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MSC 108/4质量通信组报告
国际航运委员会（ICS）国际海洋辅助组织国际海洋辅助协会与灯塔机构（IALA）COMITé国际无线电 - 玛利蒂（CIRM）BIMCO国际分类社会协会（IACS）国际海洋论坛（OCIMF）国际海事协会（IMPA）国际杂货协会（IMPA）国际船长（IMPA）国际船长（IMPA）国际船长（Impa ofs ofs of Shimsers） （Intertanko）邮轮国际协会（CLIA）欧洲内燃机制造商协会（EUROMOT）海洋工程，科学与技术协会（IMAREST）国际包裹油轮协会（IPTA）World Sailing Ltd。 （世界帆船）国际海洋承包商协会（IMCA）国际港口大师协会（IHMA）皇家海军建筑师学会（RINA）国际运输工人联合会（ITF）世界运输委员会（WSC）Nautical Institute（NI）Superyacht Builders（Sybass）
MPSIIIB 的造血干细胞基因治疗 (...
2025 年 1 月 23 日 回复：TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法 致 CIRM 申请审查小组委员会， 针对 TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法的申请审查，该申请获得了意外的 85 分，我们写信指出审稿人意见中的错误信息可能会对评分产生负面影响。同时，我们写信指出我们的重要研究值得资助的主要优势。我们的提案计划开发一种自体、离体慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法，用于治疗 MPSIIIB（或 Sanfilippo B 综合征）。MPSIIIB 是一种致命的遗传性神经退行性疾病，被称为“儿童阿尔茨海默氏症”。 2-4 岁的儿童会受到影响，表现出认知里程碑和运动功能急剧下降，在青春期出现视力和听力障碍、无法说话、坐轮椅和完全依赖护理，并在青少年时期死亡。如果获得资助，我们提议的项目可能会产生重大影响：
致董事会的信-DISC4-16400。......
被认为是高度优先事项，特别是在差异普遍存在的神经精神疾病领域。我们的申请重点关注精神疾病研究中代表性最不足的群体之一——非裔美国人，出于多种原因，这被认为是我们申请的优势。一个例子是了解对药物反应的生物学差异，这对于现代药物开发至关重要，特别是因为毒性是终止药物开发计划的主要因素。在基础和转化研究中忽视这一群体的风险极大，因为有许多例子表明，某些药物不良反应在非裔美国人中比其他群体更常见。缺乏来自非裔美国人的细胞材料进一步放大了这些差异，因为它们排除了对该人群进行疗效或毒性的临床前研究，导致此类研究只能在欧洲白人群体中进行。因此，这种代表性的缺乏加剧了现有的健康差距。 CIRM/FujiFilm Cellular Dynamics 生物库目前仅提供 6 种来自患有自闭症的非裔美国人捐赠者的 iPSC 系，而来自患有精神分裂症的非裔美国人的 iPSC 系为零。我们的工作将通过以下方式显著解决这一差距：
海上导航系统 - 联合国外空事务厅
自 2000 年以来，ZAO TRANSAS 一直参与国际工作组 ENAV、IEC、CIRM、RTCM 和 IALA，参与决议、建议、标准和国家规范性文件的制定：� 电子航海概念；� 标准 IEC 61993-2（UAIS A 类），操作和性能要求，测试方法和所需的测试结果。标准描述了根据 IMO SOLAS 第五章决议必须安装在船上的 UAIS 的要求；� 标准 IEC 62287-1,2（AIS B 类“CS”和“SO”），操作和性能要求，测试方法和所需的测试结果。标准描述了自愿安装在船上而不是根据 IMO SOLAS 第五章决议安装的 AIS 的要求；� 标准 IEC 62320-1（AIS 基站），最低操作和性能要求 – 测试方法和所需的测试结果； � IALA 对 ITU-R M.1371-3 的技术说明，详细说明了 AIS A 类和 B 类设备的 VHF 参数和格式的要求；� IALA 关于自动识别系统 (AIS) 岸站和与 AIS 服务相关的网络方面的建议 A-124；� 内陆船舶跟踪和追踪标准；� 标准 IEC 62288 海上导航和无线电通信设备和系统 – 导航相关信息的呈现 – 一般要求、测试方法和所需测试结果，描述 ECDIS、ESC、INS、RA 上显示的符号
Quentin Berger -Laga -sorbonne Paris Nord
aoˆut 2024：«约束下的随机过程»（Bielefeld）；火星2024年：法国日本概率互动会议（IHES）；果汁。2023：43 e Conf'erence«随机过程及其应用»（Lisbonne）; d´ec。2022：会议«Lorentz气体在平滑的Ergodic理论与概率理论的交汇处»（Leiden，Pay-Bas）； MAI 2022：会议«随机步行，聚合物和本地化»（Cirm，Marseille）； 2021年11月：会议«随机几何时代»（法国Dunkerque）； 2020年9月：会议“随机聚合物和网络”（法国Porquerolles）； Juin 2019：第2届意大利概率和数学统计会议（Vietri Sul Mare）； 2018年9月：统计力学模型中的“缩放限制”（Oberwolfach）； Juillet 2018：CIMPA学校«随机结构的几何和缩放»（布宜诺斯艾利斯）； Juillet 2018：概率和数学物理学的蒙特利尔夏季研讨会； 2017年9月：研讨会«随机步行，折叠和相关主题»（佛罗伦萨，Italie）； Juin 2016：研讨会«柔软的当地时代，聚合物和相关主题»，（Im´era，Marseille）； Juillet 2013：36 E Conf'erence«随机过程及其应用»（美国博尔德）； Janv。2013：«欧洲裔年轻的欧洲概括者»（埃因霍温（Eindhoven），薪水）； Mai 2012：conf'erence«随机聚合物和相关主题»（Singapour）。
组织自组织在健康和疾病中的新作用
劳尔·拉莫斯（Raul Ramos），1,2,3本杰明·瑞德伦德（Benjamin Swedlund），4 Anand K. Ganesan，5,6 Leonardo Morsut，4,7 Philip K. Maini，8 Edwin S. Monuki，2,9 Arthur D. Lander，1,5加利福尼亚州，欧文，加利福尼亚州，加利福尼亚州2 Sue和Bill Gross细胞研究中心，加利福尼亚大学，欧文分校，加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州，美国3 NSF-SIMONS多尺度细胞命运研究中心，加利福尼亚大学，欧文，欧文，欧文大学，加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学4 Eli和Edyth美国加利福尼亚州5，美国5号，加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学，美国加利福尼亚大学，美国6号，加利福尼亚大学皮肤病学系，美国加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州欧文，美国7阿尔弗雷德·E·曼恩生物医学工程系，维特比·维特比（Viterbi加利福尼亚州欧文，加利福尼亚州欧文，美国10号病理学系，凯克医学院，南加州大学，加利福尼亚州洛杉矶，美国加利福尼亚州 *通信：adlander@uci@uci.edu（A.D.L.），cmchuong@med.usc.edu（C.-M.C.），plikus@uci.edu（M.V.P。）https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.05.016
疾病建模和药理学拯救常染色体显性视网膜炎1与Rho拷贝数变化相关的色素2 3 4 sangeetha k
疾病模型和药理学营救对常染色体显性视网膜炎1与Rho拷贝数变化相关的色素2 3 4 Sangeetha Kandoi 1,2，Cassandra Martinez 1,2 1,2，Kevin Xu Chen 2，Miika Mehine 3，Miika Mehine 3，Brian C. Ophthalmology, University of California San Francisco, CA, USA 8 2 Eli and Edythe Broad Center of Regeneration Medicine & Stem Cell Research, 9 University of California San Francisco, CA, USA 10 3 Blueprint Genetics, Helsinki, Finland 11 4 Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy 12 Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of 13 Health,美国医学博士贝塞斯达。14 15 16通讯作者：Deepak A. Lamba。35 Medical Center Way，IRM，旧金山17 CA 94143。电子邮件：deepak.lamba@ucsf.edu 18 19 20 21 22资金信息：NEI R01 EY032197和CIRM DISC0-14449（D.A.L），U24 23 EY 029891（D.A.L和J.L.L和J.L.D） 25核心NIH/NEI P30 EY002162，以及从研究中获得26盲人的无限制赠款，纽约，纽约，27 28 29商业关系披露：30 Sangeetha Kandoi -31 Cassandra Martinez -Cassandra Martinez-无32 Kevin Xu Chen -33 Kevin Xu Chen -None 33 Miika Mehine -33 Miika Mehine -34 Brian C.无37 38 39 40 41 42 43 44 45 46
PIKFYVE 抑制可减轻多种 ALS 模型中的疾病
洪淑婷，1,2,3,10 Gabriel R. Linares，1,2,3,10 张文轩，4 余云荪，1,2,3 Gopinath Krishnan，8 Stacee Mendonca，4 洪莎拉，4 石英晓，1,2,3 Manuel Santana，1,2,3 Chuol Kueth，5 Samantha Macklin-Isquierdo，5 Sarah Perry，6 Sarah Duhaime，7 Claudia Maios，7 张乔纳森，1,2,3 Joscany Perez，1,2,3 Alexander Couto，1,2,3 Jesse Lai，1,2,3 李逸尘，1,2,3 Samuel V. Alworth，4 Eric Hendricks，1,2,3 王耀明，3,9 Berislav V. Zlokovic，3,9 Dion K. Dickman, 6 J. Alex Parker, 7 Daniela C. Zarnescu, 5 Fen-Biao Gao, 8 和 Justin K. Ichida 1,2,3,11,* 1 南加州大学凯克医学院干细胞生物学和再生医学系，美国加利福尼亚州洛杉矶 90033 2 Eli 和 Edythe Broad CIRM 南加州大学再生医学和干细胞研究中心，美国加利福尼亚州洛杉矶 90033 3 南加州大学凯克医学院 Zilkha 神经遗传研究所，美国加利福尼亚州洛杉矶 90033 4 AcuraStem Incorporated，美国加利福尼亚州蒙罗维亚 91016 5 宾夕法尼亚州立大学医学院细胞和分子生理学系，美国宾夕法尼亚州赫尔希 17033 6 南加州大学神经生物学系，美国加利福尼亚州洛杉矶 90089 7 蒙特利尔大学医院研究中心 (CRCHUM)，蒙特利尔大学病理学和细胞生物学系，魁北克省蒙特利尔 8 美国马萨诸塞州伍斯特市陈曾熙医学院神经病学系，邮编 01605 9 美国加利福尼亚州洛杉矶市南加州大学凯克医学院生理学和神经科学系，邮编 90033 10 这些作者贡献相同 11 主要联系人 * 通信地址：ichida@usc.edu https://doi.org/10.1016/j.cell.2023.01.005
RE：支持Elpida Therapeutics对Crim应用的上诉CLN2-15607
审查委员会的科学成员指出的一个主要批评，似乎是驾驶得分，围绕怀疑主义，临床前数据由于中枢神经系统内传输的细胞数量有限，因此临床前数据对患者有所帮助。例如，针对解决基本原理的标准，响应包括：“小鼠，大鼠和NHP的矢量生物分布表明，10,000中的1个中的1000元中有100个单元中的1个中的1个可能会表达矫正的转基因。so，将未校正99％至99.99％的中枢神经系统神经元。”该结论是基于量化rnascope数据的图（原位杂交以可视化表达的转基因mRNA），其中定量指标为“％正面”，而不是根据Y轴标签正确解释这些数据为“％正区域”，而是错误地将数据解释为转导的细胞的百分比。在组织切片中RNA的原位染色（RNASCOPOPOPO）似乎是细胞内定位的点状焦点，并且不填充细胞体积，因此即使总细胞的很大一部分总细胞表达了转基因，“％阳性面积”的原始定量始终是一个较低的数量。此RNASCOPE数据旨在确认转基因的表达，并提供转导空间分布的一般定性可视化，不应用作转导的细胞数量的度量。从大鼠和NHP提供的生物分布数据显示约10％的接收矢量DNA的细胞是对靶向细胞数量的更准确和定量的度量。CIRM应用中的所有临床前数据都从我们的同行评审出版物中获取（Chen X等，JCI，2023）。我的总体意义是，对临床前数据的这种误解使审稿人对整个计划的看法蒙蔽了致命的缺陷，从而导致了低分和拒绝的决定。如果对临床前数据的正确理解对应用程序进行了审查，我相信可以给予该程序的强大优点，从而更加考虑，从而导致不同的审查结果。
livio pietro tronconi
公司评估委员会成员和法律医学部门。 SAPIOSRL：成员顾问委员会生命科学米兰的San Giuseppe医院董事会主席 - 米兰的Fatebenefratelli（2008年11月1日至2009年10月6日） - 过渡财产CBIM（CBIM）（CBIM）（CIRMINIAN of BIOENGINEERIG和医疗计算机委员会：董事会成员董事会成员•IC•IC•ITAL•IC委员会。私人医院的董事。认可的“ C. Mangioni "Lecco, from 16.02.2008 to 4.05.2010, subsequently from 19.05.2014 to 10.06.2015 (company of the GVM Holding Group) President of the Board of Directors of the accredited private hospital" Ligurian Clinical Institute of High Specialties "Rapallo (GE) from 12.07.2005 to 4.09.2015 (company of the GVM Holding组）GVMCare＆Research Holding的行政议员（2011年1月1日起，于2015年12月12日停止；公司评估委员会成员和法律医学部门。SAPIOSRL：成员顾问委员会生命科学米兰的San Giuseppe医院董事会主席 - 米兰的Fatebenefratelli（2008年11月1日至2009年10月6日） - 过渡财产CBIM（CBIM）（CBIM）（CIRMINIAN of BIOENGINEERIG和医疗计算机委员会：董事会成员董事会成员•IC•IC•ITAL•IC委员会。私人医院的董事。认可的“ C.Mangioni "Lecco, from 16.02.2008 to 4.05.2010, subsequently from 19.05.2014 to 10.06.2015 (company of the GVM Holding Group) President of the Board of Directors of the accredited private hospital" Ligurian Clinical Institute of High Specialties "Rapallo (GE) from 12.07.2005 to 4.09.2015 (company of the GVM Holding组）GVMCare＆Research Holding的行政议员（2011年1月1日起，于2015年12月12日停止；Mangioni "Lecco, from 16.02.2008 to 4.05.2010, subsequently from 19.05.2014 to 10.06.2015 (company of the GVM Holding Group) President of the Board of Directors of the accredited private hospital" Ligurian Clinical Institute of High Specialties "Rapallo (GE) from 12.07.2005 to 4.09.2015 (company of the GVM Holding组）GVMCare＆Research Holding的行政议员（2011年1月1日起，于2015年12月12日停止；- SONDALO的Morelli医院（SO）顾问总管理ASL VIATANA和A.O.Busto Arsizio