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DISC4：ReMIND-L 奖励使用多学科的研究...
自成立以来，CIRM 一直致力于在再生医学的背景下推动治疗中枢神经系统疾病的科学进步。为了进一步加速对中枢神经系统疾病机制的新见解的发现，CIRM 提出了 ReMIND 计划。该计划设想通过新的资助结构建立多学科研究团队的合作网络，作为对当前 CIRM 发现阶段奖项（DISC0 - Foundation 和 DISC2 - Quest）的补充。该计划将补充现有的联邦和私人资助机会（这些资助机会的范围和重点可能有限），以支持加利福尼亚州不太可能从其他来源获得及时或足够资金的创新早期研究。
目录
通过Clin2计划，CIRM继续为临床研究的类型和阶段创造资金机会，这些临床研究的类型和阶段不存在或范围有限，并且专注于促进再生医学领域。现有的临床试验阶段活动的联邦资金机会主要是由管理机构的内部优先事项和利益驱动的，因此在范围和专注方面都无法预测和有限。Clin2计划是CIRM的核心产品开发计划的一部分，该计划与其他资金来源不同，在整个奖励期间提供可靠且可预测的资金，并带来专家CIRM的员工和建议，以支持加速的成果和沿产品开发途径的关键阶段的项目发展，以获得获得营销批准。cirm为加州科学家提供了这一独特的机会，以支持开发临床研究项目的阶段，这些项目不太可能从其他来源获得及时或足够的资金。
NTF 收费及后续步骤背景资料 2024 年 1 月
在过去的 8 个月中，工作组与 CIRM 的科研人员密切合作，首先对 CIRM 当前的资助组合进行了概述，确认符合第 14 号提案的分配要求。但是，工作组注意到，神经精神疾病研究在 CIRM 的资助组合中代表性不足，没有获得任何资助。鉴于美国和加利福尼亚州对有效治疗的需求巨大且不断增长，工作组着手探索这一领域的潜力，收集了著名科学家的见解，这些科学家强调了利用基因和干细胞技术研究神经精神疾病的优势，以及在理解这些疾病的遗传结构方面的最新进展。上述考虑因素以及过去 2.5 年利益相关者讨论中的考虑因素促使制定了当前的概念计划，以支持使用多学科创新方法进行神经疾病研究 (ReMIND)。ReMIND 响应了解决这些挑战的迫切需要，同时利用了神经科学、干细胞和基因研究中的机遇。该计划符合 CIRM 促进突破性科学进步的使命，并代表着加速发现中枢神经系统疾病治疗和疗法的重要一步。
2024年8月Aawg
每次审查周期，CIRM收到超过五个新的临床阶段应用（Clin1和Clin2）时，将采用合格步骤，将优先考虑与CIRM目标和计划优先级最合适的应用程序。此步骤涉及基于特定标准的排名系统。应用程序将首先根据CIRM员工评分的一组定义的客观因素进行排名。如果这些因素不足以在给定周期中选择五个最响应的应用程序，则将使用赠款工作组成员使用一部分科学审查标准（在计划公告中定义）来进行最佳选择。这种方法可确保审核面板可以保持高度严格和对每个应用程序的关注，即使提交更高的提交也可以保持。
Vineeta Agarwala，Andreessen Horowitz（A16Z）
Vineeta Agarwala, Andreessen Horowitz (a16z) Raeka Aiyar, Community Science, LLC Faraz Ali, Tenaya Therapeutics Keith Alm, ISSCR CEO Vikram Bajaj, Foresite Capital Greg Block, Histone Therapeutics Maria Bonneville, California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) James Bradner, Amgen Jennifer布罗格登，诺华生物医学研究机构（Nibr）朱利安·布鲁诺（Julianne Bruno），Crispr Therapeutics Blake Byers，Byers Capital Capital Rosa Canet-Aviles，加利福尼亚州加利福尼亚州再生研究所（Cirm）Recenerative Medicine（Cirm）Rafael E. Carazo Carazo Salas，Cellvoyant Shuill sheell shuill shuill shuill shuill Collect los inscr a inscr a inscr a inscr of tet.callia t.carter in t.董事会董事会Kathryn Corzo，Bit Bio Ltd Abla Creasey，加利福尼亚州再生医学研究所（Cirm）Agnieszka Czechowicz，斯坦福大学，斯坦福大学乔治大学乔治·戴利（George Q. Daley） Inc.艾米·杜罗斯（Inc. Ghenoiu，Mubadala Capital Nathan Guo，Zttk Son-Shine Foundation/Thermo Fisher Jenny Hamilton，第三岩企业/杜鹃花疗法凯瑟琳高中，Rhygaze Mary Hynes，斯坦福大学Vito University Vito University Vito ImbascianI Jasper，Genentech，Inc。Laura Kahn，Recode Therapeutics Tom Kalil，文艺复兴时期的慈善事业Anastasiia Kamenska，第三摇滚风险投资
Xuejun Parsons，PhD创始人/首席执行官/总裁，圣地亚哥...
2022年在Cirm之前要求我证明利益冲突（COI）（COI），然后才在ICOC面前提出上诉之前，我与CIRM的患者倡导总监Kevin McCormack进行了几次激烈的电子邮件通信。凯文是Cirm的唯一例外，让我感到宾至如归，并实际上以善良的方式回答了我的电子邮件。他与我们的联合创始人丹尼·摩尔（Denny Moore）一起传球 - 越南战争老兵，战斗机飞行员，战争英雄，战争英雄和人类胚胎干细胞（HESC）研究的真正支持者 - 几乎在2022年底的同一时间都毁了我。与我不同，来自中国的人失去了很久以前相信任何原因的能力，他们俩都相信这一事业，并尽力帮助我，而不是为了钱，而是为了事业。今天，他们不再在这里指导我们，但是他们的精神生活在我们里面，超越了我们。我希望人们记住他们，记住他们是为他们相信的事业而战的真正英雄。我希望人们看到那些像我一样，永远不会相信事业的伪君子的真实面孔也想要。
Disc2（Quest Awards）：发现阶段研究的资金机会
在第一阶段，GWG成员（包括科学成员以及理事委员会的患者倡导者和护士）将对申请（称为“积极选择”）进行预审，以确定小组认为对资金机会最有反应的应用程序，并具有最大的影响力。未选择的申请由CIRM科学团队和CIRM总裁检查，以确定是否有其他申请值得完整的GWG审查。其余的非选择申请被视为被拒绝。由于选择过程的重点是快速识别有希望的建议，而不是识别应用程序中的缺陷，因此在此
每天都超越。™ultragenyx.com
60 Leveroni Court Novato, CA 94949 Phone: 415-483-8800 January 30, 2025 Dear CIRM Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC), Re: Letter of support for CLIN2 17091 I am writing on behalf of Ultragenyx, a California-based biopharmaceutical company committed to bringing novel products to patients for the treatment of serious rare and ultrarare genetic diseases.我们已经建立了多种批准的疗法和产品候选者的组合，旨在解决高未满足医疗需求和清晰生物学治疗的疾病，通常没有批准治疗潜在疾病的疗法。我强烈支持该委员会重新评估Clin2 17091的审查，并紧急批准授予痉挛性截瘫50（SPG 50）的变革性基因治疗计划，以治疗加利福尼亚的儿童。尽管CIRM向社区保证了其支持，但最近的行动，例如拒绝SPG50的变革性基因治疗计划，讲述了一个不同的故事。SPG50是一种毁灭性的神经退行性疾病，会引起瘫痪和严重的发育挑战，但由爱心父亲开始的非凡的基层努力导致了有希望的治疗方法，包括即将进行的III期试验。尽管如此，Cirm的审查过程仍缺乏基因疗法和罕见疾病的专业知识，破坏了该计划及其旨在提供帮助的患者。然而，拒绝Elpida的资金申请发出了令人不安的信息：CIRM不再优先考虑罕见疾病或脑靶标的基因疗法。为第三阶段试验提出的赠款请求费用ELPIDA的成本是适当且必要的16倍对照。Elpida Therapeutics是一个由CIRM最初的鼓励而出生的加利福尼亚州的组织，已成为罕见疾病研究的领导者，雇用了加利福尼亚人并与诸如Cedars-Sinai，Boston Childrens医院，UT Southwestern Medical Center和NIH等世界一流的机构合作，并根据您的要求提供了1000万美元的要求。
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实现 CIRM 使命的关键是打造一支多元化、技术娴熟的劳动力队伍，以应对当今的科学挑战并提供面向未来的创新解决方案。为此，CIRM 支持一系列教育计划 (EDUC 补助金)，为加利福尼亚州各地不同层次的学生和受训人员提供专业课程和实验室研究体验。每年，数百人完成正式培训，获得新的机会，包括进一步的教育或直接在生物医学相关领域就业。受训人员网络会议是展示这些受训人员成就的最终活动，并通过同侪交流和其他有组织的活动促进他们的专业发展。
