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levinebl@pennmedicine.upenn.edu。竞争利益B.L.L.是授予诺华生物医学研究所许可的专利和/或专利申请的发明者，并从此类许可中获得许可收入；是Tmunity Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；以及Akron Biotech，Avectas，Capstan Therapeutics，Capstan Therapeutics，Immuneel Therapeutics，Immusoft，Inmusoft，In8bio，Kite Gilead，Ori Biotech，Oxford Biomedica，Biomedica，Thermofisher Pharma Services，UTC Therapeutics和Vycellix的科学咨询委员会成员。M.C.P. 获得了诺华，风筝制药，布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布，詹森咨询的研究支持：诺华和吉利德。 J.E.C. 是Twain Therapeutics的共同创始人，Dispatch Therapeutics和3T Biosciences的主任，并获得Janssen的研究资金。 D.L.P. 报告了Roche的Genentech（配偶前就业）的股票和其他所有权权益；来自诺华，风筝/吉利德，格森·莱尔曼集团和詹森（约翰逊和约翰逊），布里斯托尔 - 美尔斯·索比布（Bristol-Myers Squibb，Bluebird Bio，血管分泌），镜子生物学，卡普斯坦疗法，capstan Therapeutics，Instill Bio，Sana Biotechnology and Verismo Therapeuticsics的咨询或咨询角色；获得了诺华和布里斯托尔美族squibb的研究资金；并报告了来自诺华和tmunity的特许权使用费和其他知识产权。 D.L.P. 是在CD19 +恶性肿瘤中使用CAR-T细胞的专利发明者，并且是2018年10月至2020年10月的国家骨髓捐赠计划董事会主席。 J.J.B. 报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。M.C.P.获得了诺华，风筝制药，布里斯托尔·迈尔斯·斯奎布，詹森咨询的研究支持：诺华和吉利德。J.E.C. 是Twain Therapeutics的共同创始人，Dispatch Therapeutics和3T Biosciences的主任，并获得Janssen的研究资金。 D.L.P. 报告了Roche的Genentech（配偶前就业）的股票和其他所有权权益；来自诺华，风筝/吉利德，格森·莱尔曼集团和詹森（约翰逊和约翰逊），布里斯托尔 - 美尔斯·索比布（Bristol-Myers Squibb，Bluebird Bio，血管分泌），镜子生物学，卡普斯坦疗法，capstan Therapeutics，Instill Bio，Sana Biotechnology and Verismo Therapeuticsics的咨询或咨询角色；获得了诺华和布里斯托尔美族squibb的研究资金；并报告了来自诺华和tmunity的特许权使用费和其他知识产权。 D.L.P. 是在CD19 +恶性肿瘤中使用CAR-T细胞的专利发明者，并且是2018年10月至2020年10月的国家骨髓捐赠计划董事会主席。 J.J.B. 报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。J.E.C.是Twain Therapeutics的共同创始人，Dispatch Therapeutics和3T Biosciences的主任，并获得Janssen的研究资金。D.L.P. 报告了Roche的Genentech（配偶前就业）的股票和其他所有权权益；来自诺华，风筝/吉利德，格森·莱尔曼集团和詹森（约翰逊和约翰逊），布里斯托尔 - 美尔斯·索比布（Bristol-Myers Squibb，Bluebird Bio，血管分泌），镜子生物学，卡普斯坦疗法，capstan Therapeutics，Instill Bio，Sana Biotechnology and Verismo Therapeuticsics的咨询或咨询角色；获得了诺华和布里斯托尔美族squibb的研究资金；并报告了来自诺华和tmunity的特许权使用费和其他知识产权。 D.L.P. 是在CD19 +恶性肿瘤中使用CAR-T细胞的专利发明者，并且是2018年10月至2020年10月的国家骨髓捐赠计划董事会主席。 J.J.B. 报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。D.L.P.报告了Roche的Genentech（配偶前就业）的股票和其他所有权权益；来自诺华，风筝/吉利德，格森·莱尔曼集团和詹森（约翰逊和约翰逊），布里斯托尔 - 美尔斯·索比布（Bristol-Myers Squibb，Bluebird Bio，血管分泌），镜子生物学，卡普斯坦疗法，capstan Therapeutics，Instill Bio，Sana Biotechnology and Verismo Therapeuticsics的咨询或咨询角色；获得了诺华和布里斯托尔美族squibb的研究资金；并报告了来自诺华和tmunity的特许权使用费和其他知识产权。D.L.P. 是在CD19 +恶性肿瘤中使用CAR-T细胞的专利发明者，并且是2018年10月至2020年10月的国家骨髓捐赠计划董事会主席。 J.J.B. 报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。D.L.P.是在CD19 +恶性肿瘤中使用CAR-T细胞的专利发明者，并且是2018年10月至2020年10月的国家骨髓捐赠计划董事会主席。J.J.B. 报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。J.J.B.报告了Sanofi，Sobi，SmartMmune，Immusoft，Bluerock，Advanced Clinical，Merck和Bluebird Bio的咨询费。S.A.G. 宣布了诺华，服务，顶点，Cellectis和Kite的研究和/或临床试验支持；并且是指导委员会，科学咨询委员会的成员或在诺华，异元，Adaptimmune，Glaxosmithkline，glaxosmithkline，Vertex，Jazz，Kyttaro和Cabaletta担任咨询职位。 M.V.M. 是马萨诸塞州综合医院（一些获得ProPab）和宾夕法尼亚大学（有些获得诺华授权）的专利发明人，该专利与收养细胞疗法有关。 Kite Pharma和Moderna的报告赠款或研究支持；报告来自参与细胞疗法的几家公司的咨询费；在2 Seventybio，A2BIO，货物，Century Therapeutics，Neximmune，oncimmune，Oncternal和TCR2中具有公平性；并曾在董事会任职2十七本。 F.L.L. 曾担任异苯二，Amgen，Bluebird Bio，BMS/Celgene，Calibr，Cellular Biomedicine Group，Cowen，Ecor1，Emerging Therapy Solutions Gerson Lehman Group，Gammadelta Therapeutics，Iovance，IOVANCE，IOVANCE，JANSSEN，KITE，KITE，KITE，KITE，GILEAD COMPAY，LEGENESECH;在NCI的数据安全监控板上服务；从异素依，风筝，BMS，2Seventybio和Novartis获得研究资金；并在莫菲特癌症中心举行的细胞免疫疗法领域拥有专利和其他知识产权。 H.E.H. 具有标记疗法，阿罗维尔和Coregen的公平性，并在三月生物科学，新鲜的风生物技术和Tikva Allocell的科学咨询委员会上任职。 C.L.M. 是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。S.A.G.宣布了诺华，服务，顶点，Cellectis和Kite的研究和/或临床试验支持；并且是指导委员会，科学咨询委员会的成员或在诺华，异元，Adaptimmune，Glaxosmithkline，glaxosmithkline，Vertex，Jazz，Kyttaro和Cabaletta担任咨询职位。M.V.M. 是马萨诸塞州综合医院（一些获得ProPab）和宾夕法尼亚大学（有些获得诺华授权）的专利发明人，该专利与收养细胞疗法有关。 Kite Pharma和Moderna的报告赠款或研究支持；报告来自参与细胞疗法的几家公司的咨询费；在2 Seventybio，A2BIO，货物，Century Therapeutics，Neximmune，oncimmune，Oncternal和TCR2中具有公平性；并曾在董事会任职2十七本。 F.L.L. 曾担任异苯二，Amgen，Bluebird Bio，BMS/Celgene，Calibr，Cellular Biomedicine Group，Cowen，Ecor1，Emerging Therapy Solutions Gerson Lehman Group，Gammadelta Therapeutics，Iovance，IOVANCE，IOVANCE，JANSSEN，KITE，KITE，KITE，KITE，GILEAD COMPAY，LEGENESECH;在NCI的数据安全监控板上服务；从异素依，风筝，BMS，2Seventybio和Novartis获得研究资金；并在莫菲特癌症中心举行的细胞免疫疗法领域拥有专利和其他知识产权。 H.E.H. 具有标记疗法，阿罗维尔和Coregen的公平性，并在三月生物科学，新鲜的风生物技术和Tikva Allocell的科学咨询委员会上任职。 C.L.M. 是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。M.V.M.是马萨诸塞州综合医院（一些获得ProPab）和宾夕法尼亚大学（有些获得诺华授权）的专利发明人，该专利与收养细胞疗法有关。 Kite Pharma和Moderna的报告赠款或研究支持；报告来自参与细胞疗法的几家公司的咨询费；在2 Seventybio，A2BIO，货物，Century Therapeutics，Neximmune，oncimmune，Oncternal和TCR2中具有公平性；并曾在董事会任职2十七本。F.L.L. 曾担任异苯二，Amgen，Bluebird Bio，BMS/Celgene，Calibr，Cellular Biomedicine Group，Cowen，Ecor1，Emerging Therapy Solutions Gerson Lehman Group，Gammadelta Therapeutics，Iovance，IOVANCE，IOVANCE，JANSSEN，KITE，KITE，KITE，KITE，GILEAD COMPAY，LEGENESECH;在NCI的数据安全监控板上服务；从异素依，风筝，BMS，2Seventybio和Novartis获得研究资金；并在莫菲特癌症中心举行的细胞免疫疗法领域拥有专利和其他知识产权。 H.E.H. 具有标记疗法，阿罗维尔和Coregen的公平性，并在三月生物科学，新鲜的风生物技术和Tikva Allocell的科学咨询委员会上任职。 C.L.M. 是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。F.L.L.曾担任异苯二，Amgen，Bluebird Bio，BMS/Celgene，Calibr，Cellular Biomedicine Group，Cowen，Ecor1，Emerging Therapy Solutions Gerson Lehman Group，Gammadelta Therapeutics，Iovance，IOVANCE，IOVANCE，JANSSEN，KITE，KITE，KITE，KITE，GILEAD COMPAY，LEGENESECH;在NCI的数据安全监控板上服务；从异素依，风筝，BMS，2Seventybio和Novartis获得研究资金；并在莫菲特癌症中心举行的细胞免疫疗法领域拥有专利和其他知识产权。H.E.H. 具有标记疗法，阿罗维尔和Coregen的公平性，并在三月生物科学，新鲜的风生物技术和Tikva Allocell的科学咨询委员会上任职。 C.L.M. 是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。H.E.H.具有标记疗法，阿罗维尔和Coregen的公平性，并在三月生物科学，新鲜的风生物技术和Tikva Allocell的科学咨询委员会上任职。C.L.M. 是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。C.L.M.是与CAR-T细胞疗法有关的多项专利的发明者，并获得了Juno Therapeutics和Cargo Therapeutics许可的特许权使用费。C.L.M. 是Lyell Immunopharma，Cargo Therapeutics和Link Cell疗法的联合创始人，它们正在开发CAR-T细胞，并在这些公司中拥有权益。 C.L.M. 是货物，链接，不合情关心，Ensoma，Adaptimmune的顾问，并获得了Lyell和Tune Therapeutics的研究资金。 C.H.J. 是获得诺华许可的专利和/或专利申请的发明人，并从此类许可证中获得许可收入。 C.H.J. 是TMunity Therapeutics，Dispatch Biothapeutics，Bluewhale Bio，Marble Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；是AC免疫，Bluespherebio，Cabaletta，Carisma，制图，地窖，Cellcarta，Cellcarta，Celldex，Danaher，Deheng，Immunesensor，Kite Gilead，Poseida，Poseida，Poseida，Poseida，Replay Bio，Repreay Bio，Treadwell疗法，Viracta，Viracta，vittoria和Wirb-Copernic;并获得Kite Gilead的赞助研究支持。 A.M.S. 已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。 M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.C.L.M.是Lyell Immunopharma，Cargo Therapeutics和Link Cell疗法的联合创始人，它们正在开发CAR-T细胞，并在这些公司中拥有权益。C.L.M. 是货物，链接，不合情关心，Ensoma，Adaptimmune的顾问，并获得了Lyell和Tune Therapeutics的研究资金。 C.H.J. 是获得诺华许可的专利和/或专利申请的发明人，并从此类许可证中获得许可收入。 C.H.J. 是TMunity Therapeutics，Dispatch Biothapeutics，Bluewhale Bio，Marble Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；是AC免疫，Bluespherebio，Cabaletta，Carisma，制图，地窖，Cellcarta，Cellcarta，Celldex，Danaher，Deheng，Immunesensor，Kite Gilead，Poseida，Poseida，Poseida，Poseida，Replay Bio，Repreay Bio，Treadwell疗法，Viracta，Viracta，vittoria和Wirb-Copernic;并获得Kite Gilead的赞助研究支持。 A.M.S. 已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。 M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.C.L.M.是货物，链接，不合情关心，Ensoma，Adaptimmune的顾问，并获得了Lyell和Tune Therapeutics的研究资金。C.H.J. 是获得诺华许可的专利和/或专利申请的发明人，并从此类许可证中获得许可收入。 C.H.J. 是TMunity Therapeutics，Dispatch Biothapeutics，Bluewhale Bio，Marble Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；是AC免疫，Bluespherebio，Cabaletta，Carisma，制图，地窖，Cellcarta，Cellcarta，Celldex，Danaher，Deheng，Immunesensor，Kite Gilead，Poseida，Poseida，Poseida，Poseida，Replay Bio，Repreay Bio，Treadwell疗法，Viracta，Viracta，vittoria和Wirb-Copernic;并获得Kite Gilead的赞助研究支持。 A.M.S. 已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。 M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.C.H.J.是获得诺华许可的专利和/或专利申请的发明人，并从此类许可证中获得许可收入。C.H.J. 是TMunity Therapeutics，Dispatch Biothapeutics，Bluewhale Bio，Marble Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；是AC免疫，Bluespherebio，Cabaletta，Carisma，制图，地窖，Cellcarta，Cellcarta，Celldex，Danaher，Deheng，Immunesensor，Kite Gilead，Poseida，Poseida，Poseida，Poseida，Replay Bio，Repreay Bio，Treadwell疗法，Viracta，Viracta，vittoria和Wirb-Copernic;并获得Kite Gilead的赞助研究支持。 A.M.S. 已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。 M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.C.H.J.是TMunity Therapeutics，Dispatch Biothapeutics，Bluewhale Bio，Marble Therapeutics和Capstan Therapeutics的科学创始人；是AC免疫，Bluespherebio，Cabaletta，Carisma，制图，地窖，Cellcarta，Cellcarta，Celldex，Danaher，Deheng，Immunesensor，Kite Gilead，Poseida，Poseida，Poseida，Poseida，Replay Bio，Repreay Bio，Treadwell疗法，Viracta，Viracta，vittoria和Wirb-Copernic;并获得Kite Gilead的赞助研究支持。A.M.S. 已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。 M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.A.M.S.已获得Takeda的研究支持，以及来自Takeda，BMS/Celgene，MSD，Novartis，Gilead Kite，Sanofi，Pierre Fabre，Janssen和Jazz Pharmaceuticals的Honoraria。M.-A.P. 报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。 M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.M.-A.P.报告来自Adicet，异素异烯，Allovir，Caribou Biosciences，Celgene，Bristol-Myers Squibb，Equilium，Eepevir，Exevir，Immpact Bio，Inmpact Bio，Incyte，Karyopharm，Kiete/Kiete/gilead/gilead，Merck，Miltenyi Biotec，Miltenyi Biotec，Morphosys，Morphosys，Morphosys，nektar therabies，novierics，omiore novabierics om or n novieric，晕厥，vectivbio ag和vor Biopharma；用于Cidara Therapeutics，Medigene和Sellas Life Sciences的数据安全和监测板；和Neximmune的科学顾问委员会。M.-A.P. M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.M.-A.P.M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。 和J.S.M.C.G.，E.M.H.，F.C.，A.R。和J.S.在Neximmune，Omeros和Orcabio拥有所有权，并获得了来自异质，Incyte，Incyte，Kite/Gilead，Miltenyi Biotec，Nektar Therapeutics和Novartis的临床试验的机构研究支持。所有人都无话可说。
大回合 - 决赛 - 2月4日Lindsley
对这些活动没有公司的支持。认证：耶鲁大学医学院得到认证委员会的持续医学教育，为医师提供继续医学教育。指定声明：耶鲁大学医学院为1 AMA PRA类别1 CRECTER指定了现场活动。医师应仅要求其参与活动的程度相称。目标受众：YCC成员，Smilow教师，YSM，护理，公共卫生学生。教师披露：赢家 - 没有什么要披露的。Lindsley- Takeda Pharmaceuticals；蓝鸟生物； Qiagen; Sarepta Therapeutics； Verve Therapeutics；爵士药物；顶点药物； Geron。这是耶鲁大学医学院，继续接受医学教育的政策，以确保其所有教育计划中的平衡，独立性，客观性和科学严格性。对财务关系的缓解声明：耶鲁CME遵守ACCME的诚信和独立性的标准，在认可的继续教育中。任何有能力控制CE活动内容的个人，包括教职员工，计划者，审阅者或其他人都必须披露与不合格实体（商业利益）的所有相关财务关系。在活动开始之前，所有相关的利益冲突都得到了减轻。
casgevy™（exagamglogene autotemcel） - 新孤儿...
•CASGEVY还获得批准用于治疗12岁及以上患有镰状细胞疾病（SCD）的患者，患有经常性的血管结构危机。•Casgevy是第二种基于细胞的基因疗法，获得了TDT的批准。Bluebird Bio'sZynteglo®（Betibeglogene autotemcel）于2022年8月批准了成人和小儿TDT患者的治疗。•casgevy批准新指标是基于对TDT的成人和青少年患者进行的持续开放标签，单臂研究。合格的患者接受了动员和分离术以收集CD34+干细胞进行Casgevy生产，然后进行骨髓性调理和casgevy的输注。35例患者有足够的随访，以评估初级疗效终点并形成主要疗效集（PES）。The primary outcome was the proportion of patients achieving transfusion independence for 12 consecutive months (TI12), defined as maintaining weighted average Hb ≥ 9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months any time within the first 24 months after Casgevy infusion, evaluated starting 60 days after the last RBC transfusion for post- transplant support or TDT disease management.
投资报告2024年7月
在德国股票基金中购买•格林克：长期禁欲后，格伦克又回到了基金中。我们希望中型公司的融资专家重新获得利润道：随着新业务的增加，未来的利润应该再次动态增长。这段时间，份额以书面价值的三通注明。在亚洲股票基金中购买•Eagers Automotive：我们购买了澳大利亚汽车经销商Eagers Automitives，因为它的评级低，打蜡的收益率和高股息收益率。购买国际混合资金•Amkor技术：Amkor是一家全球领先的，廉价的公司，在半导体包装领域，受益于对电子产品不断增长的需求。“没有我们，就不会有芯片行业”。BluebirdBio：蓝鸟生物是一种创新的生物技术，重点是开发用于治疗严重遗传疾病的基因疗法，尤其是对于镰状细胞贫血。•CRISPR Therapeutics：由诺贝尔奖获得者Emmanuelle Charpentier共同创立的CRISPR Therapeutics是基因组编辑技术的首要任务，并为遗传性疾病提供了开创性的治疗方法。产量最初将来自顶点药物。CRISPR疗法和顶点药品以40/60的比例分享Casgevy的成本和利润。这种疗法旨在通过遗传结束来治愈诸如镰状细胞贫血和输血依赖性β-甲性疾病等遗传疾病。生物科学：Caribou Bioscience使用先进的CRISPR技术来开发新的，有针对性的癌症疗法。这些同种异体（即不是个性化的购物车疗法）使用先进的基因编辑技术来改善免疫反应并增加抗肿瘤活性。•Kingdee International软件：Kingdee International是公司管理的运营提供商 - （“ ERP”） - 中国的软件，受益于快速增长。也许亚洲的树液在这里。•神经分泌生物科学：神经分泌生物科学专门研究（通常是罕见的）神经和内部碎石学疾病的创新疗法，并提供独特的治疗删除。•Zealand Pharma：Zealand Pharma为罕见和慢性疾病开发了新的肽疗法，这使它们在生物疗法市场中的地位很强。Kollaboration合作伙伴包括基于GLP-1和GLP-2激动剂的产品的Boehringer Ingelheim。
计费和编码指南
重要的安全信息盒装警告：血液学性恶性血液学恶性肿瘤发生在接受Lyfgenia治疗的患者中。密切监测患者，至少每6个月每6个月，在第6、12个月的整合部位分析并有必要通过整合地点分析，并通过整体分析进行监测。血液学恶性血液学恶性肿瘤发生在接受Lyfgenia治疗的患者中（研究1，A组）。在获得初步产品批准时，使用不同的制造过程和移植程序（研究1，A组）患有早期版本的Lyfgenia治疗的患者开发了急性髓样白血病（AML）。一名患有α-丘脑贫血性状的患者（研究1，C组）已被诊断出患有骨髓增生性综合征（MDS）。与动员，调理和输注叶犬有关的额外造血应激，包括需要再生造血系统的需要，可能会增加血液学恶性肿瘤的风险。与普通人群相比，患有镰状细胞疾病的患者患血液学恶性肿瘤的风险增加。接受Lyfgenia治疗的患者可能患有血液学恶性肿瘤，应进行终身监测。监测血液学恶性肿瘤，至少在接受Lyfgenia治疗后至少15年，每6个月至少每6个月进行全血（具有差异），并在第6、12个月进行整合位点分析，并有保证。如果发生恶性肿瘤，请致电1-833-999-6378与Bluebird Bio联系以进行报告，并获取有关测试样品的说明。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
道路维护计划
道路下一处理年 Abbey 裂缝密封 2025 Adios 铺路 2027 Albatross 铺路 2027 Aljen 裂缝密封 2023 Allyn 裂缝密封 2027 Amber 裂缝密封 2028 Anderson 裂缝密封 2024 Applewood 裂缝密封 2023 Arrowhead 裂缝密封 2023 Ash 裂缝密封 2026 Aspen 铺路 2026 August Meadows 裂缝密封 2024 Autumn Way 裂缝密封 2026 Avebury Berwick 裂缝密封 2024 Avery Hill 微表面 2026 Avery Hill Ext 微表面 2026 Baldwin Hill 裂缝密封 2024 Barn 裂缝密封 2023 Baron 裂缝密封 2024 Barry 裂缝密封 2023 Barton 待定 2026 Bellows 裂缝密封 2026 Birch 裂缝密封 2026苦乐参半 (Avery Hill 至 Stoddards View) 裂缝密封 2023 苦乐参半 (Stoddards View 至 Stonybroook) 铺装 2025 铁匠铺 (Town Farm 至 Highland) 裂缝密封 2027 铁匠铺 (Highland 至 Meetinghouse) 裂缝密封 2026 Blackwatch 裂缝密封 2026 Blackwell 铺装 2023 Blonders 裂缝密封 2023 Bluebird 待定 2025 Bluff 裂缝密封 2027 Bluff West 裂缝密封 2027 Bobwhite 待定 2025 Bolduc 裂缝密封 2025 Boston 裂缝密封 2026 Brentford Berwick 裂缝密封 2024 Brewster 铺装 2025 Briarwood 待定 2026 Browns Crossing 裂缝密封 2027 Buttercup 裂缝密封 2025 Capt Amos Stanton 裂缝密封 2024 Cardinal Pave 2026 马车裂缝密封 2027 筒形裂缝密封 2027 Cedar Ridge 裂缝密封 2025 Center 裂缝密封 2025 Chapman 裂缝密封 2026 Chatham Berwick 裂缝密封 2024 Chestnut 裂缝密封 2026 Chidley 裂缝密封 2023
嵌套策略塑造了领土侵略，而不是睾丸激素：雌性和雄性鸟类的比较方法
我们对塑造竞争性生殖表型的近端和最终机制的理解主要源于对伴侣男性竞争的研究，尽管两性竞争都广泛。我们评估了以下假设：繁殖所需的资源的限制性，即NEST网站是驱动领土竞争和雄性鸟类睾丸激素分泌的关键变量。强制性二级空腔纽扣在各种谱系之间反复演变，提供了有用的比较环境，以探索对有限巢腔的竞争如何塑造侵略性及其在物种之间的基本机制。尽管来自一个或另一个空腔纽扣的证据表明，在女性和男性中，领土侵略都是适应性的，但在比较框架中尚未对此进行测试。我们预测，与具有较少限制性嵌套策略的亲密亲戚相比，腔巢会产生更强大的领土侵略。我们的焦点物种是两个强制性的次生腔巢物种和两个相关物种，在同一鸟类家族中具有更灵活的筑巢策略：树燕子（Tachycineta bicolor）与谷仓燕子（Hirundo Rustica）；东部蓝鸟（Sialia Sialis）与美国罗宾（Turdus Migratorius）。我们使用模拟的领土入侵测定了同种攻击，发现腔巢物种比其近亲表现出更大的领土攻击。这种模式为女性和男性持有。由于领土攻击通常与睾丸激素升高有关，因此我们还假设腔巢物种在循环中会表现出较高的睾丸激素水平。然而，尽管有一些相关的证据表明睾丸激素与雌性树燕子的物理攻击率较高有关，但两性循环中的蛀牙物种在循环中均没有更高的睾丸激素。我们专注于与男女相关的环境（与基本育种资源的竞争）为共同考虑女性和男性生殖竞争的近端和最终驱动因素提供了有用的框架。
实现 DNA 的医疗潜力仍是一项成本高昂的挑战
这些疗法通常单次治疗费用约为 100 万美元，如果算上治疗费用（例如住院费用以及分离和操作细胞所需的程序费用），费用会更高。去年，美国食品和药物管理局批准了首个治疗血友病 B 的基因疗法，B 是一种损害血液凝固的遗传性疾病。每次治疗费用为 350 万美元，这种名为 Hemgenix 的疗法是世界上最昂贵的药物。与基于小分子药物的更成熟的疗法相比，基因疗法的开发和生产成本更高。但基因疗法也带来治愈的希望，使接受治疗的人既不必长期依赖昂贵的药物，也不必承担住院的风险。一些人认为这证明高昂的成本是合理的：如果一种疗法可以节省数百万的下游治疗费用，那么初始支出总体上仍然可以省钱。毕竟，随着时间的推移，更传统的治疗方法的成本会累积起来：例如，一项研究发现，在美国，治疗一名镰状细胞性贫血患者直到 64 岁的费用为 170 万美元（KM Johnson 等人，Blood Adv. 7，365–374；2023）。即使在富裕国家，医疗保健系统也无力承担与基因疗法相关的高昂初始成本。2021 年，马萨诸塞州萨默维尔的治疗药物开发商 Bluebird Bio 撤回了在欧洲销售一种治疗 β-地中海贫血（另一种血液病）的基因疗法的计划，因为未能与欧洲当局就价格达成协议。该公司表示将把销售重点放在美国，因为美国对药品成本的监管相对较少。但即使在美国，成本也很重要。马萨诸塞州波士顿卫生经济智库临床与经济评论研究所所长 Steven Pearson 表示，美国的健康保险通常由雇主补贴，有些雇主已经表示，他们可能会在明年限制对基因疗法的覆盖。与此同时，中低收入国家则完全陷入困境。这尤其令人痛心，因为其中一些疾病，如β-地中海贫血和镰状细胞病，在世界较贫穷的地区比在富裕国家更常见。例如，在一些撒哈拉以南地区，据估计约有 2% 的儿童出生时就患有镰状细胞病。考虑到筛查很少，这个数字很可能被低估了。
再生医学和 CCRM 简介
再生医学，包括细胞和基因疗法，利用（干）细胞、生物材料、分子和基因改造的力量来修复、再生或替换患病细胞、组织和器官。这种方法正在颠覆传统的生物技术和制药行业，有望为心脏病、糖尿病和癌症等毁灭性疾病带来革命性的新疗法。行业 • 2019 年全球再生医学市场价值为 133 亿美元，预计到 2027 年将增长至 734 亿美元，预测期内的复合年增长率为 23.7%。1 • 2019 年，全球再生医学公司筹集了超过 98 亿美元的资金，这是迄今为止融资额第二高的一年。 2 • 到 2021 年，将有大约 100,000 名患者接受 CAR-T 免疫疗法治疗。 3 • 截至 2019 年底，国际监管机构批准的再生医学和先进疗法产品临床试验共计 1,066 项，其中 94 项处于 III 期开发阶段。 2 • 大多数临床试验属于肿瘤学（62%），肌肉骨骼临床试验位居第二（5.6%）。 2 • 与其他工业化国家相比，加拿大在生物医学研发成本竞争力方面排名第二。 4 • 北美占有全球再生医学市场的 39%。 5 再生医学行业活动的强度不断增加。最近，我们看到了以下情况：• 最近批准的一些新的细胞和基因疗法包括加拿大卫生部批准的诺华公司的 Luxturna（2020 年 10 月）和 Kymriah（2018 年 9 月）、美国食品药品管理局批准的 Kite Pharma 公司的 Tecartus（2020 年 7 月）和 Yescarta（2018 年 3 月）和诺华公司的 Zolgensma（2019 年 5 月），以及欧洲药物协会批准的 Bluebird Bio 公司的 Zynteglo（2019 年 3 月）。• 2020 年 3 月，Editas Medicine 和 Allergan 宣布首次在患者体内使用 CRISPR 基因编辑来治疗遗传性失明。• 2019 年 12 月，安斯泰来以 30 亿美元收购 Audentes Therapeutics，扩大了其基因治疗产品范围。 • 2019 年 11 月，Allogene Therapeutics 和加拿大的 Notch Therapeutics 宣布合作研究和开发用于治疗血液癌症的诱导性多能干细胞衍生的同种异体疗法。Notch Therapeutics 于 2019 年成立，是 CCRM 孵化计划的首批“毕业生”。 • 2019 年 8 月，拜耳公司以 10 亿美元收购 BlueRock Therapeutics，表明多伦多有能力研究、制造和商业化突破性疗法。BlueRock Therapeutics 的心脏项目利用了多伦多大学健康网络的 Gordon Keller 博士的知识产权，CCRM 支持制造平台。 • 2018 年 7 月，AVROBIO 在纳斯达克首次公开募股中筹集了超过 1 亿美元。