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星巴克报告了第1季度财政年度2025年结果
第一部分项目1。Business5项目1A。风险因素24项目1b。未解决的员工评论53项目1C。网络安全53项目2。属性54项目3。法律程序54第4项。矿山安全披露55第二部分项目5。注册人的共同股权，相关股东事项和发行人购买股票证券的市场56项目6。[保留] 57项目7。管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析58项目7a。关于市场风险的定量和定性披露70项目8。财务报表和补充数据71项目9。关于会计和财务披露的会计师的变化和分歧71项目9a。控制和过程71项目9b。其他信息72项目9C。披露有关防止检查的外国管辖区的披露73第三部分第10部分。董事，执行官和公司治理74项目11。高管薪酬74项目12。某些福利所有者和管理人员和相关股东事务的安全所有权74第13项。某些关系和相关交易和董事独立74项目14。本金会计费和服务74第四部分项目15。展览，财务报表时间表75项目16。表格10-K摘要79
2024公司责任报告Biomarin Pharmaceutical Inc.
1个诊断为在生物瘤领土内诊断为0-15岁的患者人群； 2估计的跨生物酶领土内指示的0-15岁的患者人群（在具有人类生长激素批准（美国，巴西）的目标市场中，身高z得分≤-2.5SD的患者的特发性短期索引（特发性短期索引）； 3具有高度z得分<-2.0 SD *的途径条件在1H24的观察性磨合研究，并并行寻求与卫生机构（HA）进行介入试验的一致性，并在治疗研究中进行治疗研究，以在最终HA对齐后开始
抱怨v Biomarin
'通过社交媒体（LinkedIn）促进疗法。2月15日，一位BioMarin的高级主管发表了“ FDA的最新批准，用于BioMarin; s [SIC]首次治疗adnondroploplasia的疗法，以及EMA批准用于首次基因治疗严重的成人血友病A的首次基因治疗”。给定生物蛋白产品是这些空间中唯一的[SIC]这是对生物蛋白产品Voxzogo和Roctavian的明确参考。该帖子受到许多位于欧洲的二多数人员的喜爱，其中包括英国[高级领导人]和高级全球高管（名为Global Executives]，此外，位于英国的[任命部门]的各种董事以及爱尔兰的各种董事以及对该帖子的喜欢或评论。所有这些人在LinkedIn上都有广泛的联系，包括HCP，患者和患者组织扩大了该职位的覆盖范围，并确保在多个LinkedIn用户的时间表上可见，这在明显违反广告法和ABPI代码方面可以看到。在写信给BioMarin时，当局要求其考虑法规第5.1和26.1条的要求。
BioMarin RED 奖学金计划
该计划旨在为早期职业科学家提供在 BioMarin 发展职业生涯的机会，从而更深入地了解生物制药行业。我们很自豪能够支持 RED 奖学金，让 BioMarin 的科学团队能够与才华横溢的人才合作，因为我们寻求多元化的研究人员来帮助我们推进为患有遗传疾病的人提供新药的目标。这个机会将下一代科学家中最聪明的头脑带到我们的校园，让我们能够相互学习。
Duchenne的Biomarin临床试验计划更新...
关于生物蛋白生物蛋白酶是一家全球生物技术公司，可治疗威胁生命的遗传状况。Biomarin应用其科学专业知识来理解遗传条件的根本原因以创建变革性药物。该公司独特的药物发现方法产生了各种各样的商业，临床和临床前候选者，这些候选者满足了巨大的未满足的医疗需求，具有良好的生物学，并提供了一个机会，可以首次上市或对现有治疗方案提供大量益处。该公司成立于1997年。
Biomarin Pharmaceutical Inc.
enerpac工具集团进行了首次正式的物质评估，以确定对企业及其利益相关者的大多数问题，并确保与我们服务的市场中当前和即将到来的报告要求保持一致。具体来说，将来可能需要EnerPac工具组遵守欧盟公司可持续性报告指令（CSRD）和电子分包报告系统（ESRS） - 要求公司进行双重重大评估的监管标准。这种正式的重要性评估将为未来的战略规划，减轻风险，改善环境绩效，确定增长机会，改善可持续性报告和沟通，并代表着完成双重重要性评估以符合相关报告标准的重要一步。
在伊特拉氏菌脱氧核仁基因治疗疗法的2B期试验中，稳定且耐用的因子IX水平在Haem
AVD是Biomarin，Sanofi Genzyme，Novo Nordisk，Pfizer，Uniqure和Hematherix的顾问。SWP received a grant/research support from Bayer, BioMarin, Freeline, Novo Nordisk, and Roche/Genentech and is a consultant for ApcinteX, ASC Therapeutics, Bayer, Be Bio, BioMarin, CSL Behring, HEMA Biologics, Novo Nordisk, Pfizer, Regeneron/Intellia, Roche/Genentech, Sanofi, Spark Therapeutics,武田。Equilibra Bioscience和Gene Ventiv的科学顾问委员会成员。ag是生物verativ，Genentech/Roche，BioMarin和Uniqure的顾问，并担任生物verativ和Genentech/Roche的议长局。EG是Genentech，全球血液治疗剂，CSL Behring和Bayer的顾问。PEM和SLQ是CSL Behring的雇员。
血果仁Roxaparvovec基因疗法的七年随访
ES从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得了赠款，并获得了CSL Behring和Novo Nordisk的旅行支持。SR从Roche和Sangamo获得了赠款，Reliance Life Sciences和Shire/Takeda的旅行支持以及辉瑞，Reliance Life Sciences，Sanofi和Shire/Takeda的咨询付款。WL从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得赠款；拜耳，LFB Biopharmaceuticals，Novo Nordisk，Sobi和Takeda的个人费用；以及CSL Behing和Takeda的旅行支持。GFP received consulting payments from BioMarin Pharmaceutical Inc., Decibel Therapeutics, Frontera, Generation Bio, Regeneron Pharmaceuticals, Spark Therapeutics, and Third Rock Ventures and is a board member of Be Bio, the Medical and Scientific Advisory Council of the US National Hemophilia Foundation, Metagenomi, Pfizer, Spark Therapeutics, Voyager Therapeutics, and the World血友病联合会。PR已获得CSL Behring，SOBI和Takeda和Idogen，Sigilon，Sobi和Pfizer的赠款/旅行支持。tmr，do和ML是Biomarin Pharmaceutical Inc.的员工和股东。ML从BioMarin Pharmaceutical Inc.获得赠款；拜耳，Leo Pharma，LFB Biopharmaceuticals，Pfizer，Roche，Shire和Sobi的个人费用；以及Bayer，LFB生物制药和SOBI的旅行支持。CM已获得Baxter/Takeda，CSL Behring，Grifols和Honoraria的研究支持，或者获得了CSL Behring，LFB Biopharmaceuticals，Octapharma和Takeda的咨询费。她参加了CSL Behing和Takeda的咨询委员会。BM没有冲突要披露。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
细胞和基因治疗的亮点和障碍：告别 2022 年，迎接 2023 年
人们对细胞和基因疗法安全性的担忧理所当然地将它们置于监管机构的密切关注之下。BioMarin、Verve 和 Beam Therapeutics 是今年因这些担忧而面临监管挫折的几家公司之一。FDA 停止了 BioMarin 的苯丙酮尿症 BMN 307 基因疗法试验，原因是在临床前治疗的小鼠中存在肿瘤，并要求进行额外的非临床研究，以进一步评估该疗法对人类研究参与者的致癌风险。11 月，监管机构要求对 BioMarin 的 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）III 期 GENEr8-1 试验进行为期三年的数据分析，以获取长期疗效和安全性信息。同样，FDA 也要求碱基编辑基因疗法候选药物制造商 Verve 和 Beam 提供更多临床前数据，以证明其安全性。 8 月，FDA 暂停了 Beam 的 CAR-T 细胞产品 BEAM-201 的临床研究，并要求提供基因组重排评估和脱靶编辑实验分析的额外控制数据。这些事件强化了 FDA 的职责，即在患者安全和有效治疗未满足需求的疾病的疗法可用性之间取得适当的平衡。