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,我们开发了三个我们许可的程序,这些程序已获得了一家名为Freeline Therapeutics(现为Spur Therapeutics)的旋转公司。我们曾与美国的圣裘德儿童研究医院(St Jude Children's Research Hospital of Heamophilia b)合作,接下来搬到了血友病A,并开发了一种由Biomarin Pharmaceuticals Inc许可的方法,UCL通过UCL业务(UCL的商业化公司)和UCL转化研究办公室发挥了重要作用。roctavian(valoctocone roxaparvovec)成为有史以来第一次获得严重血友病A的基因疗法,并在欧洲委员会在2022年获得类似批准后,获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。这意味着患有这种疾病的成年人现在可以接受一次性治疗,取消常规

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