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INFR8：CIRM社区护理卓越中心-CA.GOV 目录 Clin2：临床试验阶段项目 公共备忘录 - 加利福尼亚再生医学研究所 2024年8月Aawg FAQ在更新的临床（Clin1＆Clin2）授予审查过程 disc4 smind-l程序 Disc0（基金会奖）
cirm已经进行了需求评估，并认识到社会和经济决定因素（在地理上和定义的亚人群中都改变）有助于研究参与的差异。CCCE计划的目的是建立在地理上多样化和文化响应的卓越中心（1）支持涉及FDA授权的临床试验，包括细胞，基因和/或认可的再生医学治疗，（2）使加州患者广泛使用这些治疗方法，以及（3）为职业发展提供了工作机会。CCCE将与临床基础设施网络和其他CIRM计划合作，以扩大对社区和人口的公平访问，否则在没有这些中心的情况下，机会会有更多的机会。
1 CIRM的目的位置描述关键职责：
cirm为干细胞研究，研究设施以及其他重要的研究机会提供赠款和贷款，以实现疗法，方案和/或医疗程序，以尽可能迅速地治愈和/或大量缓解重大疾病，伤害，伤害和孤儿疾病。CIRM支持开发治疗过程的所有阶段，从实验室研究到成功的临床试验。CIRM建立了适当的监管标准和研究和设施开发的监督机构。
INFR8：CIRM社区护理卓越中心-CA.GOV
nysnobio的使命是促进疗法，以防止无情的退化性疾病的发展，特别是帕金森氏病，帕金森氏病影响了全世界多达1000万人，仅在加利福尼亚州（截至2021年）就有超过116,900人（截至2021年）（截至2021年）（截至2021年）（截至2021年）（截至2021年） https://www.michaeljfox.org/pablication/california-funds-parkinsons-disease- registry-rigistry-advocacy-and-super-super-super-michael-j-fox）。我们是一家加利福尼亚公司，正在UCSF组织我们的初步临床试验，以招募来自加利福尼亚的Parkin-PD患者。我们的方法是针对疾病的遗传形式，作为人类活动的初始概念概念，将这些遗传疗法转化为其他患者种群，因为病因特异性生物标志物可用。遗传疗法改变了肿瘤学的景观，我们相信，对于中枢神经系统的退行性疾病，类似的转变也在范围内。
公共备忘录 - 加利福尼亚再生医学研究所
•CIRM已成为干细胞和再生医学，资助基础研究，基础设施，教育/培训，再生医学发现和临床发展的领导者•自Cirm的成立以来，再生医学领域呈指数增长，CIRM对CIRM资源的需求超过了可用的资源。
2025年1月9日，独立公民监督委员会（ICOC）加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）C/O：Claudette Mandac Cmandac
January 9, 2025 Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) c/o: Claudette Mandac cmandac@cirm.ca.gov Dear Members of the CIRM Governing Board and ICOC, On behalf of Cure Sanfilippo Foundation and the Sanfilippo syndrome community, we write to express our urgent plea for your support and funding to advance the development of stem cell gene B型Sanfilippo综合征的治疗，“ MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血细胞基因治疗（TRAN1-16907）。”这种改变人生的疾病使无数的家庭没有治疗选择，我们恳请您通过支持研究团队翻译这种极为有希望的治疗方法来帮助您带来希望。Sanfilippo综合征，通常称为儿童时期的阿尔茨海默氏症，是一种罕见的遗传疾病，原因是无法分解复杂的糖分子硫酸乙酰肝素。这导致细胞中有毒物质的逐渐积累，从而导致神经系统衰落和其他有害多系统影响。患有Sanfilippo综合征的儿童面临令人心碎的进步：最初的发展延迟，随后是言语，认知能力和运动功能的丧失，最终导致过早死亡 - 在他们的青少年时期。孩子们从尖叫到沉默。从欢乐地吃生日蛋糕到通过胃造口管喂食；从在操场上疯狂奔跑到甚至无法在床上滚过来。每个连续的损失都带来了新的悲伤和艰辛。作为Sanfilippo和儿科医生的孩子的父母，我可以证明这一现实。由Naglu基因突变引起的Sanfilippo B型，具有这些综合征的这些毁灭性标志。需求是如此之大，以至于家庭通常从广泛的地理位置迅速招募。治疗Sanfilippo基金会在临床医生，倡导伙伴和一般公众之间具有广泛的影响力，这些临床医生将被利用，以支持对这种慢病毒HSCT治疗的未来临床研究的入学。迄今为止，尚无任何形式的Sanfilippo综合征的批准治疗方法或治疗方法。
致董事会的信clin2
亲爱的CIRM董事会在过去的18个月中，我们确保Clin2 Grant的努力遇到了反复的障碍。我们遇到的挑战，尤其是关于基因疗法缺乏专业知识和CIRM科学审查团队中罕见疾病的专业知识，危害患者和医学领域具有变革性潜力的关键计划。四年前，我建立的基金会提供了上下文Curespg50，首先提交了SPG50的SPG50。它被选为其科学严谨性和成功可能性的前八个计划之一。尽管这种认可，但由于其高级发展阶段而被取消资格。随后，我们被介绍给Creasey博士和Cirm博士，他们提到他们可以支持我们的计划，从而将SPG50恢复为BGTC/FNIH计划。这导致了Elpida的建立，Elpida是一家总部位于加利福尼亚的生物技术公司，是一项旨在推进SPG50和其他有前途的计划的合作。自2023年5月ELPIDA接受BGTC计划以来，我们与BGTC/FNIH/NCATS，CIRM和其他利益相关者紧密合作，以将SPG50向前发展。cirm本身已公开强调了我们的工作，包括在UCLA和罕见疾病会议上的演讲，以及2024年10月的CIRM博客文章，Terry和Cirm强调了CIRM资金用于创新疗法的至关重要（且至关重要的）作用，例如为稀有疾病社区提供这些疗法。尽管有这种目标和公众支持的一致性，但我们在赠款审查过程中反复遇到了毫无根据且差的障碍。值得注意的是：
Clin2：临床试验阶段项目
2024年7月的公共备忘录，加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）的背景资金已获得命题14的批准，加利福尼亚干细胞研究，治疗和治疗倡议，2020年。投票措施为CIRM提供了55亿美元的资金，以支持加利福尼亚州的干细胞和再生医学研究。CIRM通过五个支柱结构其资金计划，包括教育，发现，翻译，临床和基础设施计划。CIRM为维护我们的专家外部审查小组，助学金工作组（GWG）及其理事委员会成员，独立公民监督委员会（ICOC）的成员评估所有赠款申请的严格流程而感到自豪。我们的目标是支持旨在实现CIRM使命的最高质量，最有影响力的研究项目：加速世界一流的科学，以公平的方式为多样化的加利福尼亚和世界提供变革性的再生医学治疗。自2015年以来，CIRM为临床阶段项目（Clin1 and Clin2）提供了开放且经常出现的资金机会，该项目在每个月的最后一个工作日接受申请。该过程每月汇集GWG的成员，以评估和评分申请并提出资金建议。在2015年设计的是，该结构依赖于适度的建议，这些建议反映了该领域仍然新生的现场，以达到干细胞和基因治疗研究的临床试验阶段。在这种相对较低的稳态下，临床审查过程已经达到了最大程度的严格，速度和效率，以达到CIRM的任务。解决过去一年中临床申请的增加，CIRM临床1和2计划获得了每个周期数量的大量和前所未有的提交数量。大量工作和临床阶段申请提交的当前状态突出了一些关键问题。
Clin2：临床试验阶段项目的资助机会
由于延迟或未能达到运营里程碑而产生的成本将是接收者的唯一责任。成功的申请人将考虑到可预见的项目风险和开发的应急计划，这些计划不涉及CIRM的额外资金（请参阅申请组件下的“降低风险和财务应急计划”）。CIRM希望该计划下的项目通过临床开发迅速发展；因此，CIRM不允许申请人提出超过48个月的CIRM资金。该提案必须旨在在最大48个月的时间内注册和服用所有患者，并完成对试验主要终点的初步分析。允许在48个月奖励期内的患者随访活动。预计将进一步跟进超过48个月的FDA法规，但在此资金机制下不允许。
disc4：提醒l FAQ
对于非CA的调查人员和组织来说，存在一种替代选择，这些调查人员和组织无需向团队（实物贡献）为整个项目贡献研究活动。在这种情况下，尽管非CA调查人员和组织将无法获得此安排中的CIRM资金，但贡献的研究可能有资格作为匹配资金，这将使申请人团队能够要求额外的CIRM资金。申请人应指“什么是匹配资金？” RFA的部分（请参阅RFA第18页）或联系CIRM员工以了解更多信息。
2024-2026 社交媒体战略
社交媒体审计 为了改进 CIRM 的社交媒体方法，我们分析了 2022 年以后的内容，以确定每个平台上哪些内容表现良好，哪些内容表现不佳。我们审查了帖子类型、参与率和受众互动，以揭示趋势和引起我们关注者共鸣的内容。通过了解这些模式，我们制定了符合受众兴趣并优化覆盖范围的定制内容策略。利用这些见解确保 CIRM 未来的社交媒体工作将以数据为驱动，有效地扩大我们的使命并促进与社区的更深层次联系。 2022-2024 SMART 目标回顾与结果 CIRM 在利用社交媒体传播我们使命的意识方面取得了重大进展。2022 年，我们制定了社交媒体 SMART 目标和 KPI。以下是 CIRM 在几个关键指标上的表现：