A.成员年龄在18岁以上。成员符合以下任何一个:1。成员在过去30天内具有负因子IX抑制剂测试结果2。如果成员在过去30天内具有阳性因子IX抑制剂测试结果,则必须在初始阳性结果的2周内产生阴性测试结果C.成员具有严重或中度严重的因子IX缺乏症(≤2%的正常循环因子IX),并且符合以下任何:1。成员目前正在使用第IX因子预防治疗2。成员具有威胁生命的出血的当前或历史3。成员有重复的,严重自发出血发作的病史。成员具有阴性腺相关病毒血清型RH74VAR(AAVRH74VAR)抗体测试结果E.成员先前尚未接受基因治疗


