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背景Beqvez是一种基因疗法，旨在在转导的细胞中引入一个编码高活动固定变体（FIX-R338L，HFIX PADUA）的因子IX基因的功能副本。AAVRH74VAR CAPSID能够转导肝细胞，这是因子IX合成的自然部位。单次静脉输注BEQVEZ会导致血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性的增加（1）。调节状态FDA批准的指示：BEQVEZ是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗中度至重度B（先天性血液IX缺乏症）的成年人，他：（1）
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