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肌无力的重症疗法和补体系统
詹姆斯·霍华德（James F. Howard Jr.疾病），以患者为中心的结果研究所和RA Pharmaceuticals（现为UCB Biosciences）。
颗粒状松弛皮肤
感兴趣的冲突：S.R.F.已获得Eli Lilly and Company，GlaxoSmithKline/Stiefel，Abbvie，Janssen，Janssen，Alovtech，VTV Ther-Apeutics，Bristol Myers Squibb，Samsung，Samsung，Samsung，ppifier，Boehringer Ingelheim，Amgen Inv. Helsinn, Sun Pharma, Almirall, Galderma, LEO Pharma, Mylan, Celgene, Valeant, Menlo, Merck & Co, Qurient Forte, Arena, Biocon, Accordant, Argenx, Sanofi, Regeneron, the National Biological Corporation, Caremark, Advance Medical, Suncare Research, Informa, UpToDate and the National Psoria- sis Foundation.他还是DRSCORE.com的创始人和多数所有者，也是CAUSA Research的创始人和所有者。R.O.P. 曾在诺华顾问委员会工作。 其他作者声明他们没有感兴趣的冲突。R.O.P.曾在诺华顾问委员会工作。其他作者声明他们没有感兴趣的冲突。
AMX0114的开发中的下一步
披露JC和JK是Amylyx Pharmaceuticals，Inc。RM，JP，AH和LM的共同股份，是Amylyx Pharmaceuticals的全职员工，并可能拥有INC. SP。纳米医学，Prilenia Therapeutics，Seelos，Calico，Denali，NIH，CDC，DOD，ALS协会，ALS协会，肌肉营养不良协会，Tambourine和报告来自Amylyx，Arrowhead，Arrowhead，BMS，Clene，Clene，Iris，Eikonizo，Eikonizo和distokinetics的咨询费用。她曾是Peerveie和Medscape的有偿教育发言人。JS报告了来自氨基酯，生物基因，细胞动力学公司，Ionis，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Quralis，PTC，PTC，Sanofi，Wave和Myolex的研究资金。他报告了amylyx，Cytokinetics，Denali，GSK，Mitsubishi Tanabe Pharma America，Neurosense，Orthosense，Orthosense，Pinteon，Rrd，Acurastem，Revalasio，Revalasio，Apellis，Swanbio，Swanbio，Novartis，Sanofi，Eikonizo，Eikonizo，eikonizo和Sarepta。LVDB报告氨基酯，Argenx，Cytokinetics，Denali，Projenx，Sanofi，Takeda和Verge的咨询费。
固定周期和每隔一周静脉注射 Efgartigimod 治疗全身性重症肌无力：ADAPT NXT 第一部分
1 美国加利福尼亚州欧文市加利福尼亚大学欧文分校神经病学系；2 比利时鲁汶大学医院神经病学系；3 比利时鲁汶鲁汶大学肌肉疾病和神经病变实验室；4 加拿大安大略省多伦多大学健康网络 Ellen & Martin Prosserman 神经肌肉疾病中心；5 加拿大安大略省多伦多大学；6 美国德克萨斯州奥斯汀市奥斯汀神经肌肉中心；7 美国弗吉尼亚州里士满市弗吉尼亚联邦大学神经病学系；8 美国加利福尼亚州卡尔斯巴德市南加州神经病学中心；9 西班牙巴塞罗那圣十字圣保罗医院神经病学系神经肌肉疾病科；10 西班牙巴塞罗那圣保罗生物医学研究所；11 比利时根特市 argenx； 12 意大利米兰卡洛贝斯塔神经学研究所 IRCCS 神经免疫学和神经肌肉疾病系；13 德国柏林夏里特医学院神经病学和神经科学临床研究中心；14 法国马赛蒂莫内医院大学神经肌肉疾病和 ALS 参考中心
NEALS-LUMINA.pdf
披露 SP 报告称，她获得了 Amylyx Therapeutics、Revalesio Corporation、Eledon、Alector、UCB Pharma、Biohaven、Clene Nanomedicine、Prilenia Therapeutics、Seelos、Calico、Denali、NIH、CDC、DoD、ALS 协会、肌肉萎缩症协会、Tambourine 的研究经费，并报告称她获得了 Amylyx、Arrowhead、BMS、Clene、Iris、Eikonizo 和 Cytokinetics 的咨询费。她曾担任 PeerView 和 Medscape 的付费教育演讲者。JS 报告称，她获得了 Amylyx、Biogen、Cytokinetics Incorporated、Ionis、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Quralis、PTC、Sanofi、Wave 和 Myolex 的研究资金。他报告称，他从 Amylyx、Cytokinetics、Denali、GSK、Mitsubishi Tanabe Pharma America、Neurosense、Orthogonal、Pinteon、RRD、Acurastem、Revalasio、Apellis、Swanbio、Novartis、Sanofi、Eikonizo 和 Sarepta 获得咨询费。LvdB 报告称，他从 Amylyx、Argenx、Cytokinetics、Denali、Projenx、Sanofi、Takeda 和 Verge 获得咨询费。LK、LK、EM、JP 和 LM 是 Amylyx Pharmaceuticals, Inc. 的全职员工，并可能拥有其股票期权所有权。
vyvgart：为神经肌肉接线充电3,4
参考：1。vyvart。处方信息。美国Inc Argenx; 2022。 2。 Wolfe Gi和Al。 J Sci Neurol 2021; 430：118074。 doi：10.1016/j.j。 连接i，Herbst R.细胞 2019：8（7（7）：671。 doi：10.3390/cell8 Howard JF Jr等。 神经病学 2019：92（23）:: 2661-IN 2673。 10.1212/wnl。 DC Roopenian，Akiles S. Nat Rev Immunol。 2007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。 病房，do rj。 Sci Parmacol趋势。 2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-9美国Inc Argenx; 2022。2。Wolfe Gi和Al。J Sci Neurol2021; 430：118074。 doi：10.1016/j.j。连接i，Herbst R.细胞2019：8（7（7）：671。 doi：10.3390/cell8 Howard JF Jr等。 神经病学 2019：92（23）:: 2661-IN 2673。 10.1212/wnl。 DC Roopenian，Akiles S. Nat Rev Immunol。 2007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。 病房，do rj。 Sci Parmacol趋势。 2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92019：8（7（7）：671。 doi：10.3390/cell8Howard JF Jr等。 神经病学 2019：92（23）:: 2661-IN 2673。 10.1212/wnl。 DC Roopenian，Akiles S. Nat Rev Immunol。 2007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。 病房，do rj。 Sci Parmacol趋势。 2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-9Howard JF Jr等。神经病学2019：92（23）:: 2661-IN 2673。 10.1212/wnl。 DC Roopenian，Akiles S. Nat Rev Immunol。 2007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。 病房，do rj。 Sci Parmacol趋势。 2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92019：92（23）:: 2661-IN 2673。10.1212/wnl。DC Roopenian，Akiles S. Nat Rev Immunol。2007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。 病房，do rj。 Sci Parmacol趋势。 2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92007; 7（9）：715-725。 doi：10.1038/nri2155 6。病房，do rj。Sci Parmacol趋势。2018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。 ulricts pe和。 J Clin Invest 2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92018; 39（10）：892-9 doi：10.1016/j.tips。ulricts pe和。J Clin Invest2018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。 r al。 治疗区。 2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。 behin a，激情R. J J neuromuscul 2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92018; 128（10）：4372-4386。 doi：10.1172/jci97911 8。r al。治疗区。2011; 7：151-160。 doi：2147/ndt.s8915 9。behin a，激情R. J J neuromuscul2018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。 mg和al。 J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-92018; 5：265-2 doi：10,3233/jnd-170294 10。mg和al。J Home Med 2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。 Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-9J Home Med2014; 275：12-26。doi：10.1111/she.12163 11。Howard JF Jr等。 Neurol Lance 2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-9Howard JF Jr等。Neurol Lance2021; 20：526-536。 doi：10.1016/s1474-4422（21）00159-9
1个病毒 - 重毒病毒主导性干扰...
Virus-against-virus dominant-negative interference strategy targeting a viral CC chemokine prevents cytomegalovirus-related neurodevelopmental pathogenesis Sylvian Bauer 1 *, Sarah Tarhini 1 , Emmanuelle Buhler 1 , Saswati Saha 2 §, Thomas Stamminger 3 , Daniel N. Streblow 4 , Nail Burnashev 1 , HervéLuche5，Pierre Szepetowski 1 * 1 Inmed，Inserm，Aix-Marseille University，Marseille，法国，法国。2 TAGC，Inserm，Aix Marseille University，Turing Living Systems，Marseille，法国。 3德国乌尔姆大学病毒学研究所。 4疫苗和基因治疗研究所，俄勒冈州健康与科学大学，美国俄勒冈州，美国俄勒冈州。 5 Ciphe，Phenomin，Inserm，CNRS，Aix-Marseille University，Marseille，法国。 §§法国SAS，法国92130，法国 *与：bauer博士，De neurobiologie delaMéditerranée（INMED），Inserm umr1249，Parc Scientifife de luminy，bp13，132273 Marseille Marse france。 电话：+33 4 9182 8182;传真：+33 4 9182 8101;电子邮件：sylvian.bauer@inserm.fr; Szepetowski博士，Neurobiologie delaMéditerranée（INMED），Inserm umr1249，Parc Scientifique de Luminy，BP13，13273 Marseille Cedex 09，法国。 电话：+33 4 9182 8111;传真：+33 4 9182 8101;电子邮件：Pierre.szepetowski@inserm.fr`简短标题：CMV神经病发生中的病毒趋化因子2 TAGC，Inserm，Aix Marseille University，Turing Living Systems，Marseille，法国。3德国乌尔姆大学病毒学研究所。4疫苗和基因治疗研究所，俄勒冈州健康与科学大学，美国俄勒冈州，美国俄勒冈州。5 Ciphe，Phenomin，Inserm，CNRS，Aix-Marseille University，Marseille，法国。§§法国SAS，法国92130，法国 *与：bauer博士，De neurobiologie delaMéditerranée（INMED），Inserm umr1249，Parc Scientifife de luminy，bp13，132273 Marseille Marse france。电话：+33 4 9182 8182;传真：+33 4 9182 8101;电子邮件：sylvian.bauer@inserm.fr; Szepetowski博士，Neurobiologie delaMéditerranée（INMED），Inserm umr1249，Parc Scientifique de Luminy，BP13，13273 Marseille Cedex 09，法国。电话：+33 4 9182 8111;传真：+33 4 9182 8101;电子邮件：Pierre.szepetowski@inserm.fr`简短标题：CMV神经病发生中的病毒趋化因子
第二阶段数据建立证明
2024 年 11 月 20 日，欧洲中部时间上午 7:00 荷兰阿姆斯特丹 — argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布决定继续开发 efgartigimod 皮下注射 (SC)（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）用于正在进行的 ALKIVIA 第 2/3 期研究中的特发性炎症性肌病 (IIM 或肌炎) 成人患者，此前对该研究第 2 阶段部分的顶线数据进行了分析。ALKIVIA 将继续在研究中招募三种肌炎亚型中的每一种患者，包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。 “Efgartigimod SC 继续为患有慢性自身免疫性疾病的患者带来希望，”argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士、哲学博士表示。“特发性炎症性肌病是一种使人衰弱的疾病，可导致肌肉无力、影响多个器官，并严重影响患者的生活质量，包括发病率增加和早期死亡率。我们很高兴继续开发 efgartigimod SC 的所有三种亚型，这使我们能够探索这种精准疗法的广泛潜力，为那些目前类固醇、血浆衍生疗法和广泛免疫抑制剂等治疗方法仍未满足需求的患者提供帮助。我们感谢参与 ALKIVIA 研究的患者和研究人员，并希望尽快将 efgartigimod 带给肌炎患者。”决定继续对三种肌炎亚型中的每一种进行 efgartigimod SC 的临床开发，这一决定得到了无缝 2/3 期 ALKIVIA 研究的第 2 期部分的疗效和安全性结果的支持。总体而言，该研究达到了其主要终点，在第 24 周显示平均总改善评分 (TIS) 具有统计学意义的治疗效果，并且与安慰剂相比，efgartigimod SC 在 TIS 的所有六个核心指标上均有改善。观察到的安全性和耐受性特征与其他临床试验中显示的结果一致。 ALKIVIA 研究设计 ALKIVIA 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的 2/3 期研究，旨在研究 efgartigimod SC 治疗三种亚型特发性炎症性肌病（IIM 或肌炎），包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。ALKIVIA 研究将总共招募 240 名患者，分两个阶段进行，前 90 名患者完成研究后，将对临床试验的 2 期部分进行分析，如果在第 2 期部分观察到信号，则进行第 3 期部分。主要终点是治疗期结束时（第 2 阶段 24 周，第 3 阶段 52 周）所有接受治疗的患者（IMNM、ASyS、DM）与安慰剂组相比的平均总改善评分 (TIS)。关键次要终点包括治疗结束时的反应率
大鼠大脑皮层发育过程中 Srpx2 基因沉默导致神经元迁移发生改变
胎儿大脑巨细胞病毒感染的补充数据：怀孕期间摄入阿司匹林会削弱后代的神经发育发病机制 Sarah Tarhini 1 , Carla Crespo-Quiles 1# , Emmanuelle Buhler 1 , Louison Pineau 1 , Emilie Pallesi- Pocchard 1 , Solène Villain 1 , Saswati Saha 2 §, Lucas Silvagnoli 1 , Thomas Stamminger 3 , Hervé Luche 4 , Carlos Cardoso 1 , Jean-Paul Pais de Barros 5 , Nail Burnashev 1 , Pierre Szepetowski 1 *, Sylvian Bauer 1 * §当前地址： #Alicante Neuroscience Institute, Miguel Hernandez University, CSIC, San Juan de Alicante, Alicante, Spain; 生理学和病理生理学研究所，约翰内斯古腾堡大学，美因茨，德国； §Argenx France SAS, 92130 Issy-Les-Moulineaux, France 1 INMED、INSERM、艾克斯-马赛大学，法国马赛。 2 TAGC、INSERM、艾克斯马赛大学图灵生命系统中心，法国马赛。 3 德国乌尔姆大学病毒学研究所。 4 CIPHE、PHENOMIN、INSERM、CNRS、艾克斯-马赛大学，法国马赛。 5 DiviOmics 平台，UMS 58 BioSanD，法国第戎勃艮第孔泰大学。 *通讯作者：Bauer 博士，地中海神经生物学研究所 (INMED)、Inserm UMR1249、Parc Scientifique de Luminy, BP13, 13273 Marseille Cedex 09, France。电话：+33 (0)4 9182 8156；电子邮件：sylvian.bauer@inserm.fr Szepetowski 博士，地中海神经生物学研究所 (INMED)，Inserm UMR1249，Parc Scientifique de Luminy，BP13，13273 Marseille Cedex 09，法国。电话：+33 (0)4 9182 8111；电子邮件：pierre.szepetowski@inserm.fr
促进欧盟的生物技术和生物制造
在健康方面，生物技术可以为我们认为无法养育的疾病带来治疗。最近，我很高兴拜访了一个名为Argenx的公司。它正在使用骆驼的抗体细胞来治疗自身免疫性疾病，到目前为止尚无解决方案。顶级创新者正在研究看起来像塑料一样工作的新材料，除了它们由有机副产品制成。和完全可生物降解。想象一下，这种技术的全面部署可能意味着什么 - 有可能解决我们对塑料污染的危机。在整个欧洲，生物技术业务也在使用自然过程来生产彩色颜料，以取代化学着色剂。这将有助于减少从纺织品部门对水的巨大使用。并避免在我们的水道中最终的有毒残留物。但这不是全部。有了解决我们一些最紧迫的问题的潜力，生物技术还在很大程度上支持欧洲的经济和高质量的就业机会。在2018年，它直接贡献了310亿欧元的欧盟GDP，并在医疗保健，工业和农业中创造了超过210,000个直接工作。是欧洲发展最快的创新产业之一，这些数字将进一步上升。最后但并非最不重要的一点是，生物技术还加强了欧洲通往化石燃料独立的道路。沼气已经在世界各地的许多应用中都取代了化石燃料，以加热地方或发电。所以很清楚一件事：这个部门在欧洲的潜力简直是巨大的。是由多样的不同玩家制成的。小型新兴初创企业，中型企业具有已经是国际足迹，一直到建立良好的全球领导者。无论大小，这些球员都面临着一般影响欧洲创新的相同障碍：