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1 BBC在线新闻。基因疗法保存的“泡泡男孩”。2002年4月3日,http://news.bbc.co.uk/1/hi/health/19069999.stm(2004年8月20日访问)。2 Cavazzana-Calvo M,Hacein-Bey S,De Saint Basile G,Gross F,Yvon E,Nusbaum P等。人类严重联合免疫耐智能(SCID)-X1疾病的基因疗法。Science 2000; 288:669-72:3 Aiuti A,Slavin S,Aker M,Ficara F,Deola S,Mortellaro A等。通过干细胞基因疗法对ADA-SCID进行纠正,并结合非甲莫氏菌度调节。Science 2002; 296:2410-3 .. 4 Hacein-Bey-Abina S,Von Kalle C,Schmidt M,McCormack MP,Wulffraat N,Leboulch P等。SCID-X1基因治疗后两名患者的LMO2相关克隆T细胞增殖。Science 2003; 302:415-9。 5 Kay MA,Manno CS,Ragni MV,Larson PJ,Couto LB,McClelland A等。 证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。 自然基因2000; 24:257-61。 6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。 自然1999; 401517-8。 7 Kay MA,Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424:251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC,Hollis RP,Chalberg TW,Meuse L,Kay MA,Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20:1124-8。 10 Ries,S和Kirn,W M. Onyx-015:复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86:5-11。Science 2003; 302:415-9。5 Kay MA,Manno CS,Ragni MV,Larson PJ,Couto LB,McClelland A等。 证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。 自然基因2000; 24:257-61。 6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。 自然1999; 401517-8。 7 Kay MA,Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424:251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC,Hollis RP,Chalberg TW,Meuse L,Kay MA,Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20:1124-8。 10 Ries,S和Kirn,W M. Onyx-015:复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86:5-11。5 Kay MA,Manno CS,Ragni MV,Larson PJ,Couto LB,McClelland A等。证据证明了用AAV载体治疗的血友病患者中IX因子IX的表达。自然基因2000; 24:257-61。6 Lehrman S.基因治疗死亡后提出了质疑的病毒治疗。自然1999; 401517-8。7 Kay MA,Nakai H.研究AAV矢量的安全。 自然2003; 424:251。 8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。 mol ther 2000; 6。 9 Olivares EC,Hollis RP,Chalberg TW,Meuse L,Kay MA,Calos MP。 位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。 自然生物技术2002; 20:1124-8。 10 Ries,S和Kirn,W M. Onyx-015:复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。 br J Cancer 2002; 86:5-11。7 Kay MA,Nakai H.研究AAV矢量的安全。自然2003; 424:251。8 Bushman F.靶向逆转录病毒整合。mol ther 2000; 6。9 Olivares EC,Hollis RP,Chalberg TW,Meuse L,Kay MA,Calos MP。位点特异性基因组整合产生小鼠的治疗因子IX水平。自然生物技术2002; 20:1124-8。10 Ries,S和Kirn,W M. Onyx-015:复制选择性腺病毒的作用机理和临床潜力。br J Cancer 2002; 86:5-11。11 Cavazzan-Calvo M,Thrusher A,Mavilio F.自然2004; 427:779-81。

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