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组分 (C) 5b – 9（膜攻击复合物 [MAC]）在驱动肾脏损伤中起主导作用。12 补体激活标志物可以识别出可能发展为严重肾功能损害的 IgA 肾病患者。13 因此，补体蛋白是 IgA 肾病的潜在治疗靶点。Cem-disiran 是一种正在研究的皮下给药 RNA 干扰 (RNAi) 疗法，正在开发用于治疗补体介导的疾病。14 Cem-disiran 由与 N-乙酰半乳糖胺配体共价连接的小干扰 RNA 组成，旨在降低肝脏补体组分 5 (C5) mRNA。C5 是形成 MAC 之前补体级联中的最后一个蛋白质；抑制 C5 的产生有望减少过敏毒素 C5a 和 MAC 的产生，从而减少 IgA 肾病中的细胞损伤和组织炎症，无论补体级联是由经典、替代还是凝集素途径激活。15 在第 1 阶段研究中，Cemdisiran 显示出快速而强大的 C5 降低作用，且不良事件很少。14 我们介绍了第 2 阶段研究结果，评估了 cemdisiran 对尽管接受标准治疗但每天排泄 0.1 克蛋白质的 IgA 肾病成人患者蛋白尿的影响。
原创文章 Cemdisiran 在成人中的第 2 阶段试验......
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