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亲爱的CIRM董事会在过去的18个月中,我们确保Clin2 Grant的努力遇到了反复的障碍。我们遇到的挑战,尤其是关于基因疗法缺乏专业知识和CIRM科学审查团队中罕见疾病的专业知识,危害患者和医学领域具有变革性潜力的关键计划。四年前,我建立的基金会提供了上下文Curespg50,首先提交了SPG50的SPG50。它被选为其科学严谨性和成功可能性的前八个计划之一。尽管这种认可,但由于其高级发展阶段而被取消资格。随后,我们被介绍给Creasey博士和Cirm博士,他们提到他们可以支持我们的计划,从而将SPG50恢复为BGTC/FNIH计划。这导致了Elpida的建立,Elpida是一家总部位于加利福尼亚的生物技术公司,是一项旨在推进SPG50和其他有前途的计划的合作。自2023年5月ELPIDA接受BGTC计划以来,我们与BGTC/FNIH/NCATS,CIRM和其他利益相关者紧密合作,以将SPG50向前发展。cirm本身已公开强调了我们的工作,包括在UCLA和罕见疾病会议上的演讲,以及2024年10月的CIRM博客文章,Terry和Cirm强调了CIRM资金用于创新疗法的至关重要(且至关重要的)作用,例如为稀有疾病社区提供这些疗法。尽管有这种目标和公众支持的一致性,但我们在赠款审查过程中反复遇到了毫无根据且差的障碍。值得注意的是:

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