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2025 年 1 月 30 日 致 CIRM 董事会成员
我们要感谢董事会成员表达了他们对这项工作以及当前患者和社区的坚定承诺。作为一名研究人员和临床医生，得知 CIRM 的领导层和倡导者坚持易于发现的目标，令人感到鼓舞和振奋。我们还要感谢董事会对我们资助的反馈和热情。我们代表的资助项目为 DISC4-16345。我们是一个多学科团队，结合了新型人类体外模型、尖端基因编辑技术和功能读数，以更好地了解神经发育条件背后的疾病机制。正如我们最初的审阅者所建议的那样，我们现在专注于 22q 综合征，这是最常见的具有严重神经精神症状的神经系统微缺失综合征。这也是一种目前无法治疗且对其癫痫发作以及行为和心理健康挑战的管理有限的疾病。作为一名神经科医生，Paredes 博士与我们的精神病学同事密切合作，我们努力为这些患者提供更多治疗。因此，我们的最终目标是以患者为中心，我们的团队将与患者和患者倡导者会面，继续听取他们的反馈并分享我们的进展，以便更快地让患者家属重获新生。这符合我们对罕见病的倡导，同时也将可及性和外展的视角融入我们的目标中。我们再次感谢您，并期待与整个 CIRM 社区合作，促进人类健康。真诚的，Mercedes Paredes，医学博士，哲学博士。神经病学副教授 Kevin Bender，哲学博士神经病学教授 Nadav Ahituv，哲学博士人类遗传学教授 Roy Ben-Shalom，哲学博士神经病学助理教授 Young Shin Kim，医学博士，哲学博士精神病学教授
亲爱的CIRM董事会成员
亲爱的CIRM董事会成员，我是诊断为SPG50的儿童的姨妈，这是AP4M1基因突变引起的罕见神经退行性疾病。您知道，尽管基因疗法的进步可能会改变这些疾病的轨迹，但稀有疾病在确保资金方面面临着巨大的障碍。 SPG50是一种进行性疾病，可导致严重的运动障碍，认知能力下降和癫痫发作。 在情感和经济上，受影响家庭的负担都是巨大的。 然而，基因治疗的最新进展显示出在SPG50等罕见疾病中停止甚至逆转神经变性的潜力。 通过战略资金，我们可以将这些疗法从研究转移到现实世界的治疗方法。 投资稀有疾病基因疗法不仅会影响当前受影响的人，而且还为未来的突破奠定了基础。 我们敦促您优先考虑SPG50研究的资金 - 因为一种稀有疾病的创新经常为他人的进步铺平道路。 您的支持可以推动有意义的变化。 我们要求您在资金决定中考虑这种迫切需求。 最诚挚的问候，MiekeJöbsisaunt of CadefJöbsis您知道，尽管基因疗法的进步可能会改变这些疾病的轨迹，但稀有疾病在确保资金方面面临着巨大的障碍。SPG50是一种进行性疾病，可导致严重的运动障碍，认知能力下降和癫痫发作。在情感和经济上，受影响家庭的负担都是巨大的。然而，基因治疗的最新进展显示出在SPG50等罕见疾病中停止甚至逆转神经变性的潜力。通过战略资金，我们可以将这些疗法从研究转移到现实世界的治疗方法。投资稀有疾病基因疗法不仅会影响当前受影响的人，而且还为未来的突破奠定了基础。我们敦促您优先考虑SPG50研究的资金 - 因为一种稀有疾病的创新经常为他人的进步铺平道路。您的支持可以推动有意义的变化。我们要求您在资金决定中考虑这种迫切需求。最诚挚的问候，MiekeJöbsisaunt of CadefJöbsis
2025年1月9日，独立公民监督委员会（ICOC）加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）C/O：Claudette Mandac Cmandac
January 9, 2025 Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) c/o: Claudette Mandac cmandac@cirm.ca.gov Dear Members of the CIRM Governing Board and ICOC, On behalf of Cure Sanfilippo Foundation and the Sanfilippo syndrome community, we write to express our urgent plea for your support and funding to advance the development of stem cell gene B型Sanfilippo综合征的治疗，“ MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血细胞基因治疗（TRAN1-16907）。”这种改变人生的疾病使无数的家庭没有治疗选择，我们恳请您通过支持研究团队翻译这种极为有希望的治疗方法来帮助您带来希望。Sanfilippo综合征，通常称为儿童时期的阿尔茨海默氏症，是一种罕见的遗传疾病，原因是无法分解复杂的糖分子硫酸乙酰肝素。这导致细胞中有毒物质的逐渐积累，从而导致神经系统衰落和其他有害多系统影响。患有Sanfilippo综合征的儿童面临令人心碎的进步：最初的发展延迟，随后是言语，认知能力和运动功能的丧失，最终导致过早死亡 - 在他们的青少年时期。孩子们从尖叫到沉默。从欢乐地吃生日蛋糕到通过胃造口管喂食；从在操场上疯狂奔跑到甚至无法在床上滚过来。每个连续的损失都带来了新的悲伤和艰辛。作为Sanfilippo和儿科医生的孩子的父母，我可以证明这一现实。由Naglu基因突变引起的Sanfilippo B型，具有这些综合征的这些毁灭性标志。需求是如此之大，以至于家庭通常从广泛的地理位置迅速招募。治疗Sanfilippo基金会在临床医生，倡导伙伴和一般公众之间具有广泛的影响力，这些临床医生将被利用，以支持对这种慢病毒HSCT治疗的未来临床研究的入学。迄今为止，尚无任何形式的Sanfilippo综合征的批准治疗方法或治疗方法。
随机量子通道及其用途 - CIRM
[Aub09] Guillaume Aubrun. 关于具有短 Kraus 分解的几乎随机化信道。数学物理通信，288(3):1103–1116, 2009。2 [B ˙ Z17] Ingemar Bengtsson 和 Karol ˙ Zyczkowski。量子态的几何形状：量子纠缠简介。剑桥大学出版社，2017 年。3 [CN16] Benoit Collins 和 Ion Nechita。量子信息论中的随机矩阵技术。数学物理学杂志，57(1)，2016。2 [Col18] Benoit Collins。Haagerup 不等式和最小输出熵的可加性违反。休斯顿数学杂志，1:253–261，2018。2 [Has09] MB Hastings。使用纠缠输入实现通信容量的超可加性。《自然物理学》，5(4)，2009。2 [HLSW04] Patrick Hayden、Debbie Leung、Peter W Shor 和 Andreas Winter。随机化量子态：构造与应用。《数学物理通信》，250:371–391，2004。2 [LM20] C´ecilia Lancien 和 Christian Majenz。弱近似幺正设计及其在量子加密中的应用。《量子》，4:313，2020。4 [Wat05] John Watrous。关于由 schatten 范数诱导的超算子范数的注释。《量子信息与计算》，5(1):58–68，2005。3
神经操作员的连续关注-Cirm
注意机制及其在变压器体系结构中的使用已广泛成功地建模数据中的非局部相关性。最新的对操作员学习的关注的兴趣激发了功能空间设置中方法的表述。在这次演讲中，我们概述了基于[1]的注意机制的构建。我们展示了如何利用这种形式来设计变压器神经运算符，神经网络体系结构在函数的无限维空间之间映射并得出相关的通用近似定理。通过从计算机视觉到连续体的“修补”策略概括，我们设计了有效的跨神经操作员，我们证明，对于涉及Darcy Flow和Navier-Stokes方程的操作员学习任务的成本和准确性具有竞争力。
INFR8：CIRM社区护理卓越中心-CA.GOV 目录 Clin2：临床试验阶段项目 公共备忘录 - 加利福尼亚再生医学研究所 2024年8月Aawg FAQ在更新的临床（Clin1＆Clin2）授予审查过程 disc4 smind-l程序 Disc0（基金会奖）
cirm已经进行了需求评估，并认识到社会和经济决定因素（在地理上和定义的亚人群中都改变）有助于研究参与的差异。CCCE计划的目的是建立在地理上多样化和文化响应的卓越中心（1）支持涉及FDA授权的临床试验，包括细胞，基因和/或认可的再生医学治疗，（2）使加州患者广泛使用这些治疗方法，以及（3）为职业发展提供了工作机会。CCCE将与临床基础设施网络和其他CIRM计划合作，以扩大对社区和人口的公平访问，否则在没有这些中心的情况下，机会会有更多的机会。
1 CIRM的目的位置描述关键职责：
cirm为干细胞研究，研究设施以及其他重要的研究机会提供赠款和贷款，以实现疗法，方案和/或医疗程序，以尽可能迅速地治愈和/或大量缓解重大疾病，伤害，伤害和孤儿疾病。CIRM支持开发治疗过程的所有阶段，从实验室研究到成功的临床试验。CIRM建立了适当的监管标准和研究和设施开发的监督机构。
nilpotent组的会员问题-Cirm
我们需要确定是否G？∈R= g n 1 1 g n 2 2·g n k k n 1，n 2，。。。，nk∈Z≥0。理性子集成员资格问题的这种情况（对于不同的k）是背包问题。
CIRM夏季计划说明和套装表格2024
•实现了对干细胞研究的基本理解。•在同龄人和导师面前展示了工作。•制作了科学海报，并创建了一个博客，突出了夏季研究小组项目和经验。•参加了研讨会，职业小组，网络活动和其他丰富活动。•有机会将该计划列为大学申请为工作经验和/或课外活动。参与者的资格：申请人必须在申请时高中（不例外的年级要求），并且在计划开始时至少16岁。申请人必须有资格在美国工作申请人必须在洛杉矶或周边地区，并且在实习期间（7-8）周就可以可靠地运输到雪松西奈医疗中心。