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- 目前使用IX预防疗法，或者 - 具有当前或历史的威胁生命的出血，或者 - 重复，严重的自发性出血事件，并且 - 没有与腺相关病毒型RH74VAR（AAVRH74VAR）的抗体中和抗体中和抗体的中和抗体，该抗体被acpsed a app. apps a apps a apps。•血友病是一种罕见的遗传出血疾病，由于凝结因子IX缺乏，可防止正常血液凝结。血友病患者面临过度和复发性自发和/或创伤后出血的风险，这可能会危及生命，尤其是在严重的血友病患者中。•BEQVEZ是B. CSL Behring的Heivmgenix®（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）的第二种基因疗法。•BEQVEZ的疗效是在正在进行的，前瞻性的，开放标签的单臂研究中，对45名中度严重至重度血友病B的成年男性患者进行了研究。所有患者在进入临床研究之前在通常的护理环境中接受常规的IX预防，对基线数据收集至少六个月进行了前瞻性介入研究。患者随后接受了单次静脉内（IV）输注BEQVEZ。主要疗效结果是在疗效评估期（EEP）（EEP）中对年度渗出率（ABR）的非效率（Ni）测试，在BEQVEZ处理后的数据截止第12周，与在领先期间的基线ABR相比。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt） - 新孤儿...
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