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您在米兰接受 Aiuti 教授治疗的经历如何？Jona 现在情况如何？2019 年 8 月，我们全家六人带着十个月大的 Jona 前往米兰接受初步检查。Aiuti 教授的实际治疗于 9 月初开始。通过大腿导管从他体内提取了六千万个干细胞，每次治疗持续五小时，持续两天。然后对这些干细胞进行了“修改”，他于 10 月 6 日接受了四次化疗中的第一次。五天后，干细胞被转移回 Jona 体内。然后，我们只能等待。11 月 12 日，他的血液水平已经稳定下来，我们只需要进行每日门诊检查。我们于 12 月 4 日获准返回家园。
腺苷脱氨酶缺乏
参考•Blackburn MR，Thompson LF。 腺苷脱氨酶缺乏症：从罕见的免疫缺陷的研究中进行的意外抗原。 J immunol。 2012 Feb1; 188（3）：933-5。 doi：10.4049/jimmunol.1103519。 没有抽象可用。 引用于PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22262755）或PubMed Central上的免费文章（https://wwwwwww.ncbi.nlm.nih.nih.nih.gov/pmc/articles/pmc/articles/ppmc3341658/） Slominska E，Bohynikova N，Bernat-Sitarz K，Bernatowska E，Wolska-Kusnierz B，Kalwak K，Kalwak K，Koltan S，Dabrowska A，Gozdzik J，USSOWICZ J，PAC M. PAC M.具有腺苷Deaminase Deaminase Deficiedicrecity ReficienceReciedrelecipedreled Childs in Polor Polor Polor。 前疫苗。 2023 JAN 6; 13：1058623。 doi：10.3389/fimmu.2022.1058623。 Ecollection2022。 引用PubMed（https：//ww w.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36685585）•Grunebaum E，Booth C，Cuvelier GDE，Loves R，Aiuti A，Aiuti A，Kohn DB。 腺苷脱氨酶缺陷的更新管理指南。 J ALLERGY CLIN IMMUNOLPRACT。 2023 Jun; 11（6）：1665-1675。 doi：10.1016/j.jaip.2023.01.032。 EPUB 2023 FEB1。 引用PubMed（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36736 952）•Hershfield M，Tarrant T.腺苷脱甲酶缺乏症。 2006年10月3日[更新2024 3月7日]。 in：Adam MP，Feldman J，Mirzaa GM，Pagon RA，Wallace SE，Amemiya A，编辑。 genereviews（r）[Internet]。 西雅图（WA）：西雅图大学的大学； 1993-2025。 Curr Opin Immunol。 2003年10月； 15（5）：571-7。 doi：10。 1016/S0952-7915（03）00104-3。 EUR J Immunol。 2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。参考•Blackburn MR，Thompson LF。腺苷脱氨酶缺乏症：从罕见的免疫缺陷的研究中进行的意外抗原。J immunol。 2012 Feb1; 188（3）：933-5。 doi：10.4049/jimmunol.1103519。 没有抽象可用。 引用于PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22262755）或PubMed Central上的免费文章（https://wwwwwww.ncbi.nlm.nih.nih.nih.gov/pmc/articles/pmc/articles/ppmc3341658/） Slominska E，Bohynikova N，Bernat-Sitarz K，Bernatowska E，Wolska-Kusnierz B，Kalwak K，Kalwak K，Koltan S，Dabrowska A，Gozdzik J，USSOWICZ J，PAC M. PAC M.具有腺苷Deaminase Deaminase Deficiedicrecity ReficienceReciedrelecipedreled Childs in Polor Polor Polor。 前疫苗。 2023 JAN 6; 13：1058623。 doi：10.3389/fimmu.2022.1058623。 Ecollection2022。 引用PubMed（https：//ww w.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36685585）•Grunebaum E，Booth C，Cuvelier GDE，Loves R，Aiuti A，Aiuti A，Kohn DB。 腺苷脱氨酶缺陷的更新管理指南。 J ALLERGY CLIN IMMUNOLPRACT。 2023 Jun; 11（6）：1665-1675。 doi：10.1016/j.jaip.2023.01.032。 EPUB 2023 FEB1。 引用PubMed（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36736 952）•Hershfield M，Tarrant T.腺苷脱甲酶缺乏症。 2006年10月3日[更新2024 3月7日]。 in：Adam MP，Feldman J，Mirzaa GM，Pagon RA，Wallace SE，Amemiya A，编辑。 genereviews（r）[Internet]。 西雅图（WA）：西雅图大学的大学； 1993-2025。 Curr Opin Immunol。 2003年10月； 15（5）：571-7。 doi：10。 1016/S0952-7915（03）00104-3。 EUR J Immunol。 2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。J immunol。2012 Feb1; 188（3）：933-5。 doi：10.4049/jimmunol.1103519。没有抽象可用。引用于PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22262755）或PubMed Central上的免费文章（https://wwwwwww.ncbi.nlm.nih.nih.nih.gov/pmc/articles/pmc/articles/ppmc3341658/） Slominska E，Bohynikova N，Bernat-Sitarz K，Bernatowska E，Wolska-Kusnierz B，Kalwak K，Kalwak K，Koltan S，Dabrowska A，Gozdzik J，USSOWICZ J，PAC M. PAC M.具有腺苷Deaminase Deaminase Deficiedicrecity ReficienceReciedrelecipedreled Childs in Polor Polor Polor。前疫苗。2023 JAN 6; 13：1058623。 doi：10.3389/fimmu.2022.1058623。Ecollection2022。引用PubMed（https：//ww w.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36685585）•Grunebaum E，Booth C，Cuvelier GDE，Loves R，Aiuti A，Aiuti A，Kohn DB。腺苷脱氨酶缺陷的更新管理指南。J ALLERGY CLIN IMMUNOLPRACT。2023 Jun; 11（6）：1665-1675。 doi：10.1016/j.jaip.2023.01.032。EPUB 2023 FEB1。引用PubMed（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36736 952）•Hershfield M，Tarrant T.腺苷脱甲酶缺乏症。2006年10月3日[更新2024 3月7日]。in：Adam MP，Feldman J，Mirzaa GM，Pagon RA，Wallace SE，Amemiya A，编辑。genereviews（r）[Internet]。西雅图（WA）：西雅图大学的大学； 1993-2025。 Curr Opin Immunol。 2003年10月； 15（5）：571-7。 doi：10。 1016/S0952-7915（03）00104-3。 EUR J Immunol。 2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。西雅图（WA）：西雅图大学的大学； 1993-2025。Curr Opin Immunol。2003年10月； 15（5）：571-7。 doi：10。1016/S0952-7915（03）00104-3。EUR J Immunol。 2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。EUR J Immunol。2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。2005 JAN； 35（1）：25-30。DOI：10.1002/eji.200425738。可从http：//www.ncbi.nlm.nih.gov/books/ nbk1483/PubMed上获得（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20301656）•Hershfield MS。基因型是腺苷酸酶缺乏症中表型的重要决定因素。引用PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/14499267）•Hershfield MS。对腺苷受体介导的免疫抑制和腺苷在引起与腺苷脱氨酶缺乏相关的免疫缺陷中的作用的新见解。引用于PubMed（https：//pubmed.ncbi.nlm.nih.go v/15580654）•Nofech-Mozes Y，Blaser SI，Kobayashi J，Grunebaum E，Grunebaum E，Roifman CM。腺苷脱氨酶缺乏症患者的神经学性稳定性。Pediatr Neurol.2007 9月; 37（3）：218-21。 doi：10.1016/j.pediatrneurol.2007.03.011。引用于PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17765813）•nyhan wl。嘌呤和嘧啶代谢的疾病。mol Genet Metab。2005SEP-OCT; 86（1-2）：25-33。 doi：10.1016/j.ymgme.2005.07.027。引用于PubMed（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/16176880）
依据艺术。 1，2017 年 8 月 4 日法律第 125-bis 款及后续段落。 124、据报道，在2020年期间，公共行政部门、上市公司、公共行政部门依法或事实上直接或间接控制的公司（包括上市公司及其子公司）实际收取/支付了以下现金或实物形式的赠款、补贴、捐款或援助，无任何对价、报酬或补偿：
依据艺术。 1，2017 年 8 月 4 日法律第 125-bis 款及后续段落。 124、据报道，在2020年期间，公共行政部门、上市公司、公共行政部门依法或事实上直接或间接控制的公司（包括上市公司及其子公司）实际收取/支付了以下现金或实物形式的赠款、补贴、捐款或援助，无任何对价、报酬或补偿：
梅里努姆 SNC 酒店
将在公司网站上公布的国家援助 资助实体 收取金额 日期 援助类型 普利亚大区 27,443.61 欧元 2021 年 2 月 13 日 普利亚大区旅游托管机构 17,306.00 欧元 2021 年 4 月 9 日 无需偿还的捐款 税收机构 17,306.00 欧元 2021 年 6 月 24 日 无需偿还的捐款 税收机构 5,000.00 欧元 2021 年 12 月 30 日 无需偿还的捐款 税收机构 1,061.00 欧元 2022 年 9 月 28 日 电力税收抵免 税收机构 241.00 欧元 2022 年 9 月 28 日 电力税收抵免 普利亚大区50,223.81 05/10/2022 普利亚大区旅游托管税务局 35,102.00 欧元 16/10/2022 投资税收抵免南部税务局 1,304.00 欧元 16/12/2022 汽油税收抵免税务局 4,685.00 欧元 19/11/2023 投资税收抵免南部
ADA-SCID逆转录病毒基因治疗中T细胞急性淋巴细胞白血病
div> daniela cesana 1.22，玛丽亚·皮亚·西克西斯1.2,3,22，安德里亚·卡拉布里亚（Andrea Calabria 1），彼得罗·梅利（Pietro Merli）4，罗伯塔·卡鲁索（Roberta caruso）4，莫妮卡·沃尔平（Monica volpin）1，劳拉·鲁迪洛索（Laura Rudilosso），劳拉·鲁迪洛索1（Laura Rudilosso 1），麦达利娜（Maddalena） Andrea Ciolfi 5，Alessandro Brussels 6，Francesca Tucci 1.2 1.2 1.2 1.2，Giulio Spinozzi 1，Giulia Pais 1，Fabrizio Benedicenti 1，Matteo Barcella 1，Matteo Barcella 1.7，Ivan Merelli 1.7，Ivan Merelli 1.7 Casiraghi 1，Luisa Strocchio 4，Luciana Vinti 4，Lucia Pacillo 8，Eleonora Draghi 9，Marcella Cesana 10.11，Sara Riccardo 10,12，Chiara Colantuono 10.12，10.12，Emmanuelle SIX SIX SIX S3，Marina Cavazzana 13，Marina Cavazzana 13，Filippo Carlucci Carluci Carluci Carluci Carluci Carrelci Carrelci Carluci Carreld.2。 8.16，Fabio Ciceri 1.3.17，Luca Vago 3,9,17，Davide Cacchiarelli 10,18.19，Bernhard Gentner 1,17，Luigi Naldini 1.3，Marco Marco，Marco Tartaglia 5
萨巴蒂尼新资本化已初具规模
除上述要求外，还必须充分、自由地行使其权利，没有自愿清算或受到以清算为目的的破产程序的约束；此外，他们不得是那些接受被欧盟委员会认定为非法或不相容的援助但随后未得到偿还或存入冻结账户的人员。最后，根据 ABER 条例第 2 条第 14 点针对农业和林业领域、FIBER 条例第 3 条第 5 点针对渔业和水产养殖产品生产、加工和营销领域以及 GBER 条例第 2 条第 18 点（对于先前未包括的领域）的规定，它们必须不处于被归类为陷入困境的公司的境地。
lenmeldy（atidarsagene autotemcel）
Ms, Zambon AA, Customs S, Redalls D, Actarasis V, Bird S, For Mattia F, Ferra F, Ferrua F, Book F, Ticket F, Ticks F, Gallo V, Del Carro, Science S, Spirit I, Models S, Moorels, Frames, Fram, Frat, Frain, Finnis, Frasing, Frasing, Fras. Calvia先生，假货M，Locels S，法院用于Herarly-osset的白细胞营养不良的小型遗传学：长期结果炸，开放标签，打开，1/2 Trie 1/2 Trie访问。柳叶刀。2022 Jan 22; 399（10322）：372–383。两个：10,1016/S0140–6736（21）02017-1。PMID：35065785; PMCID：PMC8795071。4。Jaeselman V，Kraöngeloh-Mann I. Leukdystrophy-供应。神经托托。
Bernhard R. Gentner
Scopus作者ID：6507111312。Orcid ID: http://orcid.org/0000-0001-6024-4718 Selected publications (* shared first/last authorship) Caserta C*, Nucera S*, […], Gentner B. miR-126 identifies a quiescent and chemo-resistant human B-ALL cell subset that correlates with minimal residual disease.白血病。2023年10月; 37（10）：1994-2005。 doi：10.1038/s41375-023-02009-5。PMID：37640845 Naldini MM，[…]，Gentner B.急性髓样白血病中化学疗法反应的纵向单细胞分析。nat Commun。2023 3月8日； 14（1）：1285。Gentner B等人，用于hur综合征的造血茎和祖细胞基因疗法。n Engl J Med。2021 11月18日； 385（21）：1929-1940。 doi：10.1056/nejmoa2106596。PMID：34788506。影响因子：91.25。引用：2。现场加权引用影响：2.27。Capo V，[…]，Gentner B＆Villa A.扩展了循环造血干/祖细胞，作为治疗TCIRG1骨质骨异常的新细胞来源。血液学。2021 1月1日; 106（1）：74-86。 doi：10.3324/haematol.2019.238261。PMID：31949009。影响因素：9.94。引用：7。field-w。引文影响：2.90。Zonari E，[…]，Gentner B.有效的离体工程和高度纯化的人造血茎和祖细胞群的基因疗法的扩展。干细胞报告。2017年4月11日; 8（4）：977-990。 doi：10.1016/j.stemcr.2017.02.010。PMID：28330619。影响因素：7.77。引用：87。field-w。引文影响：5.19。Chiriaco M等人，Gentner B*，Aiuti A*。X连锁慢性
一周的课程粘膜皮肤病
1 BBC在线新闻。基因疗法保存的“泡泡男孩”。2002年4月3日，http://news.bbc.co.uk/1/hi/health/19069999.stm（2004年8月20日访问）。2 Cavazzana-Calvo M，Hacein-Bey S，De Saint Basile G，Gross F，Yvon E，Nusbaum P等。人类严重联合免疫耐智能（SCID）-X1疾病的基因疗法。Science 2000; 288：669-72：3 Aiuti A，Slavin S，Aker M，Ficara F，Deola S，Mortellaro A等。通过干细胞基因疗法对ADA-SCID进行纠正，并结合非甲莫氏菌度调节。Science 2002; 296：2410-3 .. 4 Hacein-Bey-Abina S，Von Kalle C，Schmidt M，McCormack MP，Wulffraat N，Leboulch P等。SCID-X1基因治疗后两名患者的LMO2相关克隆T细胞增殖。Science 2003; 302：415-9。 5 Kay MA，Manno CS，Ragni MV，Larson PJ，Couto LB，McClelland A等。 证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。 自然基因2000; 24：257-61。 6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。 自然1999; 401517-8。 7 Kay MA，Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424：251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC，Hollis RP，Chalberg TW，Meuse L，Kay MA，Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20：1124-8。 10 Ries，S和Kirn，W M. Onyx-015：复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86：5-11。Science 2003; 302：415-9。5 Kay MA，Manno CS，Ragni MV，Larson PJ，Couto LB，McClelland A等。 证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。 自然基因2000; 24：257-61。 6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。 自然1999; 401517-8。 7 Kay MA，Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424：251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC，Hollis RP，Chalberg TW，Meuse L，Kay MA，Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20：1124-8。 10 Ries，S和Kirn，W M. Onyx-015：复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86：5-11。5 Kay MA，Manno CS，Ragni MV，Larson PJ，Couto LB，McClelland A等。证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。自然基因2000; 24：257-61。6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。自然1999; 401517-8。7 Kay MA，Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424：251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC，Hollis RP，Chalberg TW，Meuse L，Kay MA，Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20：1124-8。 10 Ries，S和Kirn，W M. Onyx-015：复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86：5-11。7 Kay MA，Nakai H.研究AAV矢量的安全。自然2003; 424：251。8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。mol ther 2000; 6。9 Olivares EC，Hollis RP，Chalberg TW，Meuse L，Kay MA，Calos MP。位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。自然生物技术2002; 20：1124-8。10 Ries，S和Kirn，W M. Onyx-015：复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。br J Cancer 2002; 86：5-11。11 Cavazzan-Calvo M，Thrusher A，Mavilio F.自然2004; 427：779-81。