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- 目前使用IX预防疗法,或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血,或者 - 重复,严重的自发性出血事件,并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR(AAVRH74VAR)的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体,该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病,由于凝结因子IX缺乏,可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险,这可能会危及生命,尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®(Etranacogene dezaparvovec-DRLB)的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的,前瞻性的,开放标签的单臂研究中,对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防,对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内(IV)输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期(EEP)(EEP)中对年度渗出率(ABR)的非效率(Ni)测试,在BEQVEZ处理后的数据截止第12周,与在领先期间的基线ABR相比。
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在这项横断面研究中,有909名来自法国普通人群(发展队列)的5至18岁的儿童,来自德国和美国普通人群(验证队列)的232名儿童遵循有关高质量CPET评估的准则。线性,二次和多项式数学回归方程被应用以识别最佳的VO2MAX Z分数模型。使用VO 2MAX Z分数模型预测和观察到的VO 2MAX值,并在开发和验证队列中比较了现有的线性方程。对于两个性别,使用VO 2max,高度和BMI的自然对数的数学模型是数据最适合数据。该Z分数模型可以应用于正常和极端权重,并且在内部和外部有效性分析中都比现有的线性方程更可靠(https://play.google.com/store.com/store/apps/apps/details?id=com.d2l.zscore)一下。
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