机构名称：
¥ 1.0
Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX（修复）预防疗法的成年人，具有当前或历史的威胁性出血，或重复，严重的自发性出血事件，并且没有对腺体相关病毒（AAV）血清型rh74var（Aavrh74Var）的中和抗体的中和抗体（AAVRH74VAR）cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法，旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中，然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果，这是一项开放标签的单臂研究，该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B，在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重（VG/kg）的5×10^11载体基因组的静脉内（IV）输注Beqvez。该试验表明，与现年化标准（SOC）修复治疗相比，年度出血率（ABR）的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间，用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5（中值随访），而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5（中位数为中位数1。2年）。出血，而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
主要关键词
相关文件推荐
