机构名称：
¥ 1.0
简介 先进治疗药物 (ATMP) 是一类创新药物，可为患者提供改变生活的替代疗法。它们包括体细胞疗法、组织工程产品和基因疗法。虽然一些体内基因疗法不是源自细胞或组织，但许多 ATMP 确实使用组织或细胞作为起始材料。其中一些基于细胞/组织的产品是自体的（起始材料来自药物所针对的患者），另一些是同种异体的（起始材料来自捐赠者）。与所有药物一样，产品发布规范是与适当的药品监管机构预先商定的，无论是上市产品 (EMA) 还是 IMP (MHRA)，并且对于未经许可的药物，还与开处方的临床医生商定。然而，由于这些基于细胞/组织的药物的独特性质，有时（通常但并非总是由于起始材料固有的生物学变异）制造的药物并不完全符合其发布规范。人们认识到，由于药物的特殊性，并且取决于不合规的性质和程度，施用不合格 (OOS) ATMP 可能仍然符合患者的最佳利益，并且施用是正确的做法。然而，施用不合格 (OOS) ATMP 对 NHS 提出了挑战。全英国 ATMP 药房工作组编写此文件的目的是阐明有关不合格 ATMP 的监管观点，并为作为 ATMP 提供商的 NHS 组织提供指导，以便在向其患者提供不合格 ATMP 时进行治理。此外，该文件还将讨论确保在这种情况下报销途径清晰的必要性。本指南（如适用）应与相关的 NICE / 苏格兰药品联盟指南和 NHS 针对特定 ATMP 的合同条款一起阅读，这些条款规定了受监管产品的委托和报销安排。监管立场 所有药品的生产均按照 2003/94/EC 中规定的良好生产规范 (GMP) 进行。ATMP 法规 EC 1394/2007 规定生产必须按照 GMP 进行。2017 年 11 月，欧盟委员会发布了针对 ATMP 的独立良好生产规范指南（第 IV 部分 Eudralex 第 4 卷），其中详细说明了从监管和法律角度认为使用 OOS ATMP 是可以接受的情况：“在特殊情况下，患者可能需要使用不符合规格的基于细胞/组织的 ATMP 中所含的细胞/组织。当必须使用该产品以避免对患者造成直接重大危害，并考虑到患者的其他选择以及不接受产品中所含细胞/组织的后果时，向治疗医生提供该产品是合理的。”
不符合规格的先进治疗药物
主要关键词
相关文件推荐
