XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemATMPs
主题 4：加强欧洲先进治疗药物 (ATMP) 和其他罕见病创新治疗方式的生态系统
（从头和/或现有实验室/机构）在特定类型的 ATMP 或其他创新治疗模式中进行研究，以促进转化研究。这涵盖了与未来治疗遗传性疾病相关的治疗方法。科学和技术中心有望提供访问和推进可转化、质量控制的技术。这些中心应开发技术和共享数据，并提供机会定义 ATMP 的主要特征和对后期开发至关重要的质量标准。相关的治疗方式包括重组腺相关病毒 (rAAV) 和创新治疗方式，例如信使 RNA (mRNA) 和纳米颗粒 (NPs)。感兴趣的技术领域包括靶向递送、稳定性、转基因表达、先进的重复给药技术方法/降低基因递送平台的免疫原性，以及与特定治疗方式相关的其他基础生物学，从而加速转化为临床开发和制造。
BW315_00_961e_MB 信息表 ATMP、其他产品（噬菌体等）和程序临床试验期间的不良反应强制性报告
▪ 捐献期间或捐献准备期间发生的严重事件（包括与为即将进行的捐献而给予患者药品的管理有关的事件）； ▪ ATMP 疑似受到病毒、细菌或其他污染； ▪ ATMP 管理期间发生的严重事件（例如，在需要使用移植产品的手术或注射期间）； ▪ 可能与 ATMP 或其成分（防腐剂、培养基、病毒载体等）或作为产品组成部分的医疗器械或基质的质量缺陷有关的严重事件； ▪ ATMP“不合格” (OOS) 批次的异常放行（《先进治疗药物良好生产规范指南》作为 EudraLex 第 4 卷新的第 IV 部分）。 ▪ 由转基因生物 (GMO) 组成或含有 GMO 的药品释放到环境中、传播给其他人或动物。
高级疗法委员会（CAT）议程04-06 2024年12月4日
7.6.2。Guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational ATMPs in clinical trials ...................................................................................................................... 16
使用高级治疗药物（包括高级治疗研究药物）
1.4在整个政策中，“ ATMP”一词应理解为涉及已获得营销授权的高级治疗药物，以及在临床试验中被测试或用作参考的高级治疗药物（即高级治疗调查药产品。当特定的规定仅与高级治疗研究性药物有关时，使用“研究ATMP”一词。1.5作为ATMP是药物，他们必须符合指令2001/83/EC中定义的药物的定义，因此应遵守与其他药品相同的要求，因此在此信托基金中，首席药剂师负责使用。1.6 ATMP的许可状态用于信托中的ATMP可能会有所不同，例如
授课的角色 - 授予aTmps-in-nhs-scotland。 ...
ATMP及其对我们的患者的潜在益处4图1：晚期治疗药物的类型5图2：案例研究 - 用于肝硬化肝硬化临床试验（Match）的巨噬细胞疗法5 ATMP的未来是什么样的？6图3：北方联盟晚期治疗中心（NA-ATTC）的简介6图4：正在进行的，新的和完整的晚期治疗药物（ATMP）7英国的临床试验2013年至2019年，为什么ATMP对药房很重要？8图5：案例研究-CAR -T患者和产品流程图9药房面临什么挑战？10图6：NHS机构提供ATMP的机构准备就绪11药房如何克服围绕ATMP交付的挑战？12图7：细胞和基因治疗弹射疗法治疗药物（ATMP）教育13摘要和建议14参考文献16
不符合规格的先进治疗药物
简介 先进治疗药物 (ATMP) 是一类创新药物，可为患者提供改变生活的替代疗法。它们包括体细胞疗法、组织工程产品和基因疗法。虽然一些体内基因疗法不是源自细胞或组织，但许多 ATMP 确实使用组织或细胞作为起始材料。其中一些基于细胞/组织的产品是自体的（起始材料来自药物所针对的患者），另一些是同种异体的（起始材料来自捐赠者）。与所有药物一样，产品发布规范是与适当的药品监管机构预先商定的，无论是上市产品 (EMA) 还是 IMP (MHRA)，并且对于未经许可的药物，还与开处方的临床医生商定。然而，由于这些基于细胞/组织的药物的独特性质，有时（通常但并非总是由于起始材料固有的生物学变异）制造的药物并不完全符合其发布规范。人们认识到，由于药物的特殊性，并且取决于不合规的性质和程度，施用不合格 (OOS) ATMP 可能仍然符合患者的最佳利益，并且施用是正确的做法。然而，施用不合格 (OOS) ATMP 对 NHS 提出了挑战。全英国 ATMP 药房工作组编写此文件的目的是阐明有关不合格 ATMP 的监管观点，并为作为 ATMP 提供商的 NHS 组织提供指导，以便在向其患者提供不合格 ATMP 时进行治理。此外，该文件还将讨论确保在这种情况下报销途径清晰的必要性。本指南（如适用）应与相关的 NICE / 苏格兰药品联盟指南和 NHS 针对特定 ATMP 的合同条款一起阅读，这些条款规定了受监管产品的委托和报销安排。监管立场 所有药品的生产均按照 2003/94/EC 中规定的良好生产规范 (GMP) 进行。ATMP 法规 EC 1394/2007 规定生产必须按照 GMP 进行。2017 年 11 月，欧盟委员会发布了针对 ATMP 的独立良好生产规范指南（第 IV 部分 Eudralex 第 4 卷），其中详细说明了从监管和法律角度认为使用 OOS ATMP 是可以接受的情况：“在特殊情况下，患者可能需要使用不符合规格的基于细胞/组织的 ATMP 中所含的细胞/组织。当必须使用该产品以避免对患者造成直接重大危害，并考虑到患者的其他选择以及不接受产品中所含细胞/组织的后果时，向治疗医生提供该产品是合理的。”
细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）
❖可交付成果：1。高级原则文档2。全球监管框架3。监管期望的分歧和协调领域4。逐步审查现有的ICH指南，以适用于ATMPS 5。整体ATMP路线图6。建议纸
先进治疗药物临床开发前景概述
ATMP 治疗的潜在变革性质通过减少或消除某些患者的长期护理负担，为 NHS 和更广泛的医疗系统带来了大幅节省的可能性 [3]。然而，由于制造过程冗长、监管程序复杂以及提供具有新给药途径的医疗产品的困难，它们也带来了巨大的监管、技术和物流挑战 [4]。因此，NIHR 创新观察站 (IO) 在监测所有有可能在英国上市的临床开发 ATMP 方面发挥着至关重要的作用，以便在这些疗法上市之前尽早了解它们。尽早了解这些 ATMP 对资助者、医疗保健专业人员、政策制定者和广大公众等关键利益相关者至关重要。对于资助者来说，尽早了解 ATMP 可以更好地分配资源和做出投资决策。医疗保健专业人员从早期了解中受益，因为他们可以随时了解最新进展和患者的潜在治疗选择。政策制定者可以利用这些信息制定法规和政策，促进 ATMP 及时安全地引入医疗保健系统。最后，广大公众可以从早期意识中受益，获得有关潜在突破性治疗方法的信息，并有能力对自己的医疗保健做出明智的决定。
报道了NAAM通用毒理学和…的能力
ATMPS明尼苏达州Casteel Rik Gichers Bio Analys Pie Analys Annate Biobans Minn Casteel Isable Huys Biocor Bornards Pinheo Biosimilary Biosimilary Biotechnological Meres劳动PRAMCHOTHEPAPY LORENZ VAN LINDEN MINNES MINNES的血液脑屏障和基因疗法和基因治疗Minin Casteel Rek Gijbers和Gene Therapy和Gene Therapy和BioSafty Rik Gijers