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亲爱的CIRM董事会成员，我是诊断为SPG50的儿童的姨妈，这是AP4M1基因突变引起的罕见神经退行性疾病。您知道，尽管基因疗法的进步可能会改变这些疾病的轨迹，但稀有疾病在确保资金方面面临着巨大的障碍。 SPG50是一种进行性疾病，可导致严重的运动障碍，认知能力下降和癫痫发作。 在情感和经济上，受影响家庭的负担都是巨大的。 然而，基因治疗的最新进展显示出在SPG50等罕见疾病中停止甚至逆转神经变性的潜力。 通过战略资金，我们可以将这些疗法从研究转移到现实世界的治疗方法。 投资稀有疾病基因疗法不仅会影响当前受影响的人，而且还为未来的突破奠定了基础。 我们敦促您优先考虑SPG50研究的资金 - 因为一种稀有疾病的创新经常为他人的进步铺平道路。 您的支持可以推动有意义的变化。 我们要求您在资金决定中考虑这种迫切需求。 最诚挚的问候，MiekeJöbsisaunt of CadefJöbsis您知道，尽管基因疗法的进步可能会改变这些疾病的轨迹，但稀有疾病在确保资金方面面临着巨大的障碍。SPG50是一种进行性疾病，可导致严重的运动障碍，认知能力下降和癫痫发作。在情感和经济上，受影响家庭的负担都是巨大的。然而，基因治疗的最新进展显示出在SPG50等罕见疾病中停止甚至逆转神经变性的潜力。通过战略资金，我们可以将这些疗法从研究转移到现实世界的治疗方法。投资稀有疾病基因疗法不仅会影响当前受影响的人，而且还为未来的突破奠定了基础。我们敦促您优先考虑SPG50研究的资金 - 因为一种稀有疾病的创新经常为他人的进步铺平道路。您的支持可以推动有意义的变化。我们要求您在资金决定中考虑这种迫切需求。最诚挚的问候，MiekeJöbsisaunt of CadefJöbsis
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