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elamipretide用于治疗Barth综合征
•不需要安慰剂控制（例如，在适当的情况下可以接受历史控制） - 受试者的疾病或状况正在研究 - 分配治疗方法，控制最小化以确保可比性的偏见 - 足以最大程度地减少受试者，观察者，观察者，观察者，观察者和数据分析的方法，以评估响应的方法分析的方法<
帆船传统在安提瓜和圣巴特
海地事件：严重但分散的曼迪·托迪（Mandy Thody）报告：在过去五个月中，新闻向海地海岸发生的两起严重事件的巡洋舰过滤了。作为海地经常在那里经营一个小型慈善项目的访客，作为一个能够以较小身份协助调查的长期巡洋舰，我想试图向潜在的访客放心。事实：一月份，一名法国家庭在半夜登上了一群武装的“官员”，其中包括警察和小镇Corail的市长（在豪图岛南部penininsu-La的北部海岸），其行为非常有威胁性。这艘船被抢走了1,000美元和一些设备，并“允许继续”到下一个城镇的Pestel。这不是向当局报告的，而是在四月份被访问该镇的调查员重新确认。4月，一对荷兰夫妇在距离戈纳斯（Gonaives）西北部Anse Rouge附近的海岸线非常遥远的海岸线上，越过高尔夫球De lagonâve，在距离90英里外的天气中寻求庇护。他们在黎明时登上了一群六名武装人员，他们剥夺并击败了（年长的）船长和他的妻子，造成了严重的伤害，并偷走了很多设备和货物。这次袭击是完全无端的，很容易致命。几个小时后，一名当地官员将这对夫妇岸上岸上，并在戈纳夫（Gonaives）住院，那里的一名美国援助人员（我的一个朋友）能够找到他们，与家人和大使联系，并给他们买电话，衣服等。许多人可以在某种程度上说英语或西班牙语，在其他领域很少见。后来，他们的船被志愿者带到该国南部的Ile-à-vache进行安全保管，这对夫妇飞出了。[受害者可以在www.noonsite.com/countries/haiti/haiti-violent-violent-antack-on-cruising-couple上找到。]有关海地的大量信息，可以在线获得新的巡游场，特别是来自弗兰克·维吉尼诺（Frank Virgintino）（http://freecruisingguides.com/blog/author/frank）。还有国际七海巡航协会任命的几个当地港口向导（请参见www.noonsite.com），例如在摩根港（Morgan on Ile-à-vache）和Ile-à-Gonâve上。这些港口与加勒比地区的任何港口一样安全：当地人习惯于游艇；小型企业提供食物，有时还提供互联网，娱乐等。您不会找到积极的船上男孩，尽管会有很多人藏着很多孩子，还有一些成年人提供工作，卖给您水果，帮助您作为指南等。大多数非常有礼貌；偶尔的孩子会太活跃，您需要要求他们离开。港口附近
Stealth Biothapeutics宣布Elamipretide的PDUFA动作日期延长日期，以治疗Barth综合征患者
审查，以及来自EMA的FDA和孤儿药物的稀有儿科指定，用于治疗Barth综合征。关于隐形生物治疗剂，我们的使命是开发新的疗法，以改善线粒体功能障碍疾病的患者的生活。我们的主要产品候选者Elamipretide正在审查Barth综合征和晚期发育中，用于原发性线粒体肌病和与年龄与年龄相关的黄斑变性。我们还评估了第二代临床阶段候选者Bevemipretide（SBT-272）的局部眼科配方，用于与年龄相关的黄斑变性，并具有针对稀有神经学和心脏病的新型化合物的深层研究。媒体联系Anna Stallmann Communications Anna Stallmann anna@annacomms.com投资者联系Precision Aq Austin Murtagh Austin.murtagh@precisionaq.com
基因替代疗法的开发...
本文件中的回复重点关注基因替代疗法（“基因疗法”），其中非功能性基因被健康、正常的 tafazzin 副本所替换。还有其他方法，包括基因编辑，但不是本文的主题。背景为什么 Barth 综合征是基因治疗的理想目标？当 tafazzin 基因出现问题时，就会发生 Barth 综合征。当一种疾病是由单个基因驱动或引起时，它被描述为单基因疾病，是基因治疗的理想指征——其目标是将基因的工作副本传递给受影响的个体。对于 Barth 综合征患者来说幸运的是，tafazzin 是一个非常小的基因，可以轻松地放入将治疗药物输送到个体细胞的胶囊中。基因疗法如何起作用？在 Barth 综合征的基因治疗中，目标是传递一个新的、有效的 tafazzin 副本，以防止和逆转 Barth 综合征对心脏和骨骼肌的影响。这可以通过多种方式实现，可以使用不同的“包裹”和“地址”来传递健康的 tafazzin 基因副本（见下图）。一般来说，基因治疗是通过输液进入体内的，输液大约需要 1 小时，在此期间，医疗团队会对患者进行监控。
2024-按日期提交的报告
8-JAN-25 Connection Barth Doula Services 15 Ballard Street，Apt。 f hernandez-tiedemann theeanna of 048-JAN-25 Connection Barth Doula Services 15 Ballard Street，Apt。f hernandez-tiedemann theeanna of 04
辐射硬度驱动因素成功
从左到右的图像 - NASA Fermi X射线望远镜，太阳能动力学天文台，Janet Barth（Radhome.gsfc.nasa.gov），由NASA Ames Research Center Webinar的NASA J. Campola在2021年1月19日。
发展性认知神经科学
Sorbonne Universit'E，E，Piti的儿童和青少年精神病学系，E-SALP ˆ etri etri'eere医院，法国巴黎，法国的Institut National de la Sant'E Et De la Recherche M´Edicale，Inserm u a10大学e Paris-Saclay，Ecole Normale Sup´ iRieure Paris-Saclay，CNRS，Center Borelli，Gif-Sur-Yvette； EPS BARTH的精神病学系，法国儿童和青少年精神病学和心理治疗系的Eps Barth´El´emy Durand，大学医学中心，von-Siebold-STR。5, 37075 G ¨ ottingen, Germany u Department of Psychiatry and Neuroimaging Center, Technische Universit ¨ at Dresden, Dresden, Germany v Centre for Population Neuroscience and Stratified Medicine (PONS), Department of Psychiatry and Neuroscience, Charit ´ e Universit ¨ atsmedizin Berlin, Germany w School of Psychology and Global Brain Health Institute, Trinity College爱尔兰X都柏林X人口神经科学与精确医学中心（PONS），脑启发智能科学与技术研究所（ISTBI）（ISTBI），Fudan University，Fudan University，上海，Y，生理学和营养科学系多伦多多伦多的位于加拿大M5S3G3
神经元可塑性的生物学知识的多基因评分适度了青少年认知能力和皮质厚度之间的关联
Sorbonne Universit'E，E，Piti的儿童和青少年精神病学系，E-SALP ˆ etri etri'eere医院，法国巴黎，法国的Institut National de la Sant'E Et De la Recherche M´Edicale，Inserm u a10大学e Paris-Saclay，Ecole Normale Sup´ iRieure Paris-Saclay，CNRS，Center Borelli，Gif-Sur-Yvette； EPS BARTH的精神病学系，法国儿童和青少年精神病学和心理治疗系的Eps Barth´El´emy Durand，大学医学中心，von-Siebold-STR。5, 37075 G ¨ ottingen, Germany u Department of Psychiatry and Neuroimaging Center, Technische Universit ¨ at Dresden, Dresden, Germany v Centre for Population Neuroscience and Stratified Medicine (PONS), Department of Psychiatry and Neuroscience, Charit ´ e Universit ¨ atsmedizin Berlin, Germany w School of Psychology and Global Brain Health Institute, Trinity College爱尔兰X都柏林X人口神经科学与精确医学中心（PONS），脑启发智能科学与技术研究所（ISTBI）（ISTBI），Fudan University，Fudan University，上海，Y，生理学和营养科学系多伦多多伦多的位于加拿大M5S3G3
17β-雌二醇状态改变雌性大鼠的NMDAR功能和抗精神病药样活性
Kimberly M. Holter 1，博士； McKenna G. Klausner 1，BS；玛丽·亨特·海特（Mary Hunter Hite）1； Carson T. Moriarty 1，MS； Samuel H. Barth 1，博士； Bethany E. Pierce 1，MS； Alexandria N. Iannucci 1，BS；道格拉斯·J·谢弗勒（Douglas J. Sheffler）2，博士；尼古拉斯D.P. Cosford 2，博士； Heather A. Bimonte-Nelson 3，博士； Kimberly F. Raab-Graham 1，博士；罗伯特·W·古尔德（Robert W. Gould）1博士Kimberly M. Holter 1，博士； McKenna G. Klausner 1，BS；玛丽·亨特·海特（Mary Hunter Hite）1； Carson T. Moriarty 1，MS； Samuel H. Barth 1，博士； Bethany E. Pierce 1，MS； Alexandria N. Iannucci 1，BS；道格拉斯·J·谢弗勒（Douglas J. Sheffler）2，博士；尼古拉斯D.P.Cosford 2，博士； Heather A. Bimonte-Nelson 3，博士； Kimberly F. Raab-Graham 1，博士；罗伯特·W·古尔德（Robert W. Gould）1博士Cosford 2，博士； Heather A. Bimonte-Nelson 3，博士； Kimberly F. Raab-Graham 1，博士；罗伯特·W·古尔德（Robert W. Gould）1博士