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Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX(修复)预防疗法的成年人,具有当前或历史的威胁性出血,或重复,严重的自发性出血事件,并且没有对腺体相关病毒(AAV)血清型rh74var(Aavrh74Var)的中和抗体的中和抗体(AAVRH74VAR)cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法,旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中,然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果,这是一项开放标签的单臂研究,该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B,在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重(VG/kg)的5×10^11载体基因组的静脉内(IV)输注Beqvez。该试验表明,与现年化标准(SOC)修复治疗相比,年度出血率(ABR)的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间,用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5(中值随访),而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5(中位数为中位数1。2年)。出血,而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是

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