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摘要：指定性白细胞营养不良（MLD）是一种罕见的神经退行性疾病，它是由于溶酶体酶芳基硫糖酶A（ARSA）的缺乏而引起的。在全球范围内，有40,000人中有160,000人患有这种疾病。虽然目前尚无对MLD的有效治疗方法，但诱导的多能干细胞衍生的脑器官具有更好地了解MLD发病机理的潜力。但是，开发脑器官模型昂贵，耗时，并且可能无法准确反映疾病的进展。使用人脑器官的准确且廉价的计算机模拟可以克服当前的局限性。人工诱导的全脑器官（AIWBO）有可能极大地扩展我们对MLD建模的能力并指导未来的湿实验室研究。在这项研究中，我们使用先前验证的机器学习平台DeepNeu（v6.2）升级和验证了人工诱导的全脑器官平台（Neuborg）。使用此升级的Neuborg，我们已经生成了MLD的AIWBO模拟，并提供了一种新的方法来评估与MLD发病机理，疾病进展和新的潜在治疗选择相关的因素。
人为诱导的多能干细胞衍生的整体...
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