fidanacogen Elaparvovec(Beqvez)是一种基于腺癌相关的病毒(AAV)基因基因治疗,在2024年获得美国食品药物管理局(FDA)的批准或重复出现严重的自发性出血发作,并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR(AAVRH74VAR)CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注,可将人为因子IX(HFIX)基因的功能副本传递到靶肝细胞中,使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
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