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血友病基因治疗的伦理问题：叙述性评论
[1] Mannucci PM、Tuddenham E. 血友病 - 从皇室基因到基因治疗。Med Prog。2001；344：1773 – 9。10.1056/NEJM200106 073442307。[2] Gura T. 遭遇挫折后，基因治疗取得进展。小心翼翼。Science 2001；291：1692 – 7。https://doi.org/10.1126/SCIENCE.291.5509.1692/ASSET/C91F1A99-462E-4F73-9EEB-75E30E463989/ASSETS/GRAPHIC/1692-5.GIF。[3] BIOMARIN。首个针对成人重度血友病 A 的基因疗法，BioMarin 的 ROCTAVIANTM (valoctocogene roxaparvovec)，已获欧盟委员会 (EC) 批准。https://investors.biomarin.com/2022- 08-24-First-Gene-Therapy-for-Adults-with-Severe-Hemophilia-A,-Bio Marins-ROCTAVIAN-TM-valoctocogene-roxaparvovec-,-Approved- by-European-Commission-EC ; 2022 [2022 年 9 月 14 日访问]。[4] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。https://doi。 org/10.1016/s0140-6736(20)32722-7 [5] Kimmelman J. 人类基因转移的伦理问题。自然基因评论。2008；9：239-44。https://doi.org/10.1038/nrg2317 [6] Berntorp E. 血友病护理进展：伦理问题。血友病。2002；8：435-8。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2002.00615.x [7] DiMichele D、Miller FG、Fins JJ。基因治疗伦理与血友病：不可避免的治疗未来？血友病。 2003 年；9:145 – 52。https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2003.00725.x
HAE攻击返回后需要延长按需治疗的患者的治疗模式
披露这项研究是由Kalvista Pharmaceuticals赞助的。所有作者都符合ICMJE作者身份标准，并可以完全访问相关数据。作者对提供的数据进行了完整的编辑控制，并提供了所有内容的最终批准。既没有为作者身份付款和付款。Constance Katelaris-作为CSL，Takeda，KVD，Biocryst临床试验的首席研究人员的机构资助； Honoraria为Takeda，CSL的会议演讲；顾问委员会的费用参加武田，CSL，KVD，Phavaris Michael Manning-顾问和研究资金：Kalvista，Takeda，Pharming，Csl Behring，Biocryst Sally Sally Van Kooten和Markus Heckmann- Kalvista Pharmaceuticals的雇员。Neil Malloy - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals Julie Ulloa - Consultant fees from KalVista Pharmaceuticals William Lumry - Consultant Arrangements: Astria, BioCryst, Biomarin, CSL Behring, Express Scripts/CVS, Fresenius Kabi, Intellia, Kalvista, Magellan, Optum, Pharming, Pharvaris,郡/武田;发言人局：生物晶体，CSL Behring，Optinose，Pharming，Shire/Takeda，Grifols，Astra Zeneca，Sanofi/Regeneron，GSK；当前的赠款/研究支持：Astria，Biomarin，CSL Behring，Grifols，Ionis，Kalvista，Shire/Takeda，Teva；董事会成员：美国世袭血管水肿协会医疗顾问委员会，DFW Metroplex过敏协会；专家证人：Vedder-Price：Henkel诉Reliastar和Esi，Murphy＆King：Wellforce诉Anico，Dorsey＆Whitney：LGH诉Optum
UCL和印度
，我们开发了三个我们许可的程序，这些程序已获得了一家名为Freeline Therapeutics（现为Spur Therapeutics）的旋转公司。我们曾与美国的圣裘德儿童研究医院（St Jude Children's Research Hospital of Heamophilia b）合作，接下来搬到了血友病A，并开发了一种由Biomarin Pharmaceuticals Inc许可的方法，UCL通过UCL业务（UCL的商业化公司）和UCL转化研究办公室发挥了重要作用。roctavian（valoctocone roxaparvovec）成为有史以来第一次获得严重血友病A的基因疗法，并在欧洲委员会在2022年获得类似批准后，获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。这意味着患有这种疾病的成年人现在可以接受一次性治疗，取消常规
人工智能在生命科学领域迅速崛起的影响
Michelle Chen 博士是 Insilico Medicine 的首席商务官。她在生物制药和技术行业拥有 20 多年的丰富经验。在加入 Insilico Medicine 之前，她曾担任药明生物的企业发展和发现业务发展高级副总裁，领导了多项并购和许可交易，推动了与外部生物制药合作伙伴的战略合作伙伴关系和合资企业，在欧洲成立了一家新公司，并在美国和欧洲建立了投资者关系。作为一名生物技术高管，Chen 博士曾在罗氏、默克和 BioMarin 等顶级制药公司以及生物技术和技术公司工作，担任过业务和企业发展、产品营销和研发等职务，取得了辉煌的成功。她拥有华盛顿大学生物化学博士学位，在加州大学旧金山分校从事博士后工作，并在斯坦福大学接受过生物信息学培训。
通过遗传学和脑转录组识别神经和精神疾病的药物靶点
1 英国布里斯托尔大学人口健康科学系 MRC 综合流行病学部 (IEU)，2 美国马萨诸塞州剑桥市转化生物学研究与开发部，3 美国华盛顿州西雅图市 Sage Bionetworks，4 美国佛罗里达州杰克逊维尔市佛罗里达梅奥诊所神经科学系，5 美国佛罗里达州杰克逊维尔市佛罗里达梅奥诊所健康科学研究系，6 美国纽约州纽约市哥伦比亚大学医学中心神经内科转化与计算神经免疫学中心，7 美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心 Taub 阿尔茨海默病和衰老大脑研究所，8 美国佛罗里达州杰克逊维尔市佛罗里达梅奥诊所神经内科，9 美国加利福尼亚州圣拉斐尔市 BioMarin Pharmaceuticals，10 NIHR 布里斯托尔生物医学研究中心英国布里斯托尔布里斯托尔大学 Oakfield House 中心
处方药用户费用法（PDUFA）重新授权
目的是讨论FDA和行业CBER特定的增强建议。参与者FDA行业Rachael Anatol Cber E. Cartier E. Cartier Bio Angela Granum Cber Brad Glasscock（Lead）Bio（Biomarin）Chris Joneckis（FDA Lead）Cber Mathias Mathias Hukkelhoven Phrma（BMS） Bio（Gilead and Kite）Darlene Martin Cber Lucy Vereshchagina Phrma Carol Rehkopf cber pdufa vii vii cber Breakout Subgroup子组讨论重点介绍了与细胞和基因治疗（CGT）计划有关的CBER和行业建议的承诺语言和资源估计。资源估计FDA和行业讨论了对CGT相关建议的承诺语言的修订。讨论了在PDUFA VII中招聘新资源以支持CGT计划的节奏。将根据需要继续进行承诺语言的其他精炼。没有其他实质性建议，重大争议或本次会议上讨论的意见差异。
比利时最终名单
BEKEMV ECULIZUMAB 安进科技（爱尔兰） UC 新生物 BENLYSTA BELIMUMAB 葛兰素集团有限公司 新 AS BEYFORTUS NIRSEVIMAB 赛诺菲 WINTHROP INDUSTRIE 新 AS、新生物 BEYONTTRA ACORAMIDIS BRIDGEBIO EUROPE BV 新 AS BIMERVAX 新冠疫苗（重组佐剂型） HIPRA HUMAN HEALTH, SLU 新 AS、新生物 BIMZELX BIMEKIZUMAB UCB PHARMA SA 新 AZ、新生物 BLINCYTO BLINATUMOMAB 安进欧洲 BV PASS BYOOVIZ RANIBIZUMAB 三星 BIOEPIS NL BV 新生物 BREYANZI LISOCABTAGENE MARALEUCEL 百时美施贵宝制药 EEIG 新生物、新 AS、PASS BRINEURA CERLIPONASE ALFA BIOMARIN INTERNATIONAL LTD 授权，除非情况允许，PASS BRIUMVI UBLITUXIMAB NEURAXPHARM PHARMACEUTICALS, SL 新 AS，新生物 BYFAVO REMIMAZOLAM PAION DEUTSCHLAND GMBH 新 AS BRUKINSA ZANUBRUTINIB BEIGENE IRELAND LIMITED 新 AS
可持续性会计标准委员会（SASB）
•组成了一个内部跨职能团队的组织领导者，其目的是响应并开始解决所有ESG问题收到的利益相关者的反馈。跨职能的ESG核心团队由由高级管理人员组成的ESG执行指导委员会监督，其中包括我们的法律，合规，财务/投资者关系，技术运营，人员和通讯的首席公司官员。此外，生物局董事会公司治理提名委员会还进一步监督了所有ESG活动。•雇用了一家具有ESG风险管理专业知识和披露专业知识的独立咨询公司，以向跨职能团队提供技术建议。•在BioMarin.com上披露了其他ESG信息。•完成了MSCI差距分析。•完成了有限的重要性评估，该评估确定了对我们的业务和利益相关者最重要的ESG主题。•SASB的生物技术和制药，可持续性会计标准，2018-10版，汇编和分析的信息被认为是财务上的材料，并在我们网站中发布了超链接到更详细的公司责任叙事上的SASB索引。
人肝活检分析表明，较低的RNA转录可能导致FVIII水平下降，而AAV5-HFVIII-SQ基因疗法
1 Biomarin Pharmaceutical Inc.，美国加利福尼亚州诺瓦托； 2以色列特拉维夫萨克勒医学院血栓形成与止血研究所Amalia Biron研究所； Sheba医疗中心，以色列的Tel Hashomer； 3昆士兰州血友病中心，癌症护理服务，皇家布里斯班和妇女医院，昆士兰州大学，澳大利亚昆士兰州布里斯班大学； 4夏洛特·麦克斯克·约翰内斯堡学术医院，南非约翰内斯堡大学分子医学和血液学系，夏洛特·麦克斯·约翰内斯堡学术医院，血友病综合护理中心4；南非约翰内斯堡； 5美国俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院和俄亥俄州立大学医学院的血液学，肿瘤学和BMT司； 6牛津大学牛津大学生物医学研究中心，牛津大学医院NHS基金会信托基金会，英国牛津大学牛津生物医学研究中心，牛津血友病和血栓形成中心6；英国牛津大学牛津大学的拉德克利夫医学系； 7血友病和血栓形成中心，科罗拉多大学医学院，美国科罗拉多州Aurora； 8 Angelo Bianchi Bonomi Helemophilia和血栓形成中心，Fondazione Istituto di Ricovero E Cura E Carattere Sciente（IRCCS）CA'Granda ospedale Maggiore Policliclinico，病理生理学和植物学系，米兰，米兰，米兰，帕特里斯大学， 9美国加利福尼亚州戴维斯分校的血友病治疗中心，美国加利福尼亚州萨克拉曼多； 10伦敦，南安普敦大学医院和美国国家医疗研究所临床研究机构，英国南安普敦； 11 UNC血液研究中心，北卡罗来纳大学，美国北卡罗来纳州教堂山
使用患者衍生的多能干细胞
Yuanyuan Qin 1* , Parth Chhetri 1* , Elizabeth Theusch 1* , Grace Lim 1 , Sheila Teker 1 , Yu-Lin Kuang 1 , Shahrbanoo Keshavarz Aziziraftar 2 , Mohammad Hossein Mehraban 2 , Antonio Munoz-Howell 1 , Varun Saxena 3 , Dounia Le Guillou 4 , Aras N. Mattis 2,5,6，Jacquelyn J. Maher 4,5，Marisa W. Merisa W. 1,5,7 1加利福尼亚大学旧金山分校儿科学系2加利福尼亚州旧金山3 Kaiser Southerente Southerente Southerente South San Francisco San San Francisco Uncilent of California San San Francisco 5 Ucsf live of Cactornia of Cactornia Medicine and Stem Cell Research, University of California San Francisco 7 Institute of Human Genetics, University of California, San Francisco *Contributed equally Corresponding Author : Marisa Medina 5700 Martin Luther King Jr. Way Oakland, CA 94609 Marisa.medina@ucsf.edu Keywords : Functional lipid assessment, MASLD cohorts, precision medicine, individual susceptibility, patient-derived IPSC，MASLD预防策略电子单词计数：2000个数字和表数：2利益冲突陈述：ANM是Biomarin Pharmaceuticals，Pliant Therapeutics，Regeneron Pharmaceuticals和Hepatx的顾问。财政支持声明：这项工作得到了CIRM DISC2-12358（MWM，ANM），NIH R01 DK130391（MWM，ANM），NIH R01 DK132129（ANM），ANM），以及由Sandler Fundation的部分资金，由Sandler Fundation（MANM）（MMWMWM）（MMWMWM）资助。通过CIRM IT1-06563（JJM），R21DK118380（JJM）和UCSF肝脏中心P30 DK026743提供了。。作者贡献概念化 - MWM方法论 - AMH，VS验证 - GL正式分析 - MWM，YQ，GL，ET调查 - YQ，PC，PC，GL，ST，ST，YK Resources - SKA，MHM，MHM，DLG，ANM，ANM，JJM，JJM