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2024 年 1 月 16 日，FDA 批准 Casgevy 用于治疗 12 岁及以上的输血依赖性β-地中海贫血患者，这是一种遗传性疾病，其特征是终生贫血，需要频繁输血。2022 年，FDA 批准了 Zynteglo，这是首个用于治疗成人和儿童患者 β-地中海贫血的基因疗法。
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