XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemBEQVEZ
beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Medicare变异群众弥撒一般性杨百翰健康计划使用医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的指导，以确定其Medicare Advantage Plan成员。国家覆盖范围确定（NCD），本地覆盖范围确定（LCD），本地覆盖范围文章（LCAS）和医疗保险手册中包含的文件是确定覆盖范围的基础。当CMS没有有关要求服务的指南时，大规模杨百年化的杨百翰健康计划的医疗政策将用于确定覆盖范围。在大规模杨百翰健康计划的最新政策评论中，医疗保险没有任何用于治疗血友病的基因治疗的NCD或LCD。
beqvez，inn-fidanacogene elaparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Beqvez的名称0.79-1.21×10 13矢量基因组/ml浓度用于输注2。QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description Fidanacogene elaparvovec is a gene therapy medicinal product that consists of a recombinant viral capsid derived from a naturally occurring adeno-associated viral serotype Rh74 (AAVRh74var) packaging genome containing the human coagulation factor IX (FIX) transgene modified to be a high factor IX activity (Padua)变体称为fix-r338l。fidanacogene elaparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成每个ml的fidanacogene elaparvovec包含0.79-1.21×10 13载体基因组（VG）。每个小瓶的可提取体积为1 ml。有关实际浓度和患者剂量计算的定量信息在伴随药物治疗的批量信息表（LIS）中提供。根据患者的体重和实际浓度，每个包中的小瓶总数对应于单个患者的剂量要求（请参阅第4.2和6.5节）。具有已知作用的赋形剂该药物含有4.55 mg钠。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。4。药物形式的浓缩液用于输注（无菌浓缩物）。清晰至略微的蛋白味，无色至略带棕色溶液，pH值为6.8-7.8，渗透压约为348 MOSM/L。临床细节4.1治疗指示BEQVEZ用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成年患者严重和中度严重的血友病B（先天因子IX缺乏症），而没有可检测到的抗体抗体抗体抗体AAV Serotype RH74。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX（修复）预防疗法的成年人，具有当前或历史的威胁性出血，或重复，严重的自发性出血事件，并且没有对腺体相关病毒（AAV）血清型rh74var（Aavrh74Var）的中和抗体的中和抗体（AAVRH74VAR）cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法，旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中，然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果，这是一项开放标签的单臂研究，该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B，在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重（VG/kg）的5×10^11载体基因组的静脉内（IV）输注Beqvez。该试验表明，与现年化标准（SOC）修复治疗相比，年度出血率（ABR）的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间，用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5（中值随访），而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5（中位数为中位数1。2年）。出血，而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是
临床审查备忘录-Beqvez
AAV adeno-associated virus AAV5 adeno-associated virus serotype 5 AAVRh74var adeno-associated virus serotype Rh74var ABR annualized bleeding rate AE adverse event ALT alanine aminotransferase AST aspartate aminotransferase BEQVEZ fidanacogene elaparvovec BLA biologics license application BMI body mass index CAG chicken beta ‐ actin CDRH Center for Devices and Radiological Health CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls CSA chromogenic assay EEP efficacy evaluation period FIX clotting factor IX FIX:C circulating levels of FIX LTFU long-term follow-up nAb neutralizing antibody NI non-inferiority OSA one-stage assay PI package insert PMC postmarketing commitment PMR售后需求Pro患者报告的结果REMS风险评估和缓解策略RP常规预防SAE SAE严重不良事件SD标准偏差teae teae exter-everermergerement Extress Eversem forverse Everse uln USPI USPI USPI USPI美国处方信息VG矢量基因组的上限
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
血友病 – 基因治疗 – Beqvez
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
主题：fidanacogene elaparvovec（beqvez）
fidanacogen Elaparvovec（Beqvez）是一种基于腺癌相关的病毒（AAV）基因基因治疗，在2024年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准或重复出现严重的自发性出血发作，并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注，可将人为因子IX（HFIX）基因的功能副本传递到靶肝细胞中，使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
BEQVEZ 6487-A MEDB CMS P2024.DOCX
A.成员年龄在18岁以上。成员符合以下任何一个：1。成员在过去30天内具有负因子IX抑制剂测试结果2。如果成员在过去30天内具有阳性因子IX抑制剂测试结果，则必须在初始阳性结果的2周内产生阴性测试结果C.成员具有严重或中度严重的因子IX缺乏症（≤2％的正常循环因子IX），并且符合以下任何：1。成员目前正在使用第IX因子预防治疗2。成员具有威胁生命的出血的当前或历史3。成员有重复的，严重自发出血发作的病史。成员具有阴性腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）抗体测试结果E.成员先前尚未接受基因治疗
Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。