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对资格的监管解释的评估......
IRA 指示医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 选择医疗保险支出最高的某些合格单一来源药物进行谈判，并为这些产品确定最高公平价格 (MFP)。IRA 为谈判药物的选择设定了广泛的参数，但将具体方法和计划实施的决定委托给 CMS。在 2023 年 6 月关于 2026 计划年度医疗保险药品价格谈判计划实施的指导中，CMS 对“合格单一来源药物”的定义进行了广义解释。具体而言，为了确定合格的单一来源药物并对其进行排名以供谈判选择，CMS 正在汇总具有相同活性部分/成分的所有形式和强度的已批准药物的支出，包括不同的新药申请 (NDA) 或生物制品许可申请 (BLA)。这种汇总将影响在原始 NDA 或 BLA 批准后寻求的新用途额外批准的产品。由于开发产品的新用途需要额外的临床试验和资源投入，这种聚合可能会改变制造商的产品开发策略。
新药和生物制品利益风险评估行业指南
I. 引言 本指导原则旨在向药品申办方和其他利益相关者阐明，在药品的获益、风险和风险管理方案的考虑如何影响美国食品药品管理局（FDA 或 Agency）对根据联邦食品药品和化妆品法案（FD&C Act）第 505(b) 节（21 USC 355(b)）提交的新药申请（NDA）以及根据公共卫生服务法案（PHS Act）第 351(a) 节提交的生物制品许可申请（BLA）所做出的某些上市前和上市后监管决策。本指导原则首先阐明了药品审评和研究中心（CDER）和生物制品审评和研究中心（CBER）进行获益-风险评估时需要考虑的重要因素，包括如何使用患者体验数据 4 为获益-风险评估提供信息。然后，指导原则讨论了申办方如何通过设计和实施开发计划为 FDA 的获益-风险评估提供信息，以及他们如何在临床试验中展示获益和风险。营销应用中的风险信息。它还讨论了
治疗性蛋白质的药物间相互作用评估
I. 简介 本指南旨在通过提供系统性、基于风险的方法建议，帮助新药临床试验 (IND) 申请的发起人和生物制品许可申请 (BLA) 的申请人确定治疗性蛋白质是否需要进行药物相互作用 (DDI) 研究。2,3 对于本指南，治疗性蛋白质是指根据《公共卫生服务法》第 351 条 (42 USC 262) 正在开发以获得许可或已获得许可的生物制品蛋白质。4,5 治疗性蛋白质包括纯化的单克隆抗体、细胞因子、酶和其他用于体内使用的新型蛋白质。治疗性蛋白质不包括旨在用作疫苗或过敏原产品的蛋白质、细胞和基因治疗产品和/或人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品。5 虽然本指南适用于治疗性蛋白质，但许多一般原则可能适用于其他生物制品，例如 CBER 监管的新产品（例如细胞和基因疗法）。由于对新产品的认识不断演变，申办方应咨询相应的审查部门以获取有关特定 DDI 评估的详细信息。
ISMP 为医院提供有针对性的用药安全最佳实践
本最佳实践的目标是确保长春花生物碱仅通过静脉途径给药。如果通过鞘内途径而非静脉途径给药，长春花生物碱（例如，长春花 BLAS 汀、长春瑞滨、长春花 CRIS 汀、长春花 CRIS 汀脂质体）可能导致致命的神经系统影响。长春花 CRIS 汀特别成问题，是与意外鞘内给药相关的最常见报告的长春花生物碱。世界各地都报告了因用注射器将药物注射到脊髓液而不是静脉注射而导致死亡的病例。例如，全球已报告了 130 多例通过错误途径注射长春花 CRIS 汀的病例。这种情况经常发生在误用长春花 CRIS 汀注射器而不是阿糖胞苷、氢化可的松或甲氨蝶呤注射器给同一患者注射脊髓液时。当鞘内注射长春花碱时，中枢神经系统会受到破坏，并从注射部位向外扩散。这种用药错误的少数幸存者经历了毁灭性的神经损伤。尽管各国和国际安全机构一再警告，但因这种错误而死亡的事件仍然时有发生。目前市售的所有长春花碱的产品标签上都带有特殊警告（“仅供静脉注射——如果通过其他途径给药会致命”）。
ISMP 为医院提供有针对性的用药安全最佳实践
本最佳实践的目标是确保长春花生物碱仅通过静脉途径给药。如果通过鞘内途径而非静脉途径给药，长春花生物碱（长春花 BLAS 汀、长春瑞滨、长春花 CRIS 汀、长春花 CRIS 汀脂质体等）可能导致致命的神经系统影响。长春花 CRIS 汀特别成问题，是与意外鞘内给药相关的最常见报告的长春花生物碱。世界各地都报告了因用注射器将药物注射到脊髓液而不是静脉注射而导致死亡的病例。例如，全世界已报告了 130 多例长春花 CRIS 汀被注射到白血病患者的病例。这种情况经常发生在误用长春花 CRIS 汀注射器而不是阿糖胞苷、氢化可的松或甲氨蝶呤注射器时，这些药物应该注射到同一白血病患者的脊髓液中。当鞘内注射长春花碱时，中枢神经系统会受到破坏，并从注射部位向外扩散。这种用药错误的少数幸存者经历了毁灭性的神经损伤。尽管各国和国际安全机构一再警告，但因这种错误而死亡的事件仍然时有发生。目前市售的所有长春花碱的产品标签上都带有特殊警告（“仅供静脉注射——如果通过其他途径给药会致命”）。
在用于药物和生物产品的复杂创新试验设计上与FDA互动行业指南
简介本指南文件提供了有关2009年《生物制品价格竞争与创新法》（BPCI法案）的潜在申请人和其他有关方面的常见问题的答案。质疑和答案（Q＆A）格式旨在告知潜在申请人，并促进了提议的生物仿制药和可互换的生物仿制药的开发，并描述了FDA对BPCI法案添加的某些法定要求的解释。《 BPCI法案》在《公共卫生服务法》第351（k）条（PHS法案）中创建了一种缩写的许可途径（PHS法案），用于生物仿制药，或与FDA许可的生物学参考产品相互互换或互换（请参阅第7001至7001至7003节）（请参阅第7001至7003节）L. 111–148）（ACA））。fda认为，针对有关FDA对BPCI法案解释的常见问题提供答案的行业指导将提高透明度并促进生物仿制药和可互换产品的开发和批准。此外，这些问答作为对申请人提交生物制品申请（BLA）的生物仿制药和可互换产品的提交问题的回答。FDA打算更新此最终指南文档，以便在适当的情况下包括其他问答。
ISMP 为医院提供有针对性的用药安全最佳实践
本最佳实践的目标是确保长春花生物碱仅通过静脉途径给药。如果通过鞘内途径而非静脉途径给药，长春花生物碱（长春花 BLAS 汀、长春瑞滨、长春花 CRIS 汀、长春花 CRIS 汀脂质体等）可能导致致命的神经系统影响。长春花 CRIS 汀特别成问题，是与意外鞘内给药相关的最常见报告的长春花生物碱。世界各地都报告了因用注射器将药物注射到脊髓液而不是静脉注射而导致死亡的病例。例如，全世界已报告了 130 多例长春花 CRIS 汀被注射到白血病患者的病例。这种情况经常发生在误用长春花 CRIS 汀注射器而不是阿糖胞苷、氢化可的松或甲氨蝶呤注射器时，这些药物应该注射到同一白血病患者的脊髓液中。当长春花碱被鞘内注射时，中枢神经系统会受到破坏，并从注射部位向外扩散。这种用药错误的少数幸存者经历了毁灭性的神经损伤。尽管各国和国际安全机构一再警告，但这种错误造成的死亡仍然时有发生。目前市售的所有长春花碱的产品标签上也都带有特殊警告（“仅供静脉注射——如果通过其他途径给药会致命”）。
SOPP 8401：原始生物制剂申请（BLA）和新药申请（NDA）的行政处理
1。遵守《医疗设备用户费用法》（MDUFA）2。缩写的新药应用（ANDAS）受《仿制药用户费用法》（GDUFA）3。年度报告III。背景A.BLA是允许介绍或提供引入的允许的请求，将生物学产品用于州际贸易。BLA由申请人（制造商）提交，必须包含从非临床实验室和临床研究中得出的数据，这些数据表明，制成品符合规定的安全性，纯度和效力的要求（21 CFR部分601.2）。B.NDA是申请人正式建议在美国出售和营销的新药（联邦食品，药物和化妆品法（FDCA）第505（b）节）的工具。C.《患者保护和负担得起的护理法》修订了《公共卫生服务法》（PHS）法案，为生物产品创建了缩写的许可途径，该途径被证明是与FDA许可的生物学产品相关的“生物仿制药”或“可互换”的。《生物仿制药》用户费用法（BSUFA）授权FDA评估和收集生物仿制药的费用。D.处方药用户费用法（PDUFA）授权FDA从某些人类药物和生物产品的制造商那里收取用户费用。
行业指导
I. 引言 本指导原则旨在帮助新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）、简化新药申请（ANDA）和临床试验（IND）申请的申办方和申请人应用群体药代动力学（PK）分析。群体 PK 分析常用于指导药物开发并为治疗个体化提供建议（例如通过量身定制的剂量）（Marshall 等人，2015 年；Lee 等人，2011 年；Bhattaram 等人，2005 年）。在某些情况下，上市申请中提交的充分的群体 PK 数据收集和分析可以减轻上市后要求或上市后承诺的需要。本指导原则包括群体 PK 分析的常见应用，以指导药物开发和药物使用。此应用列表并非详尽无遗，而是提供了说明性示例。本指南还包括 FDA 目前对支持监管决策的数据和模型提交的想法、关于如何在标签中纳入群体 PK 分析信息的建议，以及对提交给 FDA 的群体 PK 报告的格式和内容的一般期望。除非明确纳入合同，否则本文件的内容不具有法律效力，也不旨在以任何方式约束公众。本文件仅旨在向公众澄清法律规定的现有要求。FDA 指导文件（包括本指南）应仅被视为建议，
行业指南
I. 引言 本指南提供建议，以协助业界和其他参与开发具有细胞毒性小分子药物或有效载荷的抗体-药物偶联物 (ADC) 的各方。具体而言，本指南解决了 FDA 当前关于临床药理学考虑因素的想法，以及关于生物分析方法、给药策略、剂量和暴露反应分析、内在因素、QTc 评估、免疫原性和药物间相互作用 (DDI) 的建议。本指南中讨论的原则可能不适用于开发其他类型的 ADC（例如，具有除细胞毒性小分子药物以外的有效载荷和/或用于除肿瘤学以外的适应症的 ADC）。本指南专门概述了 ADC 开发计划的临床药理学考虑因素，并在适当的时候引用其他相关指南。2 ADC 受所有相关生物制品法律法规的约束，包括 PHS 法案第 351 节（42 USC 262）中概述的产品开发、测试和批准法律法规。鉴于 ADC 包括小分子药物 3，还有其他适用于 ADC 的指导原则，而这些指导原则不一定适用于其他生物制品。值得注意的是，本指导原则并不侧重于任何特定 ADC 的开发，有关特定 ADC 的监管建议和开发计划的问题应向相应的 FDA 审查部门提出。此外，对于临床和非临床数据，所谓的“独立”申请（例如，根据 FDA 提交的生物制品许可申请 (BLA)）的申请人