MLD估计会影响美国每40,000个人中的一个。MLD患者的ARSA活性降低(通常
1。简介果园治疗学(欧洲)有限公司(此处申请人或果园)提交的生物制品申请申请(BLA)125758 for Atidarsagene Autotemcel(OTL-200,或Lenmeldy,专有名称)。lenmeldy是一种基于细胞的基因疗法,用于治疗症状前婴儿晚期(PSLI),症状前少年(PSEJ)或早期有症状的早期少年(ESEJ)定期白细胞症(MLD)。MLD是一种罕见的常染色体隐性溶酶体储存疾病,这主要是由于芳基硫酸酯酶A(ARSA)酶缺乏。ARSA缺乏导致中央和周围神经系统中广泛的脱髓鞘,从而逐渐造成严重的神经系统障碍,并最终导致死亡。MLD亚型由症状发作时的年龄定义。婴儿晚期(LI)MLD是最严重的亚型,其特征是30个月之前的症状发作,并在5岁时发展为神经系统障碍或死亡。早期少年(EJ)MLD的特征是症状发作在30个月至7岁之间,并且在青春期内发展为神经系统障碍或死亡。患者没有MLD特定的治疗方法,并且剩下的大量未满足医疗需求。lenmeldy是一种自体造血干细胞基因疗法,其中包含源自造血茎的CD34+细胞富含细胞的种群,
a。患者的含有和芳基硫糖酶A(ARSA)基因型与早期少年MLD和b一致。疾病发作= 30个月大,c。根据处方医生的说法,患者是症状的。注意:预症状状态定义为缺乏MLD或体格检查发现的神经系统征兆和症状,仅限于异常反射和/或Clonus。然而,允许在脑磁共振成像和/或神经传导测试中具有异常反射或异常,与功能障碍无关(例如,无震颤,没有外周共济失调)。iii。患者患有早期症状的早期少年(ESEJ)定期白细胞营养不良(MLD),并满足以下所有(a,b和c)[所需的文档],:
Crystal Maguire 是航空技师教育委员会的执行董事。在独资经营的 Maguire Law 下,Maguire 为行业协会提供管理服务,包括航空技师教育委员会和航空航天维护委员会,后者是一个非营利组织,通过其年度航空航天维护竞赛提高人们对航空维护技术人员职业的认识。她还为航空机构和航空维护技术人员学校提供监管咨询和法律服务,并定期为《航空周刊》的 Inside MRO 撰稿。Maguire 毕业于塔尔萨大学,获得管理学学士学位。她获得了美国大学华盛顿法学院的法学博士学位,是弗吉尼亚州和俄克拉荷马州律师协会的成员。她是 AMT 杂志的 Next Gen 40 Under 40 奖和 ARSA 的 Leo Weston 政府服务卓越奖的获得者。
缩写 A4A 美国航空公司 AMTS 航空维修技师学校 ARC 航空公司报告公司 ARSA 航空维修站协会 BLS 美国劳工统计局 BTS 美国交通统计局 CARES 新冠病毒援助、救济和经济安全 CDC 美国疾病控制与预防中心 COVID-19 2019 冠状病毒病 DHS 美国国土安全部 DOT 美国交通部 EAS 基本航空服务 FAA 美国联邦航空管理局 FBO 固定基地运营商 HHS 美国卫生与公众服务部 NPIAS 国家综合机场系统计划 OEM 原始设备制造商 PFC 乘客设施费 PPP 薪资保护计划 PSP 薪资支持计划 SCASDP 小社区航空服务发展计划 SEC 美国证券交易委员会 SFAR 特殊联邦航空条例 Treasury 美国财政部 TSA 美国运输安全管理局 UAS 无人驾驶飞机系统
摘要:指定性白细胞营养不良(MLD)是一种罕见的神经退行性疾病,它是由于溶酶体酶芳基硫糖酶A(ARSA)的缺乏而引起的。在全球范围内,有40,000人中有160,000人患有这种疾病。虽然目前尚无对MLD的有效治疗方法,但诱导的多能干细胞衍生的脑器官具有更好地了解MLD发病机理的潜力。但是,开发脑器官模型昂贵,耗时,并且可能无法准确反映疾病的进展。使用人脑器官的准确且廉价的计算机模拟可以克服当前的局限性。人工诱导的全脑器官(AIWBO)有可能极大地扩展我们对MLD建模的能力并指导未来的湿实验室研究。在这项研究中,我们使用先前验证的机器学习平台DeepNeu(v6.2)升级和验证了人工诱导的全脑器官平台(Neuborg)。使用此升级的Neuborg,我们已经生成了MLD的AIWBO模拟,并提供了一种新的方法来评估与MLD发病机理,疾病进展和新的潜在治疗选择相关的因素。