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自由选择：了解上肢运动障碍人士在日常生活活动中的输入方式偏好
P1 女 41 先天性多发性关节挛缩 手臂和腿部运动范围和力量受限。不能举起手臂或伸展。 P2 女 23 脑瘫 粗大运动和精细运动困难。 P3 男 35 脊髓损伤（C5） 肩膀以下瘫痪，手指无法屈曲。 P4 女 38 脊髓损伤（C5） 腕部功能尚可，手部不灵活。 P5 男 47 肌营养不良症 力量有限，二头肌极其无力，无法在没有重力的情况下举起手臂。 P6 男 27 脊髓损伤（C4/C5） 一侧腕部伸展，手指无法活动，三头肌无法控制，没有精细运动。 P7 男 24 脑瘫 左臂瘫痪。 P8 男 33 脊髓损伤（C5） 可以使用二头肌，无法使用三头肌，可以锻炼到二头肌中点，再往下则无感觉。双手无精细运动功能。P9 男 22 中风 右臂不能超过 45 度。P10 男 34 脑瘫 手腕、手部难以移动，手臂无法弯曲。
原创文章 Cemdisiran 在成人中的第 2 阶段试验......
组分 (C) 5b – 9（膜攻击复合物 [MAC]）在驱动肾脏损伤中起主导作用。12 补体激活标志物可以识别出可能发展为严重肾功能损害的 IgA 肾病患者。13 因此，补体蛋白是 IgA 肾病的潜在治疗靶点。Cem-disiran 是一种正在研究的皮下给药 RNA 干扰 (RNAi) 疗法，正在开发用于治疗补体介导的疾病。14 Cem-disiran 由与 N-乙酰半乳糖胺配体共价连接的小干扰 RNA 组成，旨在降低肝脏补体组分 5 (C5) mRNA。C5 是形成 MAC 之前补体级联中的最后一个蛋白质；抑制 C5 的产生有望减少过敏毒素 C5a 和 MAC 的产生，从而减少 IgA 肾病中的细胞损伤和组织炎症，无论补体级联是由经典、替代还是凝集素途径激活。15 在第 1 阶段研究中，Cemdisiran 显示出快速而强大的 C5 降低作用，且不良事件很少。14 我们介绍了第 2 阶段研究结果，评估了 cemdisiran 对尽管接受标准治疗但每天排泄 0.1 克蛋白质的 IgA 肾病成人患者蛋白尿的影响。
iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
真的E. Martin
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主题：Ravulizumab（Ultomiris™）注射剂
Ravulizumab-cwvz (Ultomiris™) 是一种人源化单克隆抗体，对 C5 具有高亲和力，C5 是补体级联中的一种蛋白质，对形成负责细胞裂解的膜攻击复合物至关重要。Ravulizumab 是一种补体抑制剂，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型尿毒症综合征 (aHUS)，以抑制成人和 1 个月及以上儿童患者的补体介导的血栓性微血管病 (TMA)。Ravulizumab 还获得 FDA 批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者和抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。
