再生医学,包括细胞和基因疗法,利用(干)细胞、生物材料、分子和基因改造的力量来修复、再生或替换患病细胞、组织和器官。这种方法正在颠覆传统的生物技术和制药行业,有望为心脏病、糖尿病和癌症等毁灭性疾病带来革命性的新疗法。行业 • 2019 年全球再生医学市场价值为 133 亿美元,预计到 2027 年将增长至 734 亿美元,预测期内的复合年增长率为 23.7%。1 • 2019 年,全球再生医学公司筹集了超过 98 亿美元的资金,这是迄今为止融资额第二高的一年。 2 • 到 2021 年,将有大约 100,000 名患者接受 CAR-T 免疫疗法治疗。 3 • 截至 2019 年底,国际监管机构批准的再生医学和先进疗法产品临床试验共计 1,066 项,其中 94 项处于 III 期开发阶段。 2 • 大多数临床试验属于肿瘤学(62%),肌肉骨骼临床试验位居第二(5.6%)。 2 • 与其他工业化国家相比,加拿大在生物医学研发成本竞争力方面排名第二。 4 • 北美占有全球再生医学市场的 39%。 5 再生医学行业活动的强度不断增加。最近,我们看到了以下情况:• 最近批准的一些新的细胞和基因疗法包括加拿大卫生部批准的诺华公司的 Luxturna(2020 年 10 月)和 Kymriah(2018 年 9 月)、美国食品药品管理局批准的 Kite Pharma 公司的 Tecartus(2020 年 7 月)和 Yescarta(2018 年 3 月)和诺华公司的 Zolgensma(2019 年 5 月),以及欧洲药物协会批准的 Bluebird Bio 公司的 Zynteglo(2019 年 3 月)。• 2020 年 3 月,Editas Medicine 和 Allergan 宣布首次在患者体内使用 CRISPR 基因编辑来治疗遗传性失明。• 2019 年 12 月,安斯泰来以 30 亿美元收购 Audentes Therapeutics,扩大了其基因治疗产品范围。 • 2019 年 11 月,Allogene Therapeutics 和加拿大的 Notch Therapeutics 宣布合作研究和开发用于治疗血液癌症的诱导性多能干细胞衍生的同种异体疗法。Notch Therapeutics 于 2019 年成立,是 CCRM 孵化计划的首批“毕业生”。 • 2019 年 8 月,拜耳公司以 10 亿美元收购 BlueRock Therapeutics,表明多伦多有能力研究、制造和商业化突破性疗法。BlueRock Therapeutics 的心脏项目利用了多伦多大学健康网络的 Gordon Keller 博士的知识产权,CCRM 支持制造平台。 • 2018 年 7 月,AVROBIO 在纳斯达克首次公开募股中筹集了超过 1 亿美元。
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