机构名称：
¥ 1.0
2024 年 11 月 20 日，欧洲中部时间上午 7:00 荷兰阿姆斯特丹 — argenx SE（泛欧交易所和纳斯达克股票代码：ARGX）是一家致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司，今天宣布决定继续开发 efgartigimod 皮下注射 (SC)（efgartigimod alfa 和透明质酸酶-qvfc）用于正在进行的 ALKIVIA 第 2/3 期研究中的特发性炎症性肌病 (IIM 或肌炎) 成人患者，此前对该研究第 2 阶段部分的顶线数据进行了分析。ALKIVIA 将继续在研究中招募三种肌炎亚型中的每一种患者，包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。 “Efgartigimod SC 继续为患有慢性自身免疫性疾病的患者带来希望，”argenx 首席医疗官 Luc Truyen 医学博士、哲学博士表示。“特发性炎症性肌病是一种使人衰弱的疾病，可导致肌肉无力、影响多个器官，并严重影响患者的生活质量，包括发病率增加和早期死亡率。我们很高兴继续开发 efgartigimod SC 的所有三种亚型，这使我们能够探索这种精准疗法的广泛潜力，为那些目前类固醇、血浆衍生疗法和广泛免疫抑制剂等治疗方法仍未满足需求的患者提供帮助。我们感谢参与 ALKIVIA 研究的患者和研究人员，并希望尽快将 efgartigimod 带给肌炎患者。”决定继续对三种肌炎亚型中的每一种进行 efgartigimod SC 的临床开发，这一决定得到了无缝 2/3 期 ALKIVIA 研究的第 2 期部分的疗效和安全性结果的支持。总体而言，该研究达到了其主要终点，在第 24 周显示平均总改善评分 (TIS) 具有统计学意义的治疗效果，并且与安慰剂相比，efgartigimod SC 在 TIS 的所有六个核心指标上均有改善。观察到的安全性和耐受性特征与其他临床试验中显示的结果一致。 ALKIVIA 研究设计 ALKIVIA 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、操作无缝的 2/3 期研究，旨在研究 efgartigimod SC 治疗三种亚型特发性炎症性肌病（IIM 或肌炎），包括免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、抗合成酶综合征 (ASyS) 和皮肌炎 (DM)。ALKIVIA 研究将总共招募 240 名患者，分两个阶段进行，前 90 名患者完成研究后，将对临床试验的 2 期部分进行分析，如果在第 2 期部分观察到信号，则进行第 3 期部分。主要终点是治疗期结束时（第 2 阶段 24 周，第 3 阶段 52 周）所有接受治疗的患者（IMNM、ASyS、DM）与安慰剂组相比的平均总改善评分 (TIS)。关键次要终点包括治疗结束时的反应率
第二阶段数据建立证明
主要关键词
相关文件推荐
